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Severe mendelian susceptibility to mycobacterial diseases due to complete IRF1 deficiency
ORPHA:699615CID-10 · D84.8CID-11 · 4A00.2OMIM 620668DOENÇA RARA
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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Doença rara caracterizada por suscetibilidade severa a infecções por micobactérias, incluindo BCG e outras, devido à deficiência completa do gene IRF1. Pacientes apresentam falha na resposta imune mediada por interferon-gama, levando a infecções disseminadas e potencialmente fatais.

🏥
SUS: Sem cobertura SUSScore: 0%
CID-10: D84.8
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🩸
Sangue
5 sintomas
🫃
Digestivo
4 sintomas
🫁
Pulmão
3 sintomas
🛡️
Imunológico
2 sintomas
📏
Crescimento
1 sintomas
🧬
Pele e cabelo
1 sintomas

+ 17 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

Infecção micobacteriana não tuberculosa disseminada
Linfadenopatia mediastinal
Diarreia
Contagem reduzida de células natural killer
Aumento da proporção de células T CD8+ de memória efetora
Proporção reduzida de células T CD8 virgens
33sintomas
Sem dados (33)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 33 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Infecção micobacteriana não tuberculosa disseminadaDisseminated nontuberculous mycobacterial infection
Linfadenopatia mediastinalMediastinal lymphadenopathy
DiarreiaDiarrhea
Contagem reduzida de células natural killerReduced natural killer cell count
Aumento da proporção de células T CD8+ de memória efetoraIncreased effector memory CD8+ T cell proportion

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa8desde 2018
Últimos 10 anos1publicações
Pico20181 papers
Linha do tempo
20202018Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição.

Autosomal recessive
IRF1Interferon regulatory factor 1Disease-causing germline mutation(s) inAltamente restrito
FUNÇÃO

Transcriptional regulator which displays a remarkable functional diversity in the regulation of cellular responses (PubMed:15226432, PubMed:15509808, PubMed:17516545, PubMed:17942705, PubMed:18497060, PubMed:19404407, PubMed:19851330, PubMed:22367195, PubMed:32385160). Regulates transcription of IFN and IFN-inducible genes, host response to viral and bacterial infections, regulation of many genes expressed during hematopoiesis, inflammation, immune responses and cell proliferation and differenti

LOCALIZAÇÃO

NucleusCytoplasm

VIAS BIOLÓGICAS (2)
Interferon gamma signalingInterferon alpha/beta signaling
MECANISMO DE DOENÇA

Gastric cancer

A malignant disease which starts in the stomach, can spread to the esophagus or the small intestine, and can extend through the stomach wall to nearby lymph nodes and organs. It also can metastasize to other parts of the body. The term gastric cancer or gastric carcinoma refers to adenocarcinoma of the stomach that accounts for most of all gastric malignant tumors. Two main histologic types are recognized, diffuse type and intestinal type carcinomas. Diffuse tumors are poorly differentiated infiltrating lesions, resulting in thickening of the stomach. In contrast, intestinal tumors are usually exophytic, often ulcerating, and associated with intestinal metaplasia of the stomach, most often observed in sporadic disease.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Sangue
91.6 TPM
Baço
81.6 TPM
Pulmão
62.6 TPM
Linfócitos
43.4 TPM
Intestino delgado
42.2 TPM
OUTRAS DOENÇAS (3)
immunodeficiency 117lung cancergastric cancer
HGNC:6116UniProt:P10914

Variantes genéticas (ClinVar)

19 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 IRF1: GRCh37/hg19 5q23.2-31.1(chr5:124864529-134720575)x1 ()
🧬 IRF1: NM_002198.3(IRF1):c.103C>T (p.Gln35Ter) ()
🧬 IRF1: NM_002198.3(IRF1):c.385C>T (p.Arg129Ter) ()
🧬 IRF1: GRCh37/hg19 5q23.3-31.1(chr5:127800418-134002686) ()
🧬 IRF1: GRCh37/hg19 5q23.2-31.2(chr5:126377719-136270989)x1 ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

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Pesquisa ativa

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Publicações mais relevantes

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Impaired IFNγ-Signaling and Mycobacterial Clearance in IFNγR1-Deficient Human iPSC-Derived Macrophages.
    Stem cell reports· 2018· PMID 29249666mais citado
  2. Mast cell mediators in hereditary angioedema.
    Orphanet J Rare Dis· 2026· PMID 41832580recente
  3. Prenatal Molecular Diagnosis of COL2A1-Associated Stickler Syndrome: Genotype-Phenotype Correlation in a Resource-Limited Healthcare Setting.
    Int J Mol Sci· 2026· PMID 41828453recente
  4. Platelet gene signatures detecting pulmonary artery stenosis in patients with pulmonary hypertension.
    Orphanet J Rare Dis· 2026· PMID 41827036recente
  5. The global impact of imiglucerase therapy in children with Gaucher disease types 1 and 3: a real-world analysis from the International Collaborative Gaucher Group Gaucher Registry.
    Orphanet J Rare Dis· 2026· PMID 41821052recente
  6. Monogenic lupus with SLC7A7 mutations: a retrospective study from a Chinese center.
    Orphanet J Rare Dis· 2026· PMID 41821046recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:699615(Orphanet)
  2. MONDO:0958011(MONDO)
  3. Variantes catalogadas(ClinVar)
  4. Busca completa no PubMed(PubMed)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Severe mendelian susceptibility to mycobacterial diseases due to complete IRF1 deficiency

ORPHA:699615 · MONDO:0958011
CID-10
D84.8 · Outras imunodeficiências especificadas
CID-11
OMIM
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