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Juvenile CLN10 disease
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Introdução

O que você precisa saber de cara

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A doença de Batten é uma doença fatal do sistema nervoso que tipicamente começa na infância. O início dos sintomas ocorre geralmente entre os 5 e os 10 anos de idade. Frequentemente, é autossômica recessiva. É o nome comum para um grupo de distúrbios chamados lipofuscinoses ceroide neuronais (LCNs). A incidência chega a ser de um em 12.500 nascidos vivos.

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Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição.

Autosomal recessive
CTSDCathepsin DDisease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

Acid protease active in intracellular protein breakdown. Plays a role in APP processing following cleavage and activation by ADAM30 which leads to APP degradation (PubMed:27333034). Involved in the pathogenesis of several diseases such as breast cancer and possibly Alzheimer disease

LOCALIZAÇÃO

LysosomeMelanosomeSecreted, extracellular space

VIAS BIOLÓGICAS (1)
Insulin receptor recycling
MECANISMO DE DOENÇA

Ceroid lipofuscinosis, neuronal, 10

A form of neuronal ceroid lipofuscinosis with onset at birth or early childhood. Neuronal ceroid lipofuscinoses are progressive neurodegenerative, lysosomal storage diseases characterized by intracellular accumulation of autofluorescent liposomal material, and clinically by seizures, dementia, visual loss, and/or cerebral atrophy.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Glândula adrenal
1571.0 TPM
Aorta
1229.5 TPM
Pulmão
1164.4 TPM
Baço
1044.6 TPM
Rim - Córtex
835.0 TPM
OUTRAS DOENÇAS (1)
neuronal ceroid lipofuscinosis 10
HGNC:2529UniProt:P07339

Variantes genéticas (ClinVar)

151 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 CTSD: GRCh38/hg38 11p15.5-15.4(chr11:198510-3400939)x3 ()
🧬 CTSD: NM_001909.5(CTSD):c.353-2A>G ()
🧬 CTSD: NM_001909.5(CTSD):c.464_465del (p.Thr155fs) ()
🧬 CTSD: NM_001909.5(CTSD):c.451del (p.Tyr150_Leu151insTer) ()
🧬 CTSD: NM_001909.5(CTSD):c.940dup (p.Ala314fs) ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

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Associações

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:700497(Orphanet)
  2. MONDO:0979373(MONDO)
  3. Variantes catalogadas(ClinVar)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Juvenile CLN10 disease
Compêndio · Raras BR

Juvenile CLN10 disease

ORPHA:700497 · MONDO:0979373
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