A deficiência neonatal transitória de múltiplas acil-CoA desidrogenase descreve uma condição muito rara em que uma deficiência materna de riboflavina faz com que o bebê apresente manifestações semelhantes às observadas na deficiência múltipla de acil-CoA desidrogenase (MAD), como má sucção, acidose metabólica e hipoglicemia, mas que se resolve completamente com riboflavina oral. No único paciente descrito, a haploinsuficiência do transportador humano de riboflavina (hRFT1) foi descrita na mãe.
Introdução
O que você precisa saber de cara
A deficiência transitória neonatal múltipla da acil-CoA desidrogenase é uma condição muito rara em que o bebê recém-nascido apresenta sinais metabólicos semelhantes aos de um erro inato do metabolismo, mas que são passageiros. O quadro é causado por uma deficiência de riboflavina na mãe durante a gestação, que pode estar ligada a alterações genéticas maternas no transporte dessa vitamina. A família geralmente percebe sinais como má sucção ao mamar, associados a episódios de hipoglicemia e acidose no sangue da criança. Esses sintomas se resolvem completamente quando o bebê recebe riboflavina oral. Esta doença não consta na lista oficial de PCDTs de doenças raras do Ministério da Saúde, sendo a assistência conduzida pela rede pública por meio de exames e acompanhamento pediátrico geral.
A deficiência neonatal transitória de múltiplas acil-CoA desidrogenase descreve uma condição muito rara em que uma deficiência materna de riboflavina faz com que o bebê apresente manifestações semelhantes às observadas na deficiência múltipla de acil-CoA desidrogenase (MAD), como má sucção, acidose metabólica e hipoglicemia, mas que se resolve completamente com riboflavina oral. No único paciente descrito, a haploinsuficiência do transportador humano de riboflavina (hRFT1) foi descrita na mãe.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
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Publicações mais relevantes
Transient neonatal multiple acyl-CoA dehydrogenase deficiency due to riboflavin deficiency in an infant on total parenteral nutrition.
Riboflavin, a vital water-soluble vitamin, serves as a cofactor for numerous enzymes involved in cellular energy metabolism. Riboflavin deficiency can lead to diverse clinical manifestations and metabolic changes that mimic multiple acyl-CoA dehydrogenase deficiency (MADD). We report a case of a preterm female infant dependent on total parenteral nutrition (TPN) with insufficient riboflavin intake. The infant exhibited clinical and biochemical features resembling MADD; however, molecular analysis revealed no pathogenic or likely pathogenic variants associated with MADD or riboflavin transporter defects. Treatment with riboflavin, L-carnitine and multivitamin supplementation resulted in the resolution of clinical and biochemical abnormalities within 1 week. This case highlights that the transient MADD-like features were attributable to riboflavin deficiency induced by TPN.
An intronic variation in SLC52A1 causes exon skipping and transient riboflavin-responsive multiple acyl-CoA dehydrogenation deficiency.
Vitamin B2, riboflavin is essential for cellular function, as it participates in a diversity of redox reactions central to human metabolism, through its role as precursor for the cofactors flavin mononucleotide (FMN) and flavin adenine dinucleotide (FAD), which are electron carriers. The electron transfer flavoprotein (ETF) and its dehydrogenase (ETFDH), uses FAD as cofactor. The ETF and ETFDH are forming the electron transport pathway for many mitochondrial flavoprotein dehydrogenases involved in fatty acid, amino acid and choline metabolism. A variation in either ETF or ETFDH causes multiple acyl-CoA dehydrogenation deficiency (MADD), but genetic variations in the riboflavin metabolism or transportation of riboflavin can also cause MADD. The most common variations are located in the riboflavin transporter 2 (RFVT2) and 3 (RFVT3), that are highly expressed in brain and intestinal tissues, respectively. Deficiency of riboflavin transporter 1 (RFVT1), encoded by the SLC52A1 gene, highly expressed in the placenta, has only been reported once. We here report a case of transient MADD, caused by a heterozygous intronic variation, c.1134+11G>A, in the SLC52A1 gene encoding RFVT1. This variation creates a binding site for the splice inhibitory hnRNP A1 protein and causes exon 4 skipping. Riboflavin deficiency and maternal malnutrition during pregnancy might have been the determining factor in the outcome of this case.
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BMJ case reportsAn intronic variation in SLC52A1 causes exon skipping and transient riboflavin-responsive multiple acyl-CoA dehydrogenation deficiency.
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Perguntas frequentes
O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu
A causa descrita é a deficiência de riboflavina na mãe, decorrente de problemas como a haploinsuficiência do transportador hRFT1 ou alterações no gene SLC52A1. Essa carência afeta temporariamente o metabolismo do recém-nascido, mimetizando a deficiência de acil-CoA desidrogenase.
Referências
Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete
7 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 5 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
Citar este verbete
Raras. (s.d.). Deficiência transitória neonatal múltipla da acil-CoA desidrogenase. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/deficiencia-transitoria-neonatal-multipla-da-acil-coa-desidrogenase
Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.
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Deficiência transitória neonