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Albinismo oculocutâneo sensível à temperatura tipo 1
ORPHA:352737CID-10 · E70.3CID-11 · EC23.20DOENÇA RARA
Esta doença tem causa genética. Recomendamos procurar um médico geneticista para diagnóstico, exames genéticos e aconselhamento familiar.
Início neonatalHerança AR
Também conhecida comoOCA1TSOCA
Sinônimos clínicos: OCA1-TS · TS OCA tipo 1

O albinismo oculocutâneo tipo 1 sensível à temperatura (também conhecido como OCA1-TS) é uma forma extremamente rara de albinismo tipo 1. Ele acontece porque o corpo produz uma proteína, a tirosinase, que reage à temperatura. Por causa disso, a pessoa tem pelos escuros em áreas mais frias do corpo, como pernas, braços e peito, e pelos brancos em áreas mais quentes, como o couro cabeludo, axilas e região pubiana.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

💬
EM LINGUAGEM SIMPLES

O albinismo oculocutâneo sensível à temperatura tipo 1 (OCA1-TS) é uma forma muito rara de albinismo em que a pigmentação do corpo muda conforme a temperatura. As pessoas com essa condição apresentam pelos escuros nas partes mais frias do corpo, como braços e pernas, e pelos brancos nas áreas mais quentes, como a cabeça e axilas. A condição é causada por alterações genéticas no gene TYR e se manifesta desde os primeiros meses de vida. No Brasil, esta doença não consta na lista oficial de PCDTs de doenças raras do Ministério da Saúde e não há remédios específicos dispensados pelo SUS.

Informacoes curadas por IA — podem conter imprecisoes
[1] Orphanet [3] GenCC [5] Ministério da Saúde — lista oficial de…
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Informacoes curadas por IA — podem conter imprecisoes

O albinismo oculocutâneo tipo 1 sensível à temperatura (também conhecido como OCA1-TS) é uma forma extremamente rara de albinismo tipo 1. Ele acontece porque o corpo produz uma proteína, a tirosinase, que reage à temperatura. Por causa disso, a pessoa tem pelos escuros em áreas mais frias do corpo, como pernas, braços e peito, e pelos brancos em áreas mais quentes, como o couro cabeludo, axilas e região pubiana.

Publicações científicas
1 artigos
Último publicado: 2005 Oct

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
10
pacientes catalogados
Início
Infancy
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
6 procedimentos SIGTAPCID-10: E70.3
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
EXAMES E PROCEDIMENTOS RELACIONADOS (6)
•
Dosagem de aminoácidos (erros inatos)
•
Dosagem de ácidos orgânicos na urina
•
Teste de triagem para erros inatos do metabolismo
•
Sequenciamento completo do exoma (WES)
•
Teste do pezinho (triagem neonatal)
•
Atendimento em reabilitação — doenças raras
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa9desde 2017
Total histórico1PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico20171 papers
Linha do tempo
20202017Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

TYRTyrosinaseDisease-causing germline mutation(s) (loss of function) inTolerante
VIAS BIOLÓGICAS (2)
Melanin biosynthesisRegulation of MITF-M-dependent genes involved in pigmentation
MECANISMO DE DOENÇA

Albinism, oculocutaneous, 1A

An autosomal recessive disorder in which the biosynthesis of melanin pigment is absent in skin, hair, and eyes. It is characterized by complete lack of tyrosinase activity due to production of an inactive enzyme. Patients present with a life-long absence of melanin pigment after birth, and manifest increased sensitivity to ultraviolet radiation with predisposition to skin cancer. Visual anomalies include decreased acuity, nystagmus, strabismus and photophobia.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Tecido-específico)
Skin Sun Exposed Lower leg
7.7 TPM
Skin Not Sun Exposed Suprapubic
6.6 TPM
Aorta
0.1 TPM
Testículo
0.1 TPM
Glândula salivar
0.1 TPM
OUTRAS DOENÇAS (5)
oculocutaneous albinism type 1Boculocutaneous albinism type 1Aminimal pigment oculocutaneous albinism type 1Waardenburg syndrome type 2
HGNC:12442UniProt:P14679

