# Anemia falciforme > Página oficial: https://raras.org/doenca/anemia-falciforme > Fonte: Raras.org — Banco de Dados de Doenças Raras em Português (CC BY 4.0 — atribuição obrigatória: Raras.org, https://raras.org) > Última revisão do verbete: 2026-09-22 ## Identificadores - **ORPHA**: 275752 — https://www.orpha.net/en/disease/detail/275752 - **CID-10**: D57.0 - **OMIM**: none — https://omim.org/entry/none ## Em linguagem simples A **anemia falciforme**, também chamada de **doença falciforme** ou **drepanocitose**, é uma condição sanguínea identificada pelo código CID-10 D57.0. No Brasil, a patologia é detectada precocemente logo após o nascimento por meio do **teste do pezinho (triagem neonatal)**. Pelo Sistema Único de Saúde, o PCDT vigente assegura a entrega de medicamentos essenciais, como a **hidroxiureia**, ácido fólico e antibióticos profiláticos. Embora existam terapias inovadoras aprovadas no exterior, seu uso no Brasil depende das avaliações e diretrizes estabelecidas pelo Ministério da Saúde. ## Descrição clínica Doença genética rara que causa deformação dos glóbulos vermelhos em forma de foice, levando a dor intensa, danos a órgãos e anemia crônica. ## Epidemiologia e herança ## Tratamento e SUS - **PCDT oficial do Ministério da Saúde (relacionado — pode não cobrir esta forma)**: Doença Falciforme (Anemia Falciforme) — https://www.gov.br/saude/pt-br/composicao/saes/doencas-raras/pcdt/aprovados/doenca-falciforme-anemia-falciforme - **Dispensado pelo SUS (CEAF)**: Hidroxiureia - **Aprovado pelo FDA (EUA; não diz nada sobre o Brasil)**: Lyfgenia (LOVOTIBEGLOGENE AUTOTEMCEL), OXBRYTA (VOXELOTOR), CASGEVY (EXAGAMGLOGENE AUTOTEMCEL), FERRIPROX (DEFERIPRONE), ADAKVEO (CRIZANLIZUMAB) ## Ensaios clínicos ativos (258) - **NCT06975865** [RECRUITING]: The Efficacy and Safety of Rilzabrutinib in Participants Aged 10 to 65 Years With Sickle-cell Disease — https://clinicaltrials.gov/study/NCT06975865 - **NCT06612268** [RECRUITING]: A Study to Evaluate How Well Etavopivat Works in People With Sickle Cell Disease — https://clinicaltrials.gov/study/NCT06612268 - **NCT06439082** [RECRUITING]: A Study to Investigate the Efficacy and Safety of Crizanlizumab (5 mg/kg) Compared With Placebo in Adolescent and Adult Sickle Cell Disease Patients Who Experience Frequent Vaso-Occlusive Crises (SPARKLE) — https://clinicaltrials.gov/study/NCT06439082 - **NCT06546670** [RECRUITING]: A Phase I/II Study of ITU512 in Healthy Participants and Patients With Sickle Cell Disease — https://clinicaltrials.gov/study/NCT06546670 - **NCT05431088** [RECRUITING]: A Phase 2/3 Study of Osivelotor in Adult and Adolescent Participants With SCD — https://clinicaltrials.gov/study/NCT05431088 - **NCT04657822** [RECRUITING]: Rollover Study for Patients With Sickle Cell Disease Who Have Completed a Prior Novartis-Sponsored Crizanlizumab Study — https://clinicaltrials.gov/study/NCT04657822 - **NCT07369024** [RECRUITING]: Sub-dissociative Dose Ketamine in Treatment of Vaso-occlusive Pain Event in Children and Young Adults — https://clinicaltrials.gov/study/NCT07369024 - **NCT07562451** [RECRUITING]: Assessing Molecular Mechanisms and Effects of Music Therapy in Youth With Sickle Cell Disease Using Single-cell RNA-sequencing — https://clinicaltrials.gov/study/NCT07562451 - **NCT07616154** [RECRUITING]: Haploidentical Donor Hematopoietic Cell Transplant for Sickle Cell Disease — https://clinicaltrials.gov/study/NCT07616154 - **NCT07282210** [RECRUITING]: Efficacy and Safety of SIL-8301 for Control of Hemolysis in a Uniform Sickle Cell Disease Endotype — https://clinicaltrials.gov/study/NCT07282210 ## Perguntas frequentes ### O que é a anemia falciforme? A anemia falciforme é uma condição catalogada pelo código CID-10 D57.0 e Orpha 275752, também denominada doença falciforme ou drepanocitose. Ela representa uma categoria clínica acompanhada por diretrizes específicas de atenção no sistema de saúde brasileiro. - Fontes: [1] Orphanet (https://www.orpha.net/pt/disease/detail/275752); [18] PCDT oficial do Ministério da Saúde — "Doença Falciforme (Anemia Falciforme)" (documento relacionado; pode não cobrir esta forma específica) (https://www.gov.br/saude/pt-br/composicao/saes/doencas-raras/pcdt/aprovados/doenca-falciforme-anemia-falciforme) ### Como é feito o diagnóstico no Brasil? O diagnóstico da doença é realizado na rede pública a partir do teste do pezinho, implementado nacionalmente na triagem neonatal. A confirmação laboratorial utiliza a eletroforese de hemoglobinas ou métodos de cromatografia como o HPLC. - Fontes: [1] Orphanet (https://www.orpha.net/pt/disease/detail/275752) ### O SUS fornece tratamento para a anemia falciforme? Sim, o SUS dispensa formalmente hidroxiureia (comprimidos de 100 mg e cápsulas de 500 mg) e ácido fólico pelo PCDT vigente. Além disso, a rede pública disponibiliza antibióticos como cefalexina, ceftriaxona, azitromicina, penicilinas e amoxicilina, bem como alfaepoetina humana recombinante. - Fontes: [16] PCDT vigente "Doença Falciforme" — o SUS dispensa ácido fólico solução oral 0,2 mg/mL (Portaria Conjunta SAES-SECTICS/MS nº 16) (https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/dados-em-excel); [20] CEAF (Componente Especializado da Assistência Farmacêutica, SUS) — dispensa: Hidroxiureia (https://www.gov.br/saude/pt-br/composicao/sectics/daf/ceaf) ### A hidroxiureia de 1000 mg está disponível na rede pública? Não, a CONITEC recomendou a não incorporação da hidroxiureia na dosagem de 1000 mg para pacientes a partir de 9 meses, decisão oficializada pela Portaria SECTICS/MS nº 4/2024. O tratamento na rede pública continua garantido pelas apresentações de 100 mg e 500 mg já previstas nas normas de dispensação. - Fontes: [16] PCDT vigente "Doença Falciforme" — o SUS dispensa ácido fólico solução oral 0,2 mg/mL (Portaria Conjunta SAES-SECTICS/MS nº 16) (https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/dados-em-excel); [17] CONITEC — Hidroxiureia 1000 mg: NÃO INCORPORADO ao SUS (recusado) (SECTICS/MS nº 4/2024 - Publicada em 07/03/2024) (https://www.gov.br/conitec/pt-br/assuntos/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/recomendacoes-da-conitec) ### Existem novos medicamentos aprovados no exterior? Sim, agências como o FDA norte-americano aprovaram terapias avançadas como Casgevy, Lyfgenia, Oxbryta, Ferriprox e Adakveo. Essa aprovação atesta que os remédios existem no mundo, mas não implica fornecimento ou disponibilidade direta pelo SUS no Brasil. - Fontes: [21] FDA (EUA) — medicamentos aprovados associados a esta doença: Lyfgenia (LOVOTIBEGLOGENE AUTOTEMCEL), OXBRYTA (VOXELOTOR), CASGEVY (EXAGAMGLOGENE AUTOTEMCEL), FERRIPROX (DEFERIPRONE), ADAKVEO (CRIZANLIZ (https://api.fda.gov/drug/label.json?search=indications_and_usage:"Sickle%20cell%20disease"&limit=10) ## Importante O Raras **não diagnostica e não prescreve**. Esta página é educativa e informativa. Pacientes devem consultar profissionais de saúde qualificados para decisões clínicas. --- **Citação sugerida**: Raras.org — Anemia falciforme. Disponível em: https://raras.org/doenca/anemia-falciforme **Formato HTML**: https://raras.org/doenca/anemia-falciforme **Formato RDF/Turtle**: https://raras.org/api/rdf?orpha=275752