# Trombocitopenia autoimune

> Página oficial: https://raras.org/doenca/trombocitopenia-autoimune
> Fonte: Raras.org — Banco de Dados de Doenças Raras em Português (CC BY 4.0 — atribuição obrigatória: Raras.org, https://raras.org)
> Última revisão do verbete: 2026-09-22

## Identificadores

- **ORPHA**: 71203 — https://www.orpha.net/en/disease/detail/71203
- **OMIM**: none — https://omim.org/entry/none

## Em linguagem simples

A trombocitopenia autoimune é uma doença na qual o próprio sistema de defesa do organismo passa a diminuir a quantidade de plaquetas no sangue. Por causa dessa queda de plaquetas, a pessoa pode apresentar sangramentos, facilidade para formar manchas roxas na pele, pequenos pontos avermelhados e sangramentos no nariz ou na gengiva. Embora alguns medicamentos tenham registro sanitário no Brasil pela ANVISA, a condição não consta na lista oficial de diretrizes (PCDTs) de doenças raras do Ministério da Saúde. O cuidado e a avaliação devem ser conduzidos diretamente com os profissionais de saúde e os serviços de hematologia da rede do SUS.

## Descrição clínica

Uma doença autoimune que leva à diminuição das plaquetas no sangue.

## Epidemiologia e herança


## Sinais e sintomas (32 fenótipos HPO)

- **Sangramento anormal** — HPO: HP:0001892
- **Anticorpo plaquetário positivo** — HPO: HP:0003454
- **Trombocitopenia** — HPO: HP:0001873
- **Icterícia** — HPO: HP:0000952
- **Epistaxe** — HPO: HP:0000421
- **Petéquias** — HPO: HP:0000967
- **Trombocitopenia autoimune** — HPO: HP:0001973
- **Suscetibilidade a hematomas** — HPO: HP:0000978
- **Palidez** — HPO: HP:0000980
- **Letargia** — HPO: HP:0001254
- **Fraqueza muscular** — HPO: HP:0001324
- **Dispneia** — HPO: HP:0002094
- **Fadiga** — HPO: HP:0012378
- **Síncope** — HPO: HP:0001279
- **Anemia hemolítica autoimune** — HPO: HP:0001890
- **Neutropenia na presença de anticorpos anti-neutrófilos** — HPO: HP:0001904
- **Trombose arterial** — HPO: HP:0004420
- **Positividade do anticorpo anti-ácido glutâmico descarboxilase** — HPO: HP:0025329
- **Positividade para anticorpo microssomal tipo 1 de fígado e rim** — HPO: HP:0030908
- **Sangramento vaginal anormal** — HPO: HP:0034263
- **Hemorragia cerebral** — HPO: HP:0001342
- **Positividade do anticorpo anti-insulina** — HPO: HP:0034062
- **Púrpura** — HPO: HP:0000979
- **Hemorragia gastrointestinal** — HPO: HP:0002239
- **Positividade do anticorpo anti-tireoperoxidase** — HPO: HP:0025379
- **Positividade do anticorpo anti-antígeno-2 de ilhotas** — HPO: HP:0034063
- **Positividade do anticorpo anti-antígeno plaquetário** — HPO: HP:4000170
- **Hematúria** — HPO: HP:0000790
- **Positividade do anticorpo anti-tireoglobulina** — HPO: HP:0032069
- **Sangramento gengival** — HPO: HP:0000225
- **Hemorragia ocular** — HPO: HP:0011885
- **Positividade do anticorpo anti-receptor de hormônio estimulador da tireoide** — HPO: HP:0034189

## Genes associados (1)

- **FCGR2C** — Low affinity immunoglobulin gamma Fc region receptor II-c [Candidate gene tested in]
  - Função: Receptor for the Fc region of complexed immunoglobulins gamma. Low affinity receptor. Involved in a variety of effector and regulatory functions such as phagocytosis of immune complexes and modulation

## Medicamentos em desenvolvimento (11)

- ROMIPLOSTIM — Fase Phase 4 (Thrombopoietin receptor agonist)
- DEXAMETHASONE SODIUM PHOSPHATE — Fase Phase 4 (Glucocorticoid receptor agonist)
- DEXAMETHASONE — Fase Phase 4 (Glucocorticoid receptor agonist)
- ELTROMBOPAG OLAMINE — Fase Phase 4 (Thrombopoietin receptor agonist)
- CORTISONE ACETATE — Fase Phase 4 (Glucocorticoid receptor agonist)
- FOSTAMATINIB DISODIUM — Fase Phase 4 (Tyrosine-protein kinase SYK inhibitor)
- PREDNISONE — Fase Phase 4 (Glucocorticoid receptor agonist)
- DECITABINE — Fase Phase 3 (DNA (cytosine-5)-methyltransferase 3A inhibitor)
- RITUXIMAB — Fase Phase 3 (B-lymphocyte antigen CD20 binding agent)
- PREDNISOLONE — Fase Phase 3 (Glucocorticoid receptor agonist)
- Fonte: https://platform.opentargets.org/disease/MONDO_0019098

## Tratamento e SUS

- **Registro ANVISA (registrado no Brasil; registro ≠ dispensação pelo SUS)**: NPLATE, DECITABINA, DECHIMIA, ALTRYXEN, DECI, DACOGEN, REDTIBIN

