# Anemia hemolítica autoimune

> Página oficial: https://raras.org/doenca/anemia-hemolitica-autoimune
> Fonte: Raras.org — Banco de Dados de Doenças Raras em Português (CC BY 4.0 — atribuição obrigatória: Raras.org, https://raras.org)
> Última revisão do verbete: 2026-09-22

## Identificadores

- **ORPHA**: 98375 — https://www.orpha.net/en/disease/detail/98375
- **OMIM**: OMIM:205700 — https://omim.org/entry/205700

## Em linguagem simples

A anemia hemolítica autoimune é uma doença em que o sistema de defesa do próprio corpo produz anticorpos que atacam e destroem os glóbulos vermelhos do sangue. Com a perda dessas células, é comum a pessoa sentir cansaço acentuado, fraqueza, palidez e notar a pele ou os olhos amarelados. O diagnóstico se baseia na identificação dessa destruição precoce e em exames como o teste de Coombs direto (teste de antiglobulina direto positivo). No Brasil, o Ministério da Saúde conta com um Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) oficial aprovado para orientar a assistência aos pacientes.

## Descrição clínica

A anemia hemolítica autoimune (AIHA) é uma doença autoimune na qual vários tipos de autoanticorpos são direcionados contra os glóbulos vermelhos, fazendo com que sua sobrevivência seja encurtada e resultando em anemia hemolítica.

## Epidemiologia e herança

- **Prevalência**: 1-5 / 10 000
- **Padrão de herança**: Multigenic/multifactorial

## Sinais e sintomas (49 fenótipos HPO)

- **Palidez** — HPO: HP:0000980
- **Palpitações** — HPO: HP:0001962
- **Anemia hemolítica** — HPO: HP:0001878
- **Autoimunidade** — HPO: HP:0002960
- **Dor nas costas** — HPO: HP:0003418
- **Taquicardia** — HPO: HP:0001649
- **Náusea e vômito** — HPO: HP:0002017
- **Linfoma** — HPO: HP:0002665
- **Dor torácica** — HPO: HP:0100749
- **Icterícia** — HPO: HP:0000952
- **Hiperbilirrubinemia não conjugada** — HPO: HP:0008282
- **Leucemia linfática crônica** — HPO: HP:0005550
- **Coloração urinária anormal** — HPO: HP:0012086
- **Aumento da bilirrubina total** — HPO: HP:0003573
- **Dispneia** — HPO: HP:0002094
- **Teste de antiglobulina direto positivo** — HPO: HP:0032366
- **Reticulocitose** — HPO: HP:0001923
- **Lúpus eritematoso sistêmico** — HPO: HP:0002725
- **Petéquias** — HPO: HP:0000967
- **Esplenomegalia** — HPO: HP:0001744
- **Infecções respiratórias recorrentes** — HPO: HP:0002205
- **Nível reduzido de haptoglobina** — HPO: HP:0020181
- **Dispneia de esforço** — HPO: HP:0002875
- **Febre** — HPO: HP:0001945
- **Anormalidade do metabolismo/homeostase** — HPO: HP:0001939
- **Doença linfoproliferativa** — HPO: HP:0005523
- **Artralgia** — HPO: HP:0002829
- **Fadiga** — HPO: HP:0012378
- **Síncope** — HPO: HP:0001279
- **Anemia hemolítica autoimune** — HPO: HP:0001890
- **Hepatomegalia** — HPO: HP:0002240
- **Insuficiência cardíaca congestiva** — HPO: HP:0001635
- **Linfadenopatia** — HPO: HP:0002716
- **Aumento da concentração circulante de lactato desidrogenase** — HPO: HP:0025435
- **Concentração de hemoglobina diminuída** — HPO: HP:0020062
- **Fraqueza muscular** — HPO: HP:0001324
- **Neutropenia na presença de anticorpos anti-neutrófilos** — HPO: HP:0001904
- **Diarreia** — HPO: HP:0002014
- **Hemoglobinúria** — HPO: HP:0003641
- **Cefaleia** — HPO: HP:0002315
- _...e mais 9 sintomas. Ver https://raras.org/doenca/anemia-hemolitica-autoimune._

## Tratamento e SUS

- **PCDT oficial do Ministério da Saúde**: Anemia Hemolítica Autoimune — https://www.gov.br/saude/pt-br/composicao/saes/doencas-raras/pcdt/aprovados/anemia-hemolitica-autoimune
- **Registro ANVISA (registrado no Brasil; registro ≠ dispensação pelo SUS)**: AZACITIDINA, XPREZA, AZLA, VIDAZA, WINDUZA, AZILYS, AZMID, DECITABINA, DECHIMIA, ALTRYXEN, DECI, DACOGEN
- **Aprovado pelo FDA (EUA; não diz nada sobre o Brasil)**: PredniSONE (PREDNISONE)

