Imunodeficiência combinada autossômica dominante causada por deficiência parcial da proteína IL6ST, afetando a função de células T e B. Resulta em infecções recorrentes e susceptibilidade aumentada a doenças autoimunes.
Introdução
O que você precisa saber de cara
Visão geral
A Imunodeficiência combinada autossômica dominante devida a deficiência parcial de IL6ST é uma doença genética rara que afeta o sistema imunológico. Ela é causada por alterações (mutações) no gene IL6ST, que fornece instruções para a produção de uma proteína essencial para a comunicação entre as células de defesa. Como resultado, o corpo tem dificuldade em combater infecções, especialmente as causadas por vírus e bactérias. Esta condição é herdada de forma autossômica dominante, o que significa que uma única cópia do gene alterado já é suficiente para causar a doença.[1]
Sinais e sintomas
Os principais sinais e sintomas desta condição incluem infecções recorrentes e graves, especialmente infecções respiratórias, sinusites e pneumonias. Também podem ocorrer infecções por microrganismos oportunistas, que normalmente não causam doença em pessoas com sistema imunológico saudável. A gravidade dos sintomas pode variar de pessoa para pessoa, dependendo do grau de deficiência da proteína IL6ST.[1]
Causas genéticas
A doença é causada por mutações no gene IL6ST (sigla em inglês para subunidade beta do receptor de interleucina-6). Este gene fornece as instruções para a produção de uma proteína que atua como parte de um receptor na superfície das células, permitindo que elas respondam a sinais do sistema imunológico. A herança é autossômica dominante: basta uma cópia alterada do gene para que a doença se manifeste.[1][2]
Diagnóstico
O diagnóstico é baseado na avaliação clínica, histórico de infecções recorrentes e exames laboratoriais que mostram deficiência na função imunológica. A confirmação é feita por meio de teste genético que identifica mutações no gene IL6ST. Atualmente, existem 43 variantes patogênicas ou provavelmente patogênicas registradas no ClinVar para este gene, e 336 testes genéticos disponíveis para análise.[1][2]
Tratamento e manejo
O manejo da doença é focado no tratamento e prevenção de infecções. Isso pode incluir o uso de antibióticos profiláticos, imunoglobulina intravenosa (para repor anticorpos) e, em casos graves, transplante de células-tronco hematopoiéticas (medula óssea). O acompanhamento deve ser feito por uma equipe multidisciplinar, incluindo imunologista, infectologista e geneticista. Não há cobertura específica pelo SUS para esta condição no momento.[1]
Prognóstico e qualidade de vida
O prognóstico depende da gravidade da imunodeficiência e da rapidez do diagnóstico e início do tratamento. Com manejo adequado, muitas pessoas conseguem levar uma vida com qualidade, embora necessitem de acompanhamento médico contínuo e medidas preventivas contra infecções. O aconselhamento genético é recomendado para familiares e para planejamento familiar.[1]
Conteúdo informativo gerado e mantido automaticamente a partir de fontes oficiais (Orphanet, HPO, OMIM, SUS). Não substitui avaliação médica.
A imunodeficiência combinada autossômica dominante devida a deficiência parcial de IL6ST é uma doença genética rara que afeta componentes do sistema imune. A alteração decorre de mutações no gene IL6ST, responsável por gerar uma proteína essencial da via de sinalização imune conhecida como GP130. Os detalhes dos sintomas específicos ainda não foram formalmente catalogados nos bancos de dados de referência. No Brasil, a condição não consta na lista oficial de PCDTs de doenças raras do Ministério da Saúde e não possui medicamentos específicos fornecidos pelo SUS nesta base.
Imunodeficiência combinada autossômica dominante causada por deficiência parcial da proteína IL6ST, afetando a função de células T e B. Resulta em infecções recorrentes e susceptibilidade aumentada a doenças autoimunes.
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Entender a doença
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Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
1 gene identificado com associação a esta condição.
Hyper-IgE syndrome 4A, autosomal dominant, with recurrent infections
An immunologic disorder characterized by recurrent mainly sino-pulmonary infections associated with increased serum IgE. Some patients have onset of symptoms in early childhood and develop complications, including bronchiectasis or hemoptysis, whereas others have later onset of less severe infections. Immunologic workup usually shows normal leukocyte levels, although some patients may demonstrate alterations in lymphocyte subsets, including T cells. Affected individuals also have variable skeletal abnormalities, including high-arched palate, hyperextensible joints, scoliosis, and bone fractures.
