Pular para o conteúdo
Síndrome de anomalias congênitas múltiplas genéticas/dismorfias sem transtorno do desenvolvimento intelectual
ORPHA:330206DOENÇA RARA
Também conhecida comoDesordem de identidade de gêneroTranstornos de identidade de gêneroDisforia de géneroTranstorno de identidade de géneroMCA
Sinônimos clínicos: MCA genética · Anomalias congénitas múltiplas genéticas sem perturbação do desenvolvimento intelectual (com ou sem dismorfia)

OBSOLETO. Um exemplo de síndrome de anomalias congênitas múltiplas/dismórfica sem deficiência intelectual que é causada por uma modificação herdada do genoma do indivíduo.

Em construçãohistóricoSugerir correção
Mantido por Agente Raras·Colaborar como especialista →

Introdução

O que você precisa saber de cara

Mantido pelo Disease Twin100% com fonte · atualizado 10/06/2026Revisão médica pendente
Informacoes curadas por IA — podem conter imprecisoes

Visão geral

A Síndrome de anomalias congênitas múltiplas genéticas/dismorfias sem transtorno do desenvolvimento intelectual é uma condição rara caracterizada pela presença de múltiplas malformações congênitas e/ou características dismórficas (alterações na forma ou estrutura do corpo) que ocorrem sem comprometimento do desenvolvimento intelectual. Isso significa que, embora a pessoa possa apresentar alterações físicas desde o nascimento, sua capacidade cognitiva e de aprendizado geralmente não é afetada. A síndrome é causada por uma modificação hereditária no genoma do indivíduo.[1][2]

Sinais e sintomas

Os sinais e sintomas variam amplamente de pessoa para pessoa, pois a síndrome engloba um grupo heterogêneo de condições. As manifestações mais comuns incluem anomalias congênitas múltiplas (como malformações cardíacas, esqueléticas ou renais) e dismorfias faciais ou corporais (por exemplo, assimetria facial, orelhas de implantação baixa, pregas palpebrais atípicas). Como o nome indica, não há transtorno do desenvolvimento intelectual associado, ou seja, o desenvolvimento cognitivo e a inteligência geralmente estão dentro da faixa esperada para a idade.[1]

Causas genéticas

A síndrome é causada por uma modificação hereditária no genoma do indivíduo, ou seja, uma alteração genética que pode ser transmitida de pais para filhos. Embora o gene específico não tenha sido identificado ou listado nas fontes oficiais atuais, a condição é classificada como genética e está associada a alterações cromossômicas ou mutações em um ou mais genes. A herança pode variar conforme a alteração genética subjacente, mas os dados disponíveis não especificam o padrão de herança para este grupo de síndromes.[1][3]

Diagnóstico

O diagnóstico é baseado na avaliação clínica detalhada, incluindo exame físico para identificar as anomalias congênitas e dismorfias, além de exames de imagem (como ecocardiograma, ultrassonografia ou ressonância magnética) para detectar malformações internas. Testes genéticos, como o sequenciamento de exoma ou genoma, e a análise cromossômica por microarray (CMA) podem ser utilizados para identificar a alteração genética responsável. No entanto, as fontes oficiais não listam testes genéticos específicos ou variantes no ClinVar para esta condição.[1][3]

Tratamento e manejo

O tratamento é individualizado e focado no manejo das anomalias específicas apresentadas por cada pessoa. Pode incluir cirurgias corretivas para malformações cardíacas, ortopédicas ou outras, acompanhamento com especialistas (como cardiologista, nefrologista, geneticista) e terapias de suporte, como fisioterapia ou fonoaudiologia, se necessário. Não há medicamentos específicos aprovados para a síndrome como um todo, e o tratamento é sintomático e de suporte. No Brasil, a condição não possui cobertura específica pelo SUS para procedimentos ou medicamentos relacionados.[1]

Prognóstico e qualidade de vida

O prognóstico depende da gravidade e do tipo das anomalias congênitas presentes. Como não há comprometimento intelectual, muitas pessoas podem levar uma vida independente e produtiva, desde que as malformações físicas sejam tratadas adequadamente. O acompanhamento médico regular é importante para monitorar possíveis complicações e garantir a melhor qualidade de vida possível.[1]

Fontes numeradas em Referências.

Conteúdo informativo gerado e mantido automaticamente a partir de fontes oficiais (Orphanet, HPO, OMIM, SUS). Não substitui avaliação médica.

💬
EM LINGUAGEM SIMPLES

Esta página descreve uma classificação médica antiga utilizada para agrupar pessoas que nascem com anomalias físicas ou dismorfias de causa genética, mas sem comprometimento da capacidade intelectual. A definição oficial indica que a condição resulta de alterações herdadas no genoma do indivíduo. Por se tratar de um termo considerado obsoleto nas bases de referência, não há tratamentos específicos nem protocolos cadastrados para este grupo no Ministério da Saúde. O cuidado dos pacientes ocorre a partir do diagnóstico genético específico de cada caso e da avaliação individual das alterações apresentadas.

Informacoes curadas por IA — podem conter imprecisoes
[1] Orphanet [16] Ministério da Saúde — lista oficial de…
📋
Informacoes curadas por IA — podem conter imprecisoes

OBSOLETO. Um exemplo de síndrome de anomalias congênitas múltiplas/dismórfica sem deficiência intelectual que é causada por uma modificação herdada do genoma do indivíduo.

🏥
SUS: Sem cobertura SUSScore: 20%
Você se identifica com essa condição?
O Raras está aqui pra te apoiar — com ou sem diagnóstico

Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →

Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

Preparando trilha educativa...

Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa1
Últimos 10 anos200publicações
Pico2025106 papers
Linha do tempo
2025Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →

Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

🧬

Nenhum gene associado encontrado

Os dados genéticos desta condição ainda estão sendo catalogados.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de anomalias congênitas múltiplas genéticas/dismorfias sem transtorno do desenvolvimento intelectual

Centros de Referência SUS

37 centros habilitados pelo SUS para Síndrome de anomalias congênitas múltiplas genéticas/dismorfias sem transtorno do desenvolvimento intelectual

Centros para Síndrome de anomalias congênitas múltiplas genéticas/dismorfias sem transtorno do desenvolvimento intelectual

Detalhes dos centros

Hospital Universitário Prof. Edgard Santos (HUPES)

R. Dr. Augusto Viana, s/n - Canela, Salvador - BA, 40110-060 · CNES 0003808

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital Infantil Albert Sabin

R. Tertuliano Sales, 544 - Vila União, Fortaleza - CE, 60410-794 · CNES 2407876

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasDeficiência Intelectual

Hospital Infantil Albert Sabin

R. Tertuliano Sales, 544 - Vila União, Fortaleza - CE, 60410-794 · CNES 2407876

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasDeficiência Intelectual

Hospital de Apoio de Brasília (HAB)

AENW 3 Lote A Setor Noroeste - Plano Piloto, Brasília - DF, 70684-831 · CNES 0010456

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Apoio de Brasília (HAB)

AENW 3 Lote A Setor Noroeste - Plano Piloto, Brasília - DF, 70684-831 · CNES 0010456

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Estadual Infantil e Maternidade Alzir Bernardino Alves (HIABA)

Av. Min. Salgado Filho, 918 - Soteco, Vila Velha - ES, 29106-010 · CNES 6631207

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Estadual Infantil e Maternidade Alzir Bernardino Alves (HIABA)

Av. Min. Salgado Filho, 918 - Soteco, Vila Velha - ES, 29106-010 · CNES 6631207

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital das Clínicas da UFG

Rua 235 QD. 68 Lote Área, Nº 285, s/nº - Setor Leste Universitário, Goiânia - GO, 74605-050 · CNES 2338424

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital Universitário da UFJF

R. Catulo Breviglieri, Bairro - s/n - Santa Catarina, Juiz de Fora - MG, 36036-110 · CNES 2297442

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Hospital das Clínicas da UFMG

Av. Prof. Alfredo Balena, 110 - Santa Efigênia, Belo Horizonte - MG, 30130-100 · CNES 2280167

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital das Clínicas da UFMG

Av. Prof. Alfredo Balena, 110 - Santa Efigênia, Belo Horizonte - MG, 30130-100 · CNES 2280167

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Julio Müller (HUJM)

R. Luis Philippe Pereira Leite, s/n - Alvorada, Cuiabá - MT, 78048-902 · CNES 2726092

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Hospital Universitário João de Barros Barreto

R. dos Mundurucus, 4487 - Guamá, Belém - PA, 66073-000 · CNES 2337878

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário João de Barros Barreto

R. dos Mundurucus, 4487 - Guamá, Belém - PA, 66073-000 · CNES 2337878

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Lauro Wanderley (HULW)

R. Tabeliao Estanislau Eloy, 585 - Castelo Branco, João Pessoa - PB, 58050-585 · CNES 0002470

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Instituto de Medicina Integral Prof. Fernando Figueira (IMIP)

R. dos Coelhos, 300 - Boa Vista, Recife - PE, 50070-902 · CNES 0000647

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Instituto de Medicina Integral Prof. Fernando Figueira (IMIP)

R. dos Coelhos, 300 - Boa Vista, Recife - PE, 50070-902 · CNES 0000647

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Pequeno Príncipe

R. Des. Motta, 1070 - Água Verde, Curitiba - PR, 80250-060 · CNES 3143805

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasDeficiência Intelectual

Hospital Pequeno Príncipe

R. Des. Motta, 1070 - Água Verde, Curitiba - PR, 80250-060 · CNES 3143805

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Regional de Maringá (HUM)

Av. Mandacaru, 1590 - Parque das Laranjeiras, Maringá - PR, 87083-240 · CNES 2216108

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Hospital de Clínicas da UFPR

R. Gen. Carneiro, 181 - Alto da Glória, Curitiba - PR, 80060-900 · CNES 2364980

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas da UFPR

R. Gen. Carneiro, 181 - Alto da Glória, Curitiba - PR, 80060-900 · CNES 2364980

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Pedro Ernesto (HUPE-UERJ)

Blvd. 28 de Setembro, 77 - Vila Isabel, Rio de Janeiro - RJ, 20551-030 · CNES 2280221

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Instituto Nacional de Saúde da Mulher, da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira (IFF/Fiocruz)

Av. Rui Barbosa, 716 - Flamengo, Rio de Janeiro - RJ, 22250-020 · CNES 2269988

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Instituto Nacional de Saúde da Mulher, da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira (IFF/Fiocruz)

Av. Rui Barbosa, 716 - Flamengo, Rio de Janeiro - RJ, 22250-020 · CNES 2269988

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital São Lucas da PUCRS

Av. Ipiranga, 6690 - Jardim Botânico, Porto Alegre - RS, 90610-000 · CNES 2232928

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA)

Rua Ramiro Barcelos, 2350 Bloco A - Av. Protásio Alves, 211 - Bloco B e C - Santa Cecília, Porto Alegre - RS, 90035-903 · CNES 2237601

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA)

Rua Ramiro Barcelos, 2350 Bloco A - Av. Protásio Alves, 211 - Bloco B e C - Santa Cecília, Porto Alegre - RS, 90035-903 · CNES 2237601

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário da UFSC (HU-UFSC)

R. Profa. Maria Flora Pausewang - Trindade, Florianópolis - SC, 88036-800 · CNES 2560356

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital das Clínicas da FMUSP

R. Dr. Ovídio Pires de Campos, 225 - Cerqueira César, São Paulo - SP, 05403-010 · CNES 2077485

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital das Clínicas da FMUSP

R. Dr. Ovídio Pires de Campos, 225 - Cerqueira César, São Paulo - SP, 05403-010 · CNES 2077485

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Base de São José do Rio Preto

Av. Brg. Faria Lima, 5544 - Vila Sao Jose, São José do Rio Preto - SP, 15090-000 · CNES 2079798

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Hospital de Clínicas da UNICAMP

R. Vital Brasil, 251 - Cidade Universitária, Campinas - SP, 13083-888 · CNES 2748223

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas da UNICAMP

R. Vital Brasil, 251 - Cidade Universitária, Campinas - SP, 13083-888 · CNES 2748223

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas de Ribeirão Preto (HCRP-USP)

R. Ten. Catão Roxo, 3900 - Vila Monte Alegre, Ribeirão Preto - SP, 14015-010 · CNES 2082187

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas de Ribeirão Preto (HCRP-USP)

R. Ten. Catão Roxo, 3900 - Vila Monte Alegre, Ribeirão Preto - SP, 14015-010 · CNES 2082187

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

UNIFESP / Hospital São Paulo

R. Napoleão de Barros, 715 - Vila Clementino, São Paulo - SP, 04024-002 · CNES 2688689

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo
Sobre os centros SUS: Estes centros são habilitados pelo Ministério da Saúde como Serviços de Referência em Doenças Raras ou Serviços de Atenção Especializada. O atendimento é pelo SUS, com encaminhamento da rede de atenção básica.

Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

🧪 Está conduzindo uma pesquisa?
Divulgue para pacientes e familiares que acompanham esta doença.
Divulgar pesquisa →

Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
0 papers (10 anos)
#1

Expanding the Coffin-Siris syndrome spectrum: genetic, dysmorphic, and endocrine findings in eight cases.

European journal of pediatrics2026 Mar 08

Este estudo expande o espectro da Síndrome de Coffin-Siris (CSS) ao detalhar achados genéticos, dismórficos e endócrinos em oito pacientes, mostrando a grande heterogeneidade da condição. É crucial para médicos e pacientes saber que as características dismórficas, como as alterações no quinto dedo/unha, podem ser *sutis* e que a síndrome pode incluir manifestações endócrinas e de crescimento, como baixa estatura, problemas de tireoide, hipercalcemia e risco de fraturas. Assim, a confirmação genética é fundamental e um acompanhamento clínico abrangente é necessário para gerenciar a ampla gama de sintomas.

🇧🇷 traduzido
#2

Estimation of the number of people with Down syndrome in Latin America and the Caribbean.

Genetics in medicine : official journal of the American College of Medical Genetics2026 Jan

Este estudo mostra que a população de pessoas com Síndrome de Down (SD) na América Latina e Caribe está em crescimento significativo, com uma estimativa de 18.655 nascimentos anuais e cerca de 574.092 indivíduos em 2020. Para pacientes, famílias e médicos, o ponto mais relevante é o aumento dramático da expectativa de vida, que saltou de 10 anos em 1950 para 48 anos em 2020, ressaltando a importância dos avanços nos cuidados de saúde e o planejamento para uma vida adulta mais longa.

🇧🇷 traduzido
#3

Efficacy of bumetanide for cognitive improvement in children and adolescents with Down syndrome: study protocol of a randomised, double-blind, placebo-controlled trial.

BMJ open2026 Feb 27

Este estudo investiga a eficácia da bumetanida para melhorar a função cognitiva, especialmente a memória, em crianças e adolescentes (10-17 anos) com Síndrome de Down. A hipótese é que a droga reestabeleça o equilíbrio de sinais cerebrais (GABAérgicos) alterados na Síndrome de Down, impactando positivamente a memória e o aprendizado. O ensaio clínico é rigoroso, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, com 64 participantes que receberão tratamento por 3 meses, com monitoramento extensivo da segurança. Espera-se que a bumetanida melhore a memória visual de longo prazo e outras funções cognitivas, habilidades psicológicas e a qualidade de vida.

🇧🇷 traduzido
#4

Correlations between phenotype and gene region-specific episignatures in Rubinstein-Taybi syndrome and Menke-Hennekam syndrome.

Human molecular genetics2026 Feb 23

Este estudo revela que a localização específica das alterações no gene CREBBP, que causam as síndromes de Rubinstein-Taybi (RSTS) e Menke-Hennekam (MKHK), influencia diretamente as características clínicas e a gravidade da doença. Ele identificou "impressões digitais" moleculares distintas (episignaturas de metilação de DNA) que são específicas para diferentes regiões do gene, permitindo a diferenciação de subtipos dessas síndromes. Essa descoberta é fundamental para um diagnóstico mais preciso e para orientar tratamentos personalizados, mostrando que a apresentação e o manejo da doença variam significativamente com a região genômica afetada.

🇧🇷 traduzido
#5

Establishment and characterization of induced pluripotent stem cell lines from individuals with Down syndrome and age-matched euploid donors.

Stem cell research2026 Apr

Este estudo criou novas linhas de células-tronco pluripotentes induzidas (iPSCs) a partir de crianças com Síndrome de Down e de doadores saudáveis, pois os modelos animais existentes não reproduzem totalmente a condição. Essas células fornecem um modelo celular valioso para investigar o neurodesenvolvimento associado à Síndrome de Down, abrindo caminho para uma melhor compreensão da doença e, potencialmente, para o desenvolvimento de novas abordagens terapêuticas.

🇧🇷 traduzido

Publicações recentes

Ver todas no PubMed

📚 EuropePMCmostrando 200

2026

Reporting a Novel Disease Causing Variant in PGAP3 Associated With Hyperphosphatasia and Intellectual Disability: A Case Report and Comprehensive Literature Review.

Molecular genetics & genomic medicine
2026

Case Report: Transient severe T cell lymphopenia in a patient with Cornelia de Lange Syndrome captured by TREC screening.

Frontiers in immunology
2025

Clinical and molecular findings in Cornelia de Lange syndrome. Case series.

Andes pediatrica : revista Chilena de pediatria
2026

A novel KDM6A c.2429dup mutation causing kabuki syndrome type 2 identified in a fetus with increased nuchal translucency.

The journal of maternal-fetal & neonatal medicine : the official journal of the European Association of Perinatal Medicine, the Federation of Asia and Oceania Perinatal Societies, the International Society of Perinatal Obstetricians
2025

[Clinical features and genetic etiology analysis in a patient with Fliedner-Zweier syndrome caused by a de novo SCAF4 variant].

Zhonghua yi xue yi chuan xue za zhi = Zhonghua yixue yichuanxue zazhi = Chinese journal of medical genetics
2026

Novel ANKRD11 Mutation in KBG Syndrome: A diagnostic triad of hearing loss, radiological macrodontia and artificial intelligence-assisted facial phenotyping.

Sultan Qaboos University medical journal
2026

Expanding the Coffin-Siris syndrome spectrum: genetic, dysmorphic, and endocrine findings in eight cases.

European journal of pediatrics
2026

Lamb-Shaffer syndrome in a Chinese adolescent: A case report.

Medicine
2026

Estimation of the number of people with Down syndrome in Latin America and the Caribbean.