## Ensaios clínicos ativos (54)

- **NCT07086976** [RECRUITING]: A Study to Investigate the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of Oral Rilzabrutinib Compared With Placebo in Participants 18 Years of Age and Older With Warm Autoimmune Hemolytic Anemia — https://clinicaltrials.gov/study/NCT07086976
- **NCT07549698** [RECRUITING]: Safety and Preliminary Efficacy of CTX112 in Adult Participants With Relapsed/Refractory Hematologic Autoimmune Disease — https://clinicaltrials.gov/study/NCT07549698
- **NCT07748533** [RECRUITING]: HY001N for Patients With Autoimmune Hemolytic Anemia After Failure ≥3 Lines of Therapy. — https://clinicaltrials.gov/study/NCT07748533
- **NCT07039422** [RECRUITING]: Study of Ianalumab in Adults With Primary Immune Thrombocytopenia (ITP) and Warm-antibody Autoimmune Hemolytic Anemia (wAIHA) Who Have Previously Benefited From Ianalumab — https://clinicaltrials.gov/study/NCT07039422
- **NCT07629596** [RECRUITING]: Evaluation of Safety, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Arnovie101, an mRNA-LNP-Based In Vivo CAR-T Therapy, for the Treatment of B Cell-Mediated Autoimmune Diseases (SLE and AIHA) — https://clinicaltrials.gov/study/NCT07629596
- **NCT07530380** [RECRUITING]: UCAR T-cell Therapy Targeting CD19/BCMA in Relapsed/Refractory Autoimmune Hemolytic Anemia — https://clinicaltrials.gov/study/NCT07530380
- **NCT07453368** [RECRUITING]: Orelabrutinib in the Treatment of Relapsed/Refractory AIHA — https://clinicaltrials.gov/study/NCT07453368
- **NCT07441525** [RECRUITING]: UCAR-T Targeting CD19/BCMA in Subjects With Autoantibody-Mediated Autoimmune Benign Hematological Diseases — https://clinicaltrials.gov/study/NCT07441525
- **NCT07175493** [RECRUITING]: A Study of CM336 in Patients With Relapsed or Refractory Autoimmune Cytopenia — https://clinicaltrials.gov/study/NCT07175493
- **NCT07361094** [RECRUITING]: Autologous CD19/BCMA Dual-Target CAR-T for Relapsed/Refractory Autoimmune Diseases — https://clinicaltrials.gov/study/NCT07361094

## Doenças relacionadas (por similaridade fenotípica)

- [Anemia hemolítica autoimune, tipo quente](https://raras.org/doenca/anemia-hemolitica-autoimune-tipo-quente) — ORPHA:90033 — 27 sintomas em comum
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## Perguntas frequentes

### O que causa a anemia hemolítica autoimune?

Ela ocorre quando autoanticorpos atacam diretamente as hemácias do sangue, encurtando sua vida útil. A sua herança é classificada como multifatorial ou multigênica, sem um gene causador exclusivo catalogado.
- Fontes: [1] Orphanet (https://www.orpha.net/pt/disease/detail/98375)

### Quais são os primeiros sinais da anemia hemolítica autoimune?

Os sintomas mais frequentes decorrem da falta de oxigenação e da destruição do sangue, incluindo fadiga, palidez e falta de ar. Também é comum o aparecimento de icterícia (pele e olhos amarelados) e urina com coloração alterada.
- Fontes: [4] Human Phenotype Ontology (HPO) (https://hpo.jax.org)

### Como é confirmado o diagnóstico da doença?

A confirmação laboratorial passa pelo teste de antiglobulina direto positivo, que detecta os anticorpos nas hemácias. Exames complementares mostram redução da haptoglobina, reticulocitose e aumento da bilirrubina total.
- Fontes: [4] Human Phenotype Ontology (HPO) (https://hpo.jax.org)

### Existe protocolo e tratamento pelo SUS no Brasil?

O Ministério da Saúde possui Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) aprovado para Anemia Hemolítica Autoimune. Todavia, na lista oficial de itens dispensados pelo programa de dispensação especializada, não constam medicamentos com entrega ativa cadastrada.
- Fontes: [19] CONITEC — Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas: PCDT aprovado (Conjunta SAS/SCTIE/MS nº 27/2018 - Publicada em 10/12/2018) (https://www.gov.br/conitec/pt-br/assuntos/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/recomendacoes-da-conitec); [20] PCDT oficial do Ministério da Saúde — "Anemia Hemolítica Autoimune" (https://www.gov.br/saude/pt-br/composicao/saes/doencas-raras/pcdt/aprovados/anemia-hemolitica-autoimune); [21] Ministério da Saúde — lista oficial de PCDTs de doenças raras (consultada em 2026-09-20) (https://www.gov.br/saude/pt-br/composicao/saes/doencas-raras/pcdt)

### Existem pesquisas e novos tratamentos em estudo?

Sim, há dezenas de ensaios clínicos ativos no mundo investigando novos agentes terapêuticos e imunoterapias celulares. Estudos internacionais avaliam substâncias como o rilzabrutinibe e abordagens com células UCAR-T para casos recidivados.
- Fontes: [25] Ensaio clínico NCT07086976 (RECRUITING) — A Study to Investigate the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of Oral Rilzabrutinib Co (https://clinicaltrials.gov/study/NCT07086976); [30] Ensaio clínico NCT07530380 (RECRUITING) — UCAR T-cell Therapy Targeting CD19/BCMA in Relapsed/Refractory Autoimmune Hemolytic Anemia (https://clinicaltrials.gov/study/NCT07530380)

## Importante

O Raras **não diagnostica e não prescreve**. Esta página é educativa e informativa.
Pacientes devem consultar profissionais de saúde qualificados para decisões clínicas.

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**Citação sugerida**: Raras.org — Anemia hemolítica autoimune. Disponível em: https://raras.org/doenca/anemia-hemolitica-autoimune
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