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A miopatia centronuclear (CNM) é uma doença neuromuscular hereditária caracterizada por características clínicas de uma miopatia congénita e núcleos centrados na biópsia muscular.
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22 ensaios clínicos encontrados, 10 ativos.
Liver health in myotubular and centronuclear myopathies: a patient-driven data collection study to better understand liver health and improve standards of care.
Muscle-Specific DNM2 Overexpression Improves Charcot-Marie-Tooth Disease In Vivo and Reveals a Narrow Therapeutic Window in Skeletal Muscle.
Tamoxifen treatment fails to improve muscle dysfunction in a model of recessive RYR1-linked centronuclear myopathy.
Integrative Multi-Omics and Network Analyses Reveal Pathogenic and Protective Pathways in Centronuclear Myopathies.
🥇 Ensaio randomizadoCa(2+), ROS, IL-6, and p38 MAPK signaling loops underlying alterations in myotube formation induced by a severe MH/CCD mutation in RyR1.