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Megalocórnea - esferofaquia - glaucoma secundário
ORPHA:238763CID-10 · Q15.8CID-11 · LA11.1DOENÇA RARA

Glaucoma secundário a esferofakia/ectopia lentis e megalocórnea é um defeito de desenvolvimento raro, genético e não sindrômico do distúrbio ocular caracterizado por megalocórnea congênita associada a esferofakia e/ou ectopia lentis levando a bloqueio pupilar e glaucoma secundário. Características adicionais podem incluir íris planas, iridodonese, miopia axial, câmaras anteriores muito profundas, mióticas, pupilas ovais sem bordas bem definidas, dor ocular e irritabilidade manifestando-se como injeção conjuntival, edema corneano e cicatrizes centrais, bem como palato alto e arqueado.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Glaucoma secundário a esferofakia/ectopia lentis e megalocórnea é um defeito de desenvolvimento raro, genético e não sindrômico do distúrbio ocular caracterizado por megalocórnea congênita associada a esferofakia e/ou ectopia lentis levando a bloqueio pupilar e glaucoma secundário. Características adicionais podem incluir íris planas, iridodonese, miopia axial, câmaras anteriores muito profundas, mióticas, pupilas ovais sem bordas bem definidas, dor ocular e irritabilidade manifestando-se como injeção conjuntival, edema corneano e cicatrizes centrais, bem como palato alto e arqueado.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
12
pacientes catalogados
Início
Infancy
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: Q15.8
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
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Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa16
Últimos 10 anos2publicações
Pico20101 papers
Linha do tempo
201020202010Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

LTBP2Latent-transforming growth factor beta-binding protein 2Disease-causing germline mutation(s) inRestrito
FUNÇÃO

May play an integral structural role in elastic-fiber architectural organization and/or assembly

LOCALIZAÇÃO

Secreted, extracellular space, extracellular matrix

VIAS BIOLÓGICAS (2)
Molecules associated with elastic fibresTGF-beta receptor signaling activates SMADs
MECANISMO DE DOENÇA

Glaucoma 3, primary congenital, D

An autosomal recessive form of primary congenital glaucoma (PCG). PCG is characterized by marked increase of intraocular pressure at birth or early childhood, large ocular globes (buphthalmos) and corneal edema. It results from developmental defects of the trabecular meshwork and anterior chamber angle of the eye that prevent adequate drainage of aqueous humor.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Aorta
706.6 TPM
Artéria coronária
329.4 TPM
Artéria tibial
259.7 TPM
Pulmão
139.3 TPM
Tireoide
137.8 TPM
OUTRAS DOENÇAS (6)
microspherophakia and/or megalocornea, with ectopia lentis and with or without secondary glaucomaWeill-Marchesani syndrome 3glaucoma 3, primary congenital, Dglaucoma secondary to spherophakia/ectopia lentis and megalocornea
HGNC:6715UniProt:Q14767

Medicamentos aprovados (FDA)

2 medicamentos encontrados nos registros da FDA americana.

💊 Methazolamide (METHAZOLAMIDE)
💊 acetazolamide (ACETAZOLAMIDE)
Ver no DailyMed/FDA

Variantes genéticas (ClinVar)

139 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 LTBP2: NM_000428.3(LTBP2):c.5420dup (p.Tyr1808fs) ()
🧬 LTBP2: NM_000428.3(LTBP2):c.542dup (p.Asn181fs) ()
🧬 LTBP2: NM_000428.3(LTBP2):c.1504dup (p.Leu502fs) ()
🧬 LTBP2: NM_000428.3(LTBP2):c.3523G>T (p.Glu1175Ter) ()
🧬 LTBP2: NM_000428.3(LTBP2):c.1251G>A (p.Trp417Ter) ()
Ver todas no ClinVar

Vias biológicas (Reactome)

2 vias biológicas associadas aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Megalocórnea - esferofaquia - glaucoma secundário

🗺️

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Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

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Associações

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Congenital megalocornea with zonular weakness and childhood lens-related secondary glaucoma - a distinct phenotype caused by recessive LTBP2 mutations.
    Mol Vis· 2011· PMID 22025892recente
  2. LTBP2 null mutations in an autosomal recessive ocular syndrome with megalocornea, spherophakia, and secondary glaucoma.
    Eur J Hum Genet· 2010· PMID 20179738recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:238763(Orphanet)
  2. MONDO:0016559(MONDO)
  3. GARD:10942(GARD (NIH))
  4. Variantes catalogadas(ClinVar)
  5. Busca completa no PubMed(PubMed)
  6. Q56013850(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Megalocórnea - esferofaquia - glaucoma secundário

ORPHA:238763 · MONDO:0016559
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
12 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
Q15.8 · Outras malformações congênitas especificadas do olho
CID-11
Início
Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C5190883
Repurposing
29 candidatos
aceclidineacetylcholine receptor agonist
acetazolamidecarbonic anhydrase inhibitor
apraclonidineadrenergic receptor agonist
+17 outros
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