Imunodeficiência combinada autossômica recessiva causada por deficiência parcial do gene IL6ST. Afeta o desenvolvimento e função de células imunes, levando a infecções recorrentes e graves.
Introdução
O que você precisa saber de cara
Visão geral
A imunodeficiência combinada autossômica recessiva devido a deficiência parcial de IL6ST é uma doença genética rara que afeta o sistema imunológico. Ela é causada por alterações (mutações) no gene IL6ST, que fornece instruções para a produção de uma proteína essencial para a comunicação entre as células de defesa. Como resultado, o corpo tem dificuldade em combater infecções, especialmente as causadas por vírus e bactérias.[1]
Sinais e sintomas
As informações sobre os sinais e sintomas específicos desta condição ainda estão sendo estudadas. Por ser uma doença recentemente descrita, o espectro completo de manifestações clínicas não está totalmente estabelecido na literatura científica disponível até o momento.[1]
Causas genéticas
Esta condição é causada por mutações no gene IL6ST (sigla em inglês para subunidade beta do receptor de interleucina-6). Este gene fornece as instruções para produzir uma proteína chamada gp130, que é uma parte importante de vários receptores na superfície das células imunológicas. Quando essa proteína não funciona corretamente, as células de defesa não conseguem receber sinais adequados para se multiplicar e combater infecções. A herança é autossômica recessiva, o que significa que a pessoa precisa herdar uma cópia do gene alterado de cada um dos pais para desenvolver a doença.[1][2]
Diagnóstico
O diagnóstico é confirmado por meio de teste genético que identifica mutações no gene IL6ST. Atualmente, existem 336 testes genéticos disponíveis para esta condição, e 43 variantes genéticas diferentes já foram registradas no banco de dados ClinVar. O código CID-10 associado é D82.4 (Imunodeficiência combinada não especificada).[1][2]
Tratamento e manejo
Não há informações específicas sobre tratamentos ou medicamentos aprovados para esta condição na literatura científica revisada. O manejo geralmente é feito por uma equipe multidisciplinar e pode incluir medidas de suporte para prevenir e tratar infecções, como o uso de antibióticos profiláticos e imunoglobulina intravenosa, mas estas medidas não são específicas para esta doença e devem ser discutidas com o médico assistente.[1]
Prognóstico e qualidade de vida
Não há dados disponíveis sobre o prognóstico específico ou a expectativa de vida para pessoas com esta condição. O acompanhamento regular com um imunologista clínico é fundamental para monitorar a saúde e ajustar o plano de cuidados conforme necessário.[1]
Conteúdo informativo gerado e mantido automaticamente a partir de fontes oficiais (Orphanet, HPO, OMIM, SUS). Não substitui avaliação médica.
A imunodeficiência combinada autossômica recessiva devido a deficiência parcial de IL6ST é uma condição genética rara ligada ao gene IL6ST. Ela afeta a produção da proteína transdutora de sinal GP130, que participa de importantes vias de comunicação do sistema imunológico. O diagnóstico pode ser esclarecido por testes genéticos especializados, com centenas de ensaios laboratoriais descritos na literatura internacional. Atualmente, esta condição não consta na lista oficial de PCDTs de doenças raras do Ministério da Saúde e não possui medicamentos específicos dispensados pelo SUS.
Imunodeficiência combinada autossômica recessiva causada por deficiência parcial do gene IL6ST. Afeta o desenvolvimento e função de células imunes, levando a infecções recorrentes e graves.
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Entender a doença
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Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
1 gene identificado com associação a esta condição.
Hyper-IgE syndrome 4A, autosomal dominant, with recurrent infections
An immunologic disorder characterized by recurrent mainly sino-pulmonary infections associated with increased serum IgE. Some patients have onset of symptoms in early childhood and develop complications, including bronchiectasis or hemoptysis, whereas others have later onset of less severe infections. Immunologic workup usually shows normal leukocyte levels, although some patients may demonstrate alterations in lymphocyte subsets, including T cells. Affected individuals also have variable skeletal abnormalities, including high-arched palate, hyperextensible joints, scoliosis, and bone fractures.
Medicamentos aprovados (FDA)
1 medicamento encontrado nos registros da FDA americana.