Medicamentos aprovados (FDA)
1 medicamento encontrado nos registros da FDA americana.
Variantes genéticas (ClinVar)
43 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Vias biológicas (Reactome)
6 vias biológicas associadas aos genes desta condição.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Imunodeficiência combinada autossômica dominante devida a deficiência parcial de IL6ST
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Pesquisa ativa
Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes
Pesquisa e ensaios clínicos
Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.
Publicações mais relevantes
Rapid identification of primary atopic disorders (PAD) by a clinical landmark-guided, upfront use of genomic sequencing.
Primary atopic disorders (PAD) are monogenic disorders caused by pathogenic gene variants encoding proteins that are key for the maintenance of a healthy skin barrier and a well-functioning immune system. Physicians face the challenge to find single, extremely rare PAD patients/families among the millions of individuals with common allergic diseases. We describe case scenarios with signature PAD. We review the literature and deduct specific clinical red flags for PAD detection. They include a positive family history and/or signs of pathological susceptibility to infections, immunodysregulation, or syndromic disease. Results of conventional laboratory and most immunological lab studies are not sufficient to make a definitive diagnosis of PAD. In the past, multistep narrowing of differential diagnoses by various immunological and other laboratory tests led to testing of single genes or gene panel analyses, which was a time-consuming and often unsuccessful approach. The implementation of whole-genomic analyses in the routine diagnostics has led to a paradigm shift. Upfront genome-wide analysis by whole genome sequencing (WGS) will shorten the time to diagnosis, save patients from unnecessary investigations, and reduce morbidity and mortality. We propose a rational, clinical landmark-based approach for deciding which cases pass the filter for carrying out early WGS. WGS result interpretation requires a great deal of caution regarding the causal relationship of variants in PAD phenotypes and absence of proof by adequate functional tests. In case of negative WGS results, a re-iteration attitude with re-analyses of the data (using the latest data base annotation)) may eventually lead to PAD diagnosis. PAD, like many other rare genetic diseases, will only be successfully managed, if physicians from different clinical specialties and geneticists interact regularly in multidisciplinary conferences.
Inherited human ZNF341 deficiency.
Typical hyper-IgE syndromes (HIES) are caused by autosomal-dominant-negative (DN) variants of STAT3 (Signal Transducer And Activator Of Transcription 3) or IL6ST (Interleukin 6 Cytokine Family Signal Transducer), biallelic partial loss-of-function (LOF) variants of IL6ST, or biallelic complete LOF variants of ZNF341 (Zinc Finger Protein 341). Including the two new cases described in this review, only 20 patients with autosomal-recessive (AR) ZNF341 deficiency have ever been reported. Patients with AR ZNF341 deficiency have clinical and immunological phenotypes resembling those of patients with autosomal-dominant STAT3 deficiency, but with a usually milder clinical presentation and lower NK (Natural Killer) cell counts. ZNF341-deficient cells have 50% the normal level of STAT3 in the resting state. However, as there is no clear evidence that STAT3 haploinsufficiency causes HIES, this decrease alone is probably insufficient to explain the HIES phenotype observed in the ZNF341-deficient patients. The combination of decreased basal expression level and impaired autoinduction of STAT3 observed in ZNF341-deficient lymphocytes is considered a more likely pathophysiological mechanism. We review here what is currently known about the ZNF341 gene and ZNF341 deficiency, and briefly discuss possible roles for this protein in addition to its control of STAT3 activity.
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Doença com base genética
Um médico geneticista pode ajudar no diagnóstico de Imunodeficiência combinada autossômica dominante devida a deficiência parcial de IL6ST e no aconselhamento genético da família.
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Perguntas frequentes
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A condição é causada por variantes genéticas no gene IL6ST. Esse gene é responsável por produzir a subunidade beta do receptor de interleucina 6, também chamada de GP130.
Referências
Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete
3 fontes citadas no texto · 2 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 2 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
Citar este verbete
Raras. (2026). Imunodeficiência combinada autossômica dominante devida a deficiência parcial de IL6ST. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/imunodeficiencia-combinada-autossomica-dominante-devida-a-deficiencia-parcial-de-il6st
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Imunodeficiência combinada autossômica dominante devida a deficiência parcial de IL6ST
📋 Origem dos dados
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- Doença rara (ontologia)
- fonte: Orphanet
- Identificador unificado
- fonte: MONDO
- Codificação WHO/SUS
- fonte: WHO ICD-10 / DATASUS
- Medicamentos aprovados FDA
- fonte: FDA OpenFDA