A Doença da Urina do Xarope de Bordo responsiva à tiamina (MSUD responsiva à tiamina) é uma variação menos grave da MSUD. Ela se manifesta com um quadro de sintomas semelhante ao da MSUD intermediária, mas responde bem ao tratamento com tiamina.
Introdução
O que você precisa saber de cara
A Doença da urina xarope de bordo sensível à tiamina é uma variação genética mais branda de um erro inato do metabolismo. Ela tem início na infância e costuma apresentar sinais semelhantes à forma intermediária da doença. O diferencial importante é que ela responde de maneira favorável à administração de tiamina. No Brasil, ela não possui um PCDT próprio do Ministério da Saúde, mas o SUS oferece exames laboratoriais e fórmulas metabólicas.
A Doença da Urina do Xarope de Bordo responsiva à tiamina (MSUD responsiva à tiamina) é uma variação menos grave da MSUD. Ela se manifesta com um quadro de sintomas semelhante ao da MSUD intermediária, mas responde bem ao tratamento com tiamina.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
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Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
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Triagem neonatal (Teste do Pezinho)
A triagem neonatal permite diagnóstico precoce e início imediato do tratamento.
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.
Variantes genéticas (ClinVar)
211 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Vias biológicas (Reactome)
10 vias biológicas associadas aos genes desta condição.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Doença da urina xarope de bordo sensível à tiamina
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Thiamine-responsive maple-syrup-urine disease.
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É uma forma clínica menos severa da doença da urina do xarope de bordo. Ela se manifesta na infância com sintomas semelhantes à forma intermediária, respondendo bem à tiamina.
Referências
Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete
5 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 6 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
Citar este verbete
Raras. (s.d.). Doença da urina xarope de bordo sensível à tiamina. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/doenca-da-urina-xarope-de-bordo-sensivel-a-tiamina
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Doença da urina xarope de bordo sensível à tiamina
📋 Origem dos dados
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- Doença rara (ontologia)
- fonte: Orphanet
- Identificador unificado
- fonte: MONDO
- Codificação WHO/SUS
- fonte: WHO ICD-10 / DATASUS
- CID-11 (futuro)
- fonte: WHO ICD-11
- NIH/GARD
- fonte: GARD (NIH)
- Dado público estruturado
- fonte: Wikidata