Variantes genéticas (ClinVar)
43 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Vias biológicas (Reactome)
6 vias biológicas associadas aos genes desta condição.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
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Pesquisa ativa
Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes
Pesquisa e ensaios clínicos
Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.
Publicações mais relevantes
Rapid identification of primary atopic disorders (PAD) by a clinical landmark-guided, upfront use of genomic sequencing.
Primary atopic disorders (PAD) are monogenic disorders caused by pathogenic gene variants encoding proteins that are key for the maintenance of a healthy skin barrier and a well-functioning immune system. Physicians face the challenge to find single, extremely rare PAD patients/families among the millions of individuals with common allergic diseases. We describe case scenarios with signature PAD. We review the literature and deduct specific clinical red flags for PAD detection. They include a positive family history and/or signs of pathological susceptibility to infections, immunodysregulation, or syndromic disease. Results of conventional laboratory and most immunological lab studies are not sufficient to make a definitive diagnosis of PAD. In the past, multistep narrowing of differential diagnoses by various immunological and other laboratory tests led to testing of single genes or gene panel analyses, which was a time-consuming and often unsuccessful approach. The implementation of whole-genomic analyses in the routine diagnostics has led to a paradigm shift. Upfront genome-wide analysis by whole genome sequencing (WGS) will shorten the time to diagnosis, save patients from unnecessary investigations, and reduce morbidity and mortality. We propose a rational, clinical landmark-based approach for deciding which cases pass the filter for carrying out early WGS. WGS result interpretation requires a great deal of caution regarding the causal relationship of variants in PAD phenotypes and absence of proof by adequate functional tests. In case of negative WGS results, a re-iteration attitude with re-analyses of the data (using the latest data base annotation)) may eventually lead to PAD diagnosis. PAD, like many other rare genetic diseases, will only be successfully managed, if physicians from different clinical specialties and geneticists interact regularly in multidisciplinary conferences.
Inherited human ZNF341 deficiency.
Typical hyper-IgE syndromes (HIES) are caused by autosomal-dominant-negative (DN) variants of STAT3 (Signal Transducer And Activator Of Transcription 3) or IL6ST (Interleukin 6 Cytokine Family Signal Transducer), biallelic partial loss-of-function (LOF) variants of IL6ST, or biallelic complete LOF variants of ZNF341 (Zinc Finger Protein 341). Including the two new cases described in this review, only 20 patients with autosomal-recessive (AR) ZNF341 deficiency have ever been reported. Patients with AR ZNF341 deficiency have clinical and immunological phenotypes resembling those of patients with autosomal-dominant STAT3 deficiency, but with a usually milder clinical presentation and lower NK (Natural Killer) cell counts. ZNF341-deficient cells have 50% the normal level of STAT3 in the resting state. However, as there is no clear evidence that STAT3 haploinsufficiency causes HIES, this decrease alone is probably insufficient to explain the HIES phenotype observed in the ZNF341-deficient patients. The combination of decreased basal expression level and impaired autoinduction of STAT3 observed in ZNF341-deficient lymphocytes is considered a more likely pathophysiological mechanism. We review here what is currently known about the ZNF341 gene and ZNF341 deficiency, and briefly discuss possible roles for this protein in addition to its control of STAT3 activity.
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Doença com base genética
Um médico geneticista pode ajudar no diagnóstico de Imunodeficiência combinada autossômica recessiva devido a deficiência parcial de IL6ST e no aconselhamento genético da família.
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Perguntas frequentes
O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu
A doença é causada por alterações moleculares no gene IL6ST. Esse gene é responsável pela formação da subunidade beta do receptor de interleucina-6, também chamada de proteína GP130.
Referências
Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete
3 fontes citadas no texto · 2 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 2 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
Citar este verbete
Raras. (2026). Imunodeficiência combinada autossômica recessiva devido a deficiência parcial de IL6ST. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/imunodeficiencia-combinada-autossomica-recessiva-devido-a-deficiencia-parcial-de-il6st
Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.
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Imunodeficiência combinada autossômica recessiva devido a deficiência parcial de IL6ST
📋 Origem dos dados
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- Doença rara (ontologia)
- fonte: Orphanet
- Identificador unificado
- fonte: MONDO
- Codificação WHO/SUS
- fonte: WHO ICD-10 / DATASUS
- Medicamentos aprovados FDA
- fonte: FDA OpenFDA