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Doença da urina xarope de bordo sensível à tiamina
ORPHA:268184CID-10 · E71.0CID-11 · 5C50.D0DOENÇA RARA
Esta doença tem causa genética. Recomendamos procurar um médico geneticista para diagnóstico, exames genéticos e aconselhamento familiar.
Início infânciaHerança AR
Também conhecida comoBCKDMSUD
Sinônimos clínicos: Deficiência de desidrogenase dos alfa-cetoácidos de cadeia ramificada sensível à tiamina · Deficiência de BCKD sensível à tiamina · MSUD sensível à tiamina

A Doença da Urina do Xarope de Bordo responsiva à tiamina (MSUD responsiva à tiamina) é uma variação menos grave da MSUD. Ela se manifesta com um quadro de sintomas semelhante ao da MSUD intermediária, mas responde bem ao tratamento com tiamina.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

💬
EM LINGUAGEM SIMPLES

A Doença da urina xarope de bordo sensível à tiamina é uma variação genética mais branda de um erro inato do metabolismo. Ela tem início na infância e costuma apresentar sinais semelhantes à forma intermediária da doença. O diferencial importante é que ela responde de maneira favorável à administração de tiamina. No Brasil, ela não possui um PCDT próprio do Ministério da Saúde, mas o SUS oferece exames laboratoriais e fórmulas metabólicas.

Informacoes curadas por IA — podem conter imprecisoes
[1] Orphanet [5] Ministério da Saúde — lista oficial de…
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Informacoes curadas por IA — podem conter imprecisoes

A Doença da Urina do Xarope de Bordo responsiva à tiamina (MSUD responsiva à tiamina) é uma variação menos grave da MSUD. Ela se manifesta com um quadro de sintomas semelhante ao da MSUD intermediária, mas responde bem ao tratamento com tiamina.

Publicações científicas
5 artigos
Último publicado: 2025 Sep

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
Unknown
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Europe
Início
Infancy
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 20%
7 procedimentos SIGTAPTriagem neonatal (Fase 2)CID-10: E71.0
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
EXAMES E PROCEDIMENTOS RELACIONADOS (7)
•
Dosagem de aminoácidos (erros inatos)
•
Dosagem de ácidos orgânicos na urina
•
Teste de triagem para erros inatos do metabolismo
•
Sequenciamento completo do exoma (WES)
•
Teste do pezinho (triagem neonatal)
•
Atendimento em reabilitação — doenças raras
+1 outros
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa1desde 2025
Total histórico5PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico20251 papers
Linha do tempo
2025Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

Triagem neonatal (Teste do Pezinho)

👶
Teste: MS/MS (espectrometria de massas em tandem)
Fase 2 do PNTNin_rollout
Incidência no Brasil: 1:10.000 (coletivo)

A triagem neonatal permite diagnóstico precoce e início imediato do tratamento.

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

DBTLipoamide acyltransferase component of branched-chain alpha-keto acid dehydrogenase complex, mitochondrialDisease-causing germline mutation(s) (loss of function) inTolerante
VIAS BIOLÓGICAS (2)
Protein lipoylationMitochondrial protein degradation
EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Bladder
10.2 TPM
Nervo tibial
8.9 TPM
Glândula adrenal
8.7 TPM
Artéria tibial
8.4 TPM
Fallopian Tube
8.3 TPM
OUTRAS DOENÇAS (5)
maple syrup urine disease type 2intermediate maple syrup urine diseasethiamine-responsive maple syrup urine diseaseintermittent maple syrup urine disease
HGNC:2698UniProt:P11182

Variantes genéticas (ClinVar)

211 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 DBT: NM_001918.5(DBT):c.224G>A (p.Gly75Glu) ()
🧬 DBT: NM_001918.5(DBT):c.51+1G>A ()
🧬 DBT: NM_001918.5(DBT):c.556-2A>G ()
🧬 DBT: NM_001918.5(DBT):c.939+2T>C ()
🧬 DBT: GRCh37/hg19 1p22.1-21.1(chr1:93930297-102220573)x1 ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Doença da urina xarope de bordo sensível à tiamina

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
1 papers (10 anos)

Publicações recentes

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Doença com base genética

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Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu

Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

É uma forma clínica menos severa da doença da urina do xarope de bordo. Ela se manifesta na infância com sintomas semelhantes à forma intermediária, respondendo bem à tiamina.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

5 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 6 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. ORPHA:268184
    Orphanet
  2. GARD:17266
    GARD (NIH)
  3. Q56013925
    Wikidata

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Citar este verbete

Raras. (s.d.). Doença da urina xarope de bordo sensível à tiamina. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/doenca-da-urina-xarope-de-bordo-sensivel-a-tiamina

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

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Compêndio · Raras BR

Doença da urina xarope de bordo sensível à tiamina

ORPHA:268184 · MONDO:0017054
🇧🇷 Brasil SUS
Triagem
MS/MS (espectrometria de massas em tandem)
PNTN
Fase 2
Incidência BR
1:10.000 (coletivo)
SIGTAP
7 procedimentos
Geral
Prevalência
Unknown
Herança
Autosomal recessive
CID-10
E71.0 · Doença da urina em xarope de ácer (ou bordo) (Maple-syrup urine disease)
CID-11
Início
Infancy
Prevalência
0.0 (Europe)
MedGen
UMLS
C0751285
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a

📋 Origem dos dados

Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.

Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Dado público estruturado
fonte: Wikidata
Rara