## Ensaios clínicos ativos (2)

- **NCT06826430** [RECRUITING]: Inaticabtagene Autoleucel Injection in the Treatment of Refractory Systemic Lupus Erythematosus-related Immune Thrombocytopenia — https://clinicaltrials.gov/study/NCT06826430
- **NCT06534021** [RECRUITING]: IASO-782 in Autoimmune Hematological Diseases — https://clinicaltrials.gov/study/NCT06534021
- **NCT04083014** [COMPLETED]: Single-dose Anti-CD20 Antibody With Bortezomib for Relapsed Refractory Autoimmune Hemolytic Anemia — https://clinicaltrials.gov/study/NCT04083014
- **NCT03421184** [COMPLETED]: Dietary Phytoestrogens as Risk Factors for Systemic Lupus Erythematosus — https://clinicaltrials.gov/study/NCT03421184
- **NCT01667263** [COMPLETED]: The Combination of ATRA and Danazol as Second-line Treatment in Adult Immune Thrombocytopenia — https://clinicaltrials.gov/study/NCT01667263
- **NCT01610180** [COMPLETED]: Eltrombopag for the Treatment of Immune ThrombocytoPenia (ITP) Secondary to Chronic Lymphoproliferative Disorders (LPDs) — https://clinicaltrials.gov/study/NCT01610180
- **NCT04070599** [COMPLETED]: Initial Hemato-immunological Profile on the Evolution of Immunological Thrombopenic Purpura. — https://clinicaltrials.gov/study/NCT04070599
- **NCT01101295** [UNKNOWN]: The ITP-RITUX Cohort: Rituximab in Immune ThrombocytoPenia. — https://clinicaltrials.gov/study/NCT01101295

## Doenças relacionadas (por similaridade fenotípica)

- [Microangiopatia trombótica](https://raras.org/doenca/microangiopatia-trombotica) — ORPHA:93573 — 26 sintomas em comum
- [Trombocitopenia imune](https://raras.org/doenca/trombocitopenia-imune) — ORPHA:3002 — 22 sintomas em comum
- [Doença mieloproliferativa crônica](https://raras.org/doenca/doenca-mieloproliferativa-cronica) — ORPHA:98274 — 15 sintomas em comum
- [Hemopatia mieloide](https://raras.org/doenca/hemopatia-mieloide) — ORPHA:171895 — 15 sintomas em comum
- [Anemia hemolítica autoimune](https://raras.org/doenca/anemia-hemolitica-autoimune) — ORPHA:98375 — 13 sintomas em comum
- [Síndrome Evans](https://raras.org/doenca/sindrome-evans) — ORPHA:1959 — 13 sintomas em comum
- [Leucemia mieloide aguda](https://raras.org/doenca/leucemia-mieloide-aguda) — ORPHA:519 — 12 sintomas em comum
- [Policitemia](https://raras.org/doenca/policitemia) — ORPHA:98427 — 10 sintomas em comum
- [Aplasia constitucional medular do adulto](https://raras.org/doenca/aplasia-constitucional-medular-do-adulto) — ORPHA:164823 — 10 sintomas em comum
- [Leucemia promielocítica aguda](https://raras.org/doenca/520) — ORPHA:520 — 10 sintomas em comum

## Perguntas frequentes

### O que causa a trombocitopenia autoimune?

Ela é provocada por uma resposta autoimune que ataca e diminui as plaquetas do sangue. Há associação genética registrada com o gene FCGR2C nas bases de dados.
- Fontes: [1] Orphanet (https://www.orpha.net/pt/disease/detail/71203); [4] GenCC (https://search.thegencc.org)

### Quais são os principais sinais na pele?

Os sinais mais frequentes envolvem petéquias, que são pequenas manchas vermelhas ou arroxeadas causadas por sangramento sob a pele. Também é comum o aparecimento facilitado de hematomas e manchas de púrpura.
- Fontes: [3] Human Phenotype Ontology (HPO) (https://hpo.jax.org)

### Existe PCDT e dispensação no SUS para esta condição?

Esta doença não consta na lista oficial de PCDTs de doenças raras do Ministério da Saúde. Por este motivo, o acompanhamento deve ser realizado pela rede assistencial e de referência do SUS.
- Fontes: [19] Ministério da Saúde — lista oficial de PCDTs de doenças raras (consultada em 2026-09-20) — esta doença NÃO consta nela (https://www.gov.br/saude/pt-br/composicao/saes/doencas-raras/pcdt)

### Quais remédios têm registro na ANVISA no Brasil?

Medicamentos como Nplate, Decitabina, Dechimia, Altryxen, Deci, Dacogen e Redtibin contam com registro na ANVISA. Possuir registro na ANVISA autoriza a venda no país, mas não representa dispensação automática pelo SUS.
- Fontes: [20] ANVISA — medicamentos com registro no Brasil associados a esta doença: NPLATE, DECITABINA, DECHIMIA, ALTRYXEN, DECI, DACOGEN, REDTIBIN (registro na ANVISA — pode ser vendido no Brasil; registro NÃO é (https://consultas.anvisa.gov.br/#/medicamentos/)

### Existem pesquisas clínicas acontecendo no Brasil?

Há estudos clínicos internacionais em andamento para avaliar novas abordagens terapêuticas. No entanto, atualmente nenhum desses ensaios possui centros participantes em território brasileiro.
- Fontes: [22] Ensaio clínico NCT06826430 (RECRUITING) — Inaticabtagene Autoleucel Injection in the Treatment of Refractory Systemic Lupus Erythema (https://clinicaltrials.gov/study/NCT06826430); [23] Ensaio clínico NCT06534021 (RECRUITING) — IASO-782 in Autoimmune Hematological Diseases (https://clinicaltrials.gov/study/NCT06534021)

## Importante

O Raras **não diagnostica e não prescreve**. Esta página é educativa e informativa.
Pacientes devem consultar profissionais de saúde qualificados para decisões clínicas.

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