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A mucopolissacaridose tipo VII (MPS VII) é uma doença de armazenamento lisossômico muito rara pertencente ao grupo das mucopolissacaridoses.
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18 ensaios clínicos encontrados, 7 ativos.
CRISPR/Cas9-mediated promoterless gene targeting reduces lysosome storage in MPS VII mice.
Analysis of genomic ancestry and characterization of a new variant in MPS type VII.
Mucopolysaccharidoses type VII (Sly syndrome): New uncertain pathogenic variants in GUSB gene.
Unravelling a mechanistic link between mitophagy defect, mitochondrial malfunction, and apoptotic neurodegeneration in Mucopolysaccharidosis VII.
Disease characteristics, effectiveness, and safety of vestronidase alfa for the treatment of patients with mucopolysaccharidosis VII in a novel, longitudinal, multicenter disease monitoring program.