Genetics in medicine : official journal of the American College of Medical Genetics
2026

A novel variant in ARID2 causes Coffin-Siris syndrome 6 with liver cirrhosis.

Gene
2026

Efficacy of bumetanide for cognitive improvement in children and adolescents with Down syndrome: study protocol of a randomised, double-blind, placebo-controlled trial.

BMJ open
2026

Correlations between phenotype and gene region-specific episignatures in Rubinstein-Taybi syndrome and Menke-Hennekam syndrome.

Human molecular genetics
2026

Tongue strength and endurance in relation to oral cavity morphology among children with Down syndrome in the permanent dentition period.

Journal of the Indian Society of Pedodontics and Preventive Dentistry
2026

A Complex Case of Langer-Giedion Syndrome, Cornelia de Lange Syndrome Type 4, and Hereditary Multiple Osteochondromas with Mosaic 8q23.1-q24.12 Deletion.

Genes
2026

Adaptive and Behavioral Phenotype in Pediatric 22q11.2 Deletion Syndrome: Characterizing a High-Risk Neurogenetic Copy Number Variant.

Genes
2026

A Novel Association Between Mandibulofacial Dysostosis with Microcephaly and Congenital Diaphragmatic Hernia.

The Cleft palate-craniofacial journal : official publication of the American Cleft Palate-Craniofacial Association
2026

Establishment and characterization of induced pluripotent stem cell lines from individuals with Down syndrome and age-matched euploid donors.

Stem cell research
2026

Erythropoietin alleviates syndrome-associated intellectual disability and autism-like behavior in Zbtb20-haploinsufficient Primrose syndrome mouse model.

JCI insight
2026

Multi-omics investigation of thyroid development and dysfunction in down syndrome.

Human molecular genetics
2026

Searching for New Possible Peripheral Biomarkers of Cognitive Decline in Down Syndrome: The Role of IL-18 Pathway and its Interaction with TGF-β1 and TNF-α.

Neuromolecular medicine
2026

Decoding Alzheimer's disease through down syndrome: insights from a genetically defined population.

Current opinion in neurology
2026

Communicative Development Inventories (CDIs) in etiologically diverse developmental conditions: A systematic review.

Research in developmental disabilities
2026

Factors impacting survival in individuals with Down syndrome-associated Alzheimer's disease.

Alzheimer's & dementia : the journal of the Alzheimer's Association
2026

Loss of cystathionine-β-synthase contributes to elevated OXPHOS, a vulnerability in Ara-C-resistant Myeloid Leukemia in Down syndrome.

Biochemical pharmacology
2026

Dampened surge in heart rate at respiratory event termination in children with Prader-Willi syndrome.

Sleep medicine
2026

Clinical Presentation, Genetics, and Laboratory Testing with Integrated Genetic Analysis of Molecular Mechanisms in Prader-Willi and Angelman Syndromes: A Review.

International journal of molecular sciences
2026

Genomic Imprinting, Epigenetic Dysregulation, and Neuropsychiatric Mechanisms in Prader-Willi Syndrome: A Multi-Level Integrative Review.

Cells
2026

Four women whose pioneering contributions to science have been largely overlooked.

eLife
2026

Management of Pathological Dental Attrition in Prader-Willi Syndrome: A Case Report Using the Personalized Radboud Strategy.

Special care in dentistry : official publication of the American Association of Hospital Dentists, the Academy of Dentistry for the Handicapped, and the American Society for Geriatric Dentistry
2026

Impaired BDNF-TrkB trafficking and signalling in Down syndrome basal forebrain neurons.

Cell death & disease
2025

[Analysis of a child with You-Hoover-Fong syndrome due to compound heterozygous variants of the TELO2 gene and a literature review].

Zhonghua yi xue yi chuan xue za zhi = Zhonghua yixue yichuanxue zazhi = Chinese journal of medical genetics
2026

Divergent epigenetic profile underlie pubertal disorders in MKRN3-associated central precocious puberty and Prader-Willi syndrome: insights from a frameshift variant.

World journal of pediatrics : WJP
2026

Temporal dynamics of white matter hyperintensities related to Alzheimer's disease in adults with Down syndrome.

Alzheimer's & dementia : the journal of the Alzheimer's Association
2026

Caregiver-reported social impacts in down syndrome regression disorder.

PloS one
2026

Generation of an induced pluripotent stem cell line (AHMUCNi004-A) from a 14-year-old male with Down syndrome.

Stem cell research
2026

A Patient With Intellectual Disability, Agenesis of Corpus Callosum, and Congenital Heart Disease Associated With Chromosome 10p11.2 Microdeletion.

American journal of medical genetics. Part A
2026

Bardet-Biedl syndrome presenting with early-onset infantile obesity.

BMJ case reports
2026

miRNAs mediated Hsa21 gene suppression as potential therapeutic agent for Down syndrome: molecular dynamics and MM/PBSA-based study.

Journal of molecular modeling
2026

A New Hypothesis on the Etiology of Down Syndrome: The Role of Anti-Zona Pellucida Antibodies as an Age-Independent Factor.

International journal of molecular sciences
2026

Beyond Neurodevelopmental Delay: BICRA-Related Coffin-Siris Syndrome 12 with Severe Intestinal Dysmotility and Recurrent Pneumothorax.

Genes
2026

Tubo-ovarian abscess in a young child with suspected Prader-Willi syndrome: a complication of childhood obesity.

BMJ case reports
2026

Development of a novel MSRE-dPCR assay for non-invasive prenatal testing of trisomy 21.

Analytical methods : advancing methods and applications
2026

Synaptic and intrinsic membrane defects disrupt early neural network dynamics in Down syndrome.

Nature communications
2025

Malformation Pattern and Molecular Findings in the FGFR1-Related Hartsfield Syndrome Phenotype.

Medical sciences (Basel, Switzerland)
2026

Novel variants in STAG2 and PKD1 associate with multiple congenital malformations and autosomal dominant polycystic kidney disease in a Chinese family: A case report and literature review.

Experimental and therapeutic medicine
2026

Brain volume trajectories in Down syndrome and autosomal dominant Alzheimer's disease.

Alzheimer's & dementia : the journal of the Alzheimer's Association
2026

Identification of novel variants in the ARID1B gene causing Coffin-Siris syndrome.