Variantes genéticas (ClinVar)

408 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 TYR: NM_000372.5(TYR):c.158G>A (p.Gly53Asp) ()
🧬 TYR: NM_000372.5(TYR):c.308G>C (p.Cys103Ser) ()
🧬 TYR: NM_000372.5(TYR):c.411C>A (p.Tyr137Ter) ()
🧬 TYR: NM_000372.5(TYR):c.1147G>C (p.Asp383His) ()
🧬 TYR: NM_000372.5(TYR):c.866G>C (p.Cys289Ser) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 2 variantes classificadas pelo ClinVar.

2
Patogênica (100.0%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
TYR: NM_000372.5(TYR):c.1265G>A (p.Arg422Gln) [Pathogenic]
TYR: NM_000372.5(TYR):c.1205G>A (p.Arg402Gln) [Conflicting classifications of pathogenicity; other]

Vias biológicas (Reactome)

2 vias biológicas associadas aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Albinismo oculocutâneo sensível à temperatura tipo 1

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

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Publicações mais relevantes

🥉Melhor nível de evidência: Relato de caso
Timeline de publicações
0 papers (10 anos)
#1

Progressive retinal degeneration in a girl with Knobloch syndrome who presented with signs of ocular albinism.

Documenta ophthalmologica. Advances in ophthalmology2017 Apr

We report for the first time electroretinographic (ERG) evidence of progressive retinal abnormalities in a girl who presented in infancy with ocular features of albinism and gradually developed choroidal sclerosis and patchy retinal atrophy leading to a diagnosis of Knobloch syndrome (KS, OMIM 267750, COL18A1). At age 2 months, nystagmus and esotropia prompted ophthalmic evaluation. The appearance of choroidal sclerosis and atrophic retinal patches led to further evaluation at age 8 years. Genetics consultation was obtained in infancy and again at age 8 years as retinal findings evolved. Full field ERG responses in both scotopic and photopic conditions were recorded at both ages and compared to those in healthy control subjects. At age 2 months ERG response parameters were within normal limits for age and tyrosinase (TYR) gene sequencing revealed one novel mutation, p.S466F, and the temperature-sensitive polymorphism, p.R402Q, suggesting the diagnosis of oculocutaneous albinism type 1 (OCA1). At age 8 years, there was significant attenuation of both scotopic and photopic ERG responses. Genetic re-analysis led to the identification of a homozygous mutation, c.3213dupC, in the COL18A1 gene, thus confirming the diagnosis of Knobloch syndrome. Our patient with Knobloch syndrome developed abnormal ERG responses similar to those found in col18a1 knockout mice. Thus, we have documented progressive attenuation of the scotopic and photopic responses in KS.

Publicações recentes

Ver todas no PubMed

Associações

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Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu

Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

A condição é causada por variantes genéticas recessivas no gene TYR. Esse gene afeta a enzima tirosinase, que passa a funcionar de maneira sensível à temperatura corporal.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

2 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 6 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. ORPHA:352737
    Orphanet
  2. GARD:17530
    GARD (NIH)
  3. Q56014095
    Wikidata

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Citar este verbete

Raras. (s.d.). Albinismo oculocutâneo sensível à temperatura tipo 1. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/albinismo-oculocutaneo-sensivel-a-temperatura-tipo-1

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

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Compêndio · Raras BR

Albinismo oculocutâneo sensível à temperatura tipo 1

ORPHA:352737 · MONDO:0018137
🇧🇷 Brasil SUS
SIGTAP
6 procedimentos
Geral
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
10 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
E70.3 · Albinismo
CID-11
Início
Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1847132
EuropePMC
Wikidata
Evidência
🥉 Relato de caso

📋 Origem dos dados

Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.

Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Indexação biomédica
fonte: MeSH (NLM)
Dado público estruturado
fonte: Wikidata
Rara