European journal of pediatrics
2026

Single-cell atlas of the developing Down syndrome brain cortex.

Nature medicine
2025

Pharmacogenomic testing for Prader-Willi syndrome: a mixed methods analysis of caregiver experiences and utilization.

Pharmacogenomics
2026

Proximal Junctional Kyphosis Following Spinal Thoracic Deformity Correction in a Patient with Kabuki Syndrome: A Case Report.

Journal of orthopaedic case reports
2026

Caregiver-Reported Attainment of Developmental Skills in Down Syndrome.

Pediatrics
2026

Altered hepatic metabolism in Down syndrome.

Cell reports
2026

Clinical and Genetic Analysis of SMARCC2-Related Diseases in Three Chinese Patients.

Molecular genetics & genomic medicine
2026

Identification of RALY as a novel regulator of DSCR1 transcription.

Biochemical and biophysical research communications
2026

Chronic suppression of monoacylglycerol lipase restores adult neurogenesis in the septal but not the temporal DG in Ts65Dn mouse model of Down syndrome.

Brain research bulletin
2025

Neuropeptides and the Autonomic Nervous System in Prader-Willi Syndrome.

International journal of molecular sciences
2026

Temporal transcriptomic changes during neurodevelopment in a mouse model of Smith-Lemli-Opitz syndrome.

The Journal of steroid biochemistry and molecular biology
2026

Cornelia de Lange syndrome: What should a dermatologist know?

Advances in clinical and experimental medicine : official organ Wroclaw Medical University
2026

Pediatric floating-harbor syndrome: clinical features and treatment outcomes in a cohort of Chinese children.

European journal of pediatrics
2025

Joint hypermobility as a manifestation of neonatal Sotos syndrome.

BMJ case reports
2026

Hematological Conditions in Infants With Trisomy 21.

NeoReviews
2026

Neuropsychiatric signatures across the Alzheimer's disease continuum in Down syndrome and sporadic forms: A biomarker-driven comparison.

Journal of Alzheimer's disease : JAD
2025

GABAergic regulation of Locus coeruleus activity in necdin-deficient mice, an animal model of Prader-Willi syndrome.

Journal of neurodevelopmental disorders
2026

Aberrant tissue mechanics and mechanotransduction during heart development in down syndrome.

Journal of biomechanics
2025

Barriers, Limitations, and Experiences with Clinical Trials-Treatment in Rare Diseases with Prader-Willi Syndrome as an Example.

Genes
2025

A Truncating Variant in the ERCC6 Gene With Three Different Phenotypes: Significant Effects of Modifier Genes.

Genetics research
2026

Lifetime risk of solid tumors and leukemia in Down Syndrome: a population-based Swedish matched cohort study.

British journal of cancer
2025

Transcriptomic signatures in brain and blood related to cognitive and psychiatric phenotypes of Prader-Willi syndrome.

Scientific reports
2026

Prevalence and Modifiable Risk Factors of Dementia in People With Down Syndrome: Cross-Sectional Study of Japan in Collaboration With the Intellectual Diversity for Goodness Research Consortium (INDIGO-2019).

Journal of intellectual disability research : JIDR
2026

Microstructural White Matter Alterations in Angelman Syndrome: A Fixel-Based Analysis.

Autism research : official journal of the International Society for Autism Research
2025

Significant improvement of neurological and radiological findings caused by multiple lateral meningocele by cyst-subarachnoid shunt in a 6-year-old boy: case report.

Child's nervous system : ChNS : official journal of the International Society for Pediatric Neurosurgery
2026

Posterior Fossa Group A Ependymoma in Trisomy 21.

Neuropathology : official journal of the Japanese Society of Neuropathology
2025

Clinical course and perinatal management of fetuses and newborns affected by trisomy 13 and 18: a retrospective single-centre cohort study.

European journal of pediatrics
2025

"Being brave, being seen, and having your voice heard": Perspectives of self-advocates and families toward accessible and impactful research of Alzheimer's disease in down syndrome.

Alzheimer's & dementia : the journal of the Alzheimer's Association
2025

Attitudes to NIPT among pregnant women under 35 years of age.

Tidsskrift for den Norske laegeforening : tidsskrift for praktisk medicin, ny raekke
2025

Structural birth defects and leukemia risk in children with Down syndrome.

Scientific reports
2025

Mid-gestational cell-type-specific transcriptomic signatures in the prefrontal and superior temporal cortex in Down syndrome.

Nature communications
2025

Partial Trisomy and Partial Monosomy 21 Undetected by NIPT and FISH: A Case Report and Literature Review.

The journal of obstetrics and gynaecology research
2025

Aneuploidy screening in women of advanced age in the public healthcare setting of a low- to middle- income country - an observational cohort study.

South African medical journal = Suid-Afrikaanse tydskrif vir geneeskunde
2025

Alterations in Resident Immune Cells in Prenatal Trisomy 21 Lungs.

Cells
2026

Functional Independence in Adults With Prader-Willi Syndrome: First Report Using the FIM Instrument.

American journal of medical genetics. Part A
2026

Transcriptome analyses reveal the fertility defect in the Dp(16)1Yey/+ mouse model of Down syndrome.

Journal of assisted reproduction and genetics
2026

Respiratory Involvement in HIST1H1E-Related Rahman Syndrome: A Case of Severe Mixed Apnea.

American journal of medical genetics. Part A
2025

Complement pathway dysregulation and astrocyte alterations in Down syndrome: evidence from postmortem brain tissue and iPSC-derived astrocytes.

Acta neuropathologica communications
2026

Dysregulation of RUNX1 isoforms drives mitochondrial defects during neural differentiation in down syndrome.

Mitochondrion
2025

The placental effects of trisomy for human chromosome 21 orthologs in four mouse models of Down syndrome.

Biology open
2026

Modeling Mowat-Wilson syndrome with patient iPSCs reveals transcriptional and phenotypic defects in neural progenitors.

Neurobiology of disease
2026

Revisiting Wiedemann-Steiner Syndrome: Novel KMT2A Variants and Broadened Clinical Spectrum.

Balkan medical journal
2026

One‑carbon pathway gene expression analyses in blood samples of subjects with trisomy 21.

Clinica chimica acta; international journal of clinical chemistry
2025

Co-Occurrence of Urogenital Anomalies and Congenital Heart Disease in a Child With Alpha-Thalassemia Mental Retardation Syndrome Associated With Chromosome 16 Abnormalities due to Partial Monosomy 16p13.3 and Partial Trisomy 16q22.1-q24.3.

Congenital anomalies
2026

Preventing Differentiation Towards Primitive Macrophages in Stem Cells With Down Syndrome.

Immunology
2026

Caregivers' Perspectives on Medical Management and Its Helpfulness in Down Syndrome.

American journal of medical genetics. Part A
2025

Prenatal Diagnosis of 6q Terminal Deletion Associated with Coffin-Siris Syndrome: Phenotypic Delineation and Review.

Genes
2026

Pediatric Intensive Care Unit Admission and Outcomes in Trisomy 21 Patients: A Retrospective Analysis.

Clinical pediatrics
2025

Pro‑inflammatory insulin‑resistant lipid phenotype in down syndrome identified by 1H‑NMR metabolomics in obesity-matched African‑American children and young adults.

Scientific reports
2025

Long-read sequencing identifies a novel de novo inversion in SMARCC2 in a pediatric patient with Coffin-siris syndrome 8: a case report.

BMC medical genomics
2025

Complex genotype-phenotype relationships shape the response to treatment of down syndrome childhood acute lymphoblastic leukaemia.

Scientific reports
2025

Clinical and Immunological Impact of JAK Inhibition in Concurrent Down Syndrome and STAT1 Gain of Function.

Journal of clinical immunology
2026

A myeloid trisomy 21-associated gene variant is protective from Alzheimer's disease.

Nature neuroscience
2025

Standard medical care versus enhanced interdisciplinary care for implementation of positive airway pressure in youth with Down syndrome: a randomised controlled trial protocol.

BMJ open
2025

Altered motor coordination, vocal communication, and cerebellar circuit connectivity in mice carrying a near-complete human chromosome 21.

Translational psychiatry
2025

Proteome Signature of Alzheimer-Like Phenotypes in Frontal Cortices From Young and Old Individuals With Down Syndrome.

Molecular neurobiology
2026

Advancing genotype-phenotype analysis through 3D facial morphometry: insights from Cri-du-Chat syndrome.

Journal of medical genetics
2025

Targeting dysregulated CB1 receptors in a Down syndrome mouse model improves neurological outcomes.

Alzheimer's & dementia : the journal of the Alzheimer's Association
2026

Concurrent diagnosis of spinal muscular atrophy and trisomy 21: Value of comprehensive analysis in prenatal genetic testing.

Clinica chimica acta; international journal of clinical chemistry
2025

A rare variant of USP9X associated with female-restricted X-linked syndromic intellectual disability.

Molecular biology reports
2025

Co-Occurrence of RAD21 and TNFAIP3 Mutations in Cornelia de Lange Syndrome with Pustular Psoriasis: Potential Molecular Interactions.

International journal of molecular sciences
2025

Development of Molecular Neuropathology in Down Syndrome across the Lifespan.

The Journal of neuroscience : the official journal of the Society for Neuroscience
2025

Long-term growth hormone effects in Prader-Willi syndrome: A systematic review and meta-analysis.

Saudi medical journal
2026

Partnering With Physical Therapists and Speech-Language Pathologists in Early Childhood to Promote Access to Assistive Technology for a Child With Medical Complexity.

Journal of developmental and behavioral pediatrics : JDBP
2025

A frameshift variant in activity-dependent neuroprotective protein (ADNP) causes nucleocytoskeletal alterations in a dizygotic male twin: a case study.

Clinical epigenetics
2025

Plasma p-tau217 as a biomarker of Alzheimer's disease pathology in individuals with Down syndrome.

Nature communications
2025

Food responsiveness, addiction, and hyperphagia in Prader-Willi syndrome: a cross-sectional study of 210 Chinese patients.

Frontiers in endocrinology
2026

Detection of clonal selection by multicolor flow cytometry in TAM with multiple GATA1 mutations.

International journal of hematology
2025

Clinical Case of Comorbid Course of Metabolically Associated Fatty Liver and Pancreas Disease in a Child with Prader-Willi Syndrome.

Journal of mother and child
2026

The Detection of Down Syndrome Arthritis in Clinical Practice: A Multicenter, International Pilot and Feasibility Study of a Down Syndrome-Specific Musculoskeletal Screening Tool.

American journal of medical genetics. Part A
2026

Age-related changes in thyroid hormone profile in pediatric patients with Down syndrome.

Endocrine journal
2026

Development and Validation of a Health Measure for Down Syndrome.

The Journal of pediatrics
2025

Clinical and economic impact of genome-wide non-invasive prenatal testing (NIPT) as a first-tier screening method compared to targeted NIPT and first-trimester combined testing: A modeling study.

PLoS medicine
2025

Novel variant causing OTUD6B-related syndrome with ocular dysplasia and hypothyroidism: the first Chinese case.

BMC pediatrics
2025

Can cell-free fetal DNA screening be utilized for the assessment of chromosomal abnormalities in fetuses with mildly increased nuchal translucency?

Archives of gynecology and obstetrics
2025

[Autoimmune Regulatory Gene (AIRE) and Development of Autoimmune Thyroiditis in Down Syndrome].

Revista medica del Instituto Mexicano del Seguro Social
2025

First description of co-occurrence of 49,XXXXY and X-linked Cornelia de Lange syndrome: case report.

Frontiers in endocrinology
2025

Factors affecting parental decisions for termination of pregnancy in the presence of a prenatal trisomy 21 diagnosis.

Revista da Associacao Medica Brasileira (1992)
2025

Prenatal Diagnosis of Rubinstein-Taybi Syndrome-Reporting Twelve Cases of a Rare Disease.

Prenatal diagnosis
2025

Optic nerve hypoplasia/dysplasia in Coffin-Siris syndrome: a case series.

Journal of AAPOS : the official publication of the American Association for Pediatric Ophthalmology and Strabismus
2025

Imprinting Disorders and Epigenetic Alterations in Children Conceived by Assisted Reproductive Technologies: Mechanisms, Clinical Outcomes, and Prenatal Diagnosis.

Genes
2025

Rubinstein-Taybi Syndrome: A Comprehensive Analysis of a Polish Cohort with Most Cases Due to Novel CREBBP and EP300 Variants.

Genes
2025

Linking Genotype to Clinical Features in SMC1A-Related Phenotypes: From Cornelia de Lange Syndrome to Developmental and Epileptic Encephalopathy, a Comprehensive Review.

Genes
2025

Familial NSD1 Exon 3 Deletion Associated with Phenotypic and Epigenetic Variability.

Genes
2025

Genetic and Molecular Insights into the Links Between Heat Stroke, Alzheimer's Disease, and Down Syndrome: A Mini-Review.

Genes
2025

Healthcare access satisfaction before and during the COVID-19 pandemic among Peruvian children with down syndrome.

BMC pediatrics
2025

Rescue of imprinted genes by epigenome editing in human cellular models of Prader-Willi syndrome.

Nature communications
2025

Genetic predisposition to celiac disease in persons with Down syndrome in Northwestern Mexico.

Revista de gastroenterologia de Mexico (English)
2025

Growth hormone treatment in adults with Prader-Willi syndrome: an update.

Expert review of endocrinology & metabolism
2025

Reviewing the possible connection between cerebral amyloid angiopathy and blood-brain barrier integrity in Down syndrome.

Alzheimer's & dementia : the journal of the Alzheimer's Association
2026

Towards Characterizing the Developmental and Behavioral Profiles of ODLURO Syndrome: Shared Features With Wiedemann-Steiner Syndrome and Kabuki Syndrome.

Clinical genetics
2025

Tau pathology differs by sex in Alzheimer's disease in Down syndrome.

Alzheimer's & dementia : the journal of the Alzheimer's Association
2025

Myocardial reprogramming by HMGN1 underlies heart defects in trisomy 21.

Nature
2026

Functional Characterization of a Novel GPC3 Missense Variant in Simpson-Golabi-Behmel Syndrome.

American journal of medical genetics. Part A
2025

Altered synaptic functions in a humanized mouse model of down syndrome (TcMAC21): Implications for seizure susceptibility.

Epilepsy research
2025

Comprehensive analysis of LncRNA-miRNA-mRNA CeRNA network associated with umbilical cord blood PBMC in down syndrome.

Scientific reports
2026

Daily Activities, Exercise and Endurance in Down Syndrome.

American journal of medical genetics. Part A
2025

Ophthalmological findings in Brazilian Cornelia de Lange syndrome patients with NIPBL variants.

BMC ophthalmology
2025

Compromised lipid metabolism, mitochondria respiration and neuroprotective effects in iPSC-derived astrocytes from a Smith-Lemli-Opitz syndrome patient.

Human molecular genetics
2026

The HRAS Variant c.175G>A (p.Ala59Thr) Causes a Predominantly Ectodermal Phenotype Lacking Classic Costello Syndrome Features.

American journal of medical genetics. Part A
2025

Developmental arrest of astrocyte lineage in Snai2 deletion mice: implication for the intellectual disability in patients with Waardenburg syndrome.

Translational psychiatry
2025

[A case of mosaicism involving trisomy 21, maternal uniparental isodisomy, and normal diploid cells: Challenges and reflections in prenatal diagnosis].

Zhonghua yi xue yi chuan xue za zhi = Zhonghua yixue yichuanxue zazhi = Chinese journal of medical genetics
2025

Clinical and molecular findings of KMT2D-related Kabuki syndrome: A series of 13 patients with 3 novel variants.

European journal of medical genetics
2025

Cell-free DNA screening for trisomies 21, 18, and 13: Clinical application and accuracy evaluation.

PloS one
2025

Wiedemann-Steiner syndrome: description of genetic profiles and clinical phenotypes of 10 Korean pediatric patients.

BMC medical genomics
2026

Evaluating DNA methylation episignatures as a first-tier diagnostic test in individuals with suspected genetic disorders.

European journal of human genetics : EJHG
2025

Generational effects in Down syndrome: Enriched environment enhances functionality without reducing Alzheimer's disease risk.

Alzheimer's & dementia : the journal of the Alzheimer's Association
2025

Machine learning-augmented biomarkers in mid-pregnancy Down syndrome screening improve prediction of small-for-gestational-age infants.

Orphanet journal of rare diseases
2025

Molecular cartography of the human down syndrome and trisomic mouse brain.

Nature communications
2025

Congenital hypothyroidism in two children affected by Sotos syndrome: a simple association?

Italian journal of pediatrics
2025

Weight Loss Effect of Lisdexamfetamine in Children with Severe Obesity: A Case Series.

Childhood obesity (Print)
2025

DNA Methylation at a Single Locus of Human Genome Accurately Recapitulates Episignature of CREBBP-Related Rubinstein-Taybi Syndrome.

International journal of molecular sciences
2025

Rare features in Feingold syndrome type 1.

European journal of medical genetics
2025

Trisomy 21 Disrupts Thyroid Hormones Signaling During Human iPSC-Derived Neural Differentiation In Vitro.

Cells
2025

Beyond the usual suspects: neonatal presentation of Prader-Willi syndrome.

BMJ case reports
2025

An integrated multi-omic natural history study of human development, sexual dimorphism, and the effects of trisomy 21.

Nature communications
2025

Down syndrome (Trisomy 21) disease-specific human embryonic stem cell (hESC) lines, UMICHe003-A/UM152-1, UMICHe004-A/UM202-1, and UMICHe005-A/UM229-1.

Stem cell research
2025

Results and indications changes by prenatal diagnosis of 3,458 pregnant women: a 10-year retrospective study.

Annals of medicine
2025

Ripply3 overdosage induces mid-face shortening through Tbx1 downregulation in Down syndrome models.

PLoS genetics
2025

Cross-Sectional FDG in Down Syndrome and Autosomal Dominant Alzheimer's Disease.

Annals of neurology
2026

The International Summit on Health Benefits of Physical Fitness for People With Down Syndrome: Current Science, Gaps, Priorities, and Research Opportunities.

American journal of medical genetics. Part A
2026

Mortality Patterns and Phenotypic Clusters in Trisomy 13: A Population-Based Study From Japan.

American journal of medical genetics. Part A
2026

Parents' Experiences of Diagnosis and Screening for Down Syndrome in The Netherlands.

American journal of medical genetics. Part A
2025

Dysregulation of astrocyte-secreted pleiotrophin contributes to neuronal structural and functional deficits in Down syndrome.

Cell reports
2025

Increased methylation levels of the MTHFR gene promoter in Down syndrome.

Epigenomics
2026

Current prenatal counseling of congenital heart disease in trisomy 18, pediatric cardiologists' perspective: a Fetal Heart Society Research Collaborative Study.

Journal of perinatology : official journal of the California Perinatal Association
2025

Altered digit tip blastema differentiation and bone regeneration in skeletally mature Ts65Dn Down syndrome mice.

Bone
2025

Perspectives on the origin and therapeutic opportunities in Down syndrome-associated leukemia.

Cancer metastasis reviews
2025

[Non-Down-syndrome-related acute megakaryoblastic leukemia in children: a clinical analysis of 17 cases].

Zhongguo dang dai er ke za zhi = Chinese journal of contemporary pediatrics
2026

Two Siblings With Al Kaissi Syndrome: Clinical, Radiological, and Molecular Characterization of Compound Heterozygous CDK10 Variants.

American journal of medical genetics. Part A
2025

HLA DQA1* and HLA-DQB1* alleles and genetic susceptibility to autoimmune thyroiditis in Down syndrome children: An Indonesian study.

Endocrine regulations
2025

In utero rescue of neurological dysfunction in a mouse model of Wiedemann-Steiner syndrome.

JCI insight
2026

Neuropsychological profile of an adult with Down syndrome-Klinefelter syndrome.

Applied neuropsychology. Adult
2025

Astrocytopathy Is Associated with CA1 Synaptic Dysfunction in a Mouse Model of Down Syndrome.

Cells
2025

Specialists' perceptions of clinical instruments, practices, and staging of DS-AD: Results from an international survey.

Alzheimer's & dementia : the journal of the Alzheimer's Association
2026

Caregiver Interviews Regarding Health in Down Syndrome.

American journal of medical genetics. Part A
2025

Prenatal diagnosis of partial duplication chromosome 21q11.2-21q21.1: A case report and literature review.

Taiwanese journal of obstetrics & gynecology
2026

Use of a Screening Tool for Dementia in a Down Syndrome Specialty Clinic.

American journal of medical genetics. Part A
2025

Long-Term Survival Among Children With Trisomy 13 and Trisomy 18 by Cytogenetic Status.

JAMA network open
2025

Long-term impact of growth hormone therapy on mortality and type 2 diabetes in Prader-Willi syndrome: a nationwide cohort study.

Frontiers in endocrinology
2025

Characterization of a difficult-to-treat epilepsy in a child with Cornelia de Lange syndrome with a pathogenic variant in NIPBL gene: a case report.

Seizure
2025

Down syndrome and a presenilin 2 variant: dual genetic risk of Alzheimer's disease.

Acta neuropathologica
2025

Development of disease-specific growth charts for Argentine Prader-Willi syndrome without growth hormone treatment.

Annals of human biology
2026

The Occurrence of Obstructive Sleep Apnea and Its Association With Alzheimer Dementia in Medicaid-Enrolled Adults With Down Syndrome, 2011-2019.

American journal of medical genetics. Part A
2025

A Four-Year Retrospective Study of Amniocentesis in a Tertiary Care Center in South India-Lessons Learnt.

Journal of pregnancy
2025

Parental Stress and Family Quality of Life in Families of Individuals Living With Angelman Syndrome.

Journal of intellectual disability research : JIDR
2026

Speech and Language Development of Two Brothers With Bainbridge-Ropers Syndrome: Phenotypic and Bioinformatic Support for a Cerebellar ASXL3 Hypothesis.

American journal of medical genetics. Part A
2025

Comprehensive Cytogenetic Analysis Reveals Mosaicism in Newborn with Negative Prenatal Down Syndrome Screening: A Case Report.

The American journal of case reports
2025

Altered development and network connectivity in a human neuronal model of 15q11.2 deletion-related neurodevelopmental disorders.

Translational psychiatry
2025

Benefits of Maternal Choline Supplementation on Aged Basal Forebrain Cholinergic Neurons (BFCNs) in a Mouse Model of Down Syndrome and Alzheimer's Disease.

Biomolecules
2026

Loss of Necdin causes social deficit and aberrant synaptic function through destabilization of SynGAP.

Molecular psychiatry
2025

Clinical and Genetic Management of a Patient with Rubinstein-Taybi Syndrome Type 1: A Case Report.

Genes
2025

Altered Behavior and Neuronal Activity with Paternal Snord116 Deletion.

Genes
2025

Vertebrate and Invertebrate Animal Models for the Study of Down Syndrome.

International journal of molecular sciences

Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

Ainda não temos associações cadastradas para Síndrome de anomalias congênitas múltiplas genéticas/dismorfias sem transtorno do desenvolvimento intelectual.

É de uma associação que acompanha esta doença? Fale com a gente →

Vai consultar um especialista? Confirme o registro dele no conselho.
Conselhos e sociedades

Doenças relacionadas

Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico

Ainda não achamos doenças com sintomas parecidos o suficiente.

Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu

Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

Ela é definida pela ocorrência de anomalias congênitas múltiplas e características dismórficas devidas a modificações no genoma. O aspecto central é a ausência de transtorno do desenvolvimento intelectual nos indivíduos afetados.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

3 fontes citadas no texto · 10 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 3 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. MONDO
    purl.obolibrary.org↑
  2. Estimation of the number of people with Down syndrome in Latin America and the Caribbean.
    Genetics in medicine : official journal of the American College of Medical Genetics2026PMID 41765868

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Citar este verbete

Raras. (2026). Síndrome de anomalias congênitas múltiplas genéticas/dismorfias sem transtorno do desenvolvimento intelectual. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/sindrome-de-anomalias-congenitas-multiplas-geneticasdismorfias-sem-transtorno-do-desenvolvimento-intelectual

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar

Compêndio · Raras BR

Síndrome de anomalias congênitas múltiplas genéticas/dismorfias sem transtorno do desenvolvimento intelectual

ORPHA:330206 · MONDO:0043008
MedGen
UMLS
C5679853
Wikipedia

📋 Origem dos dados

Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.

Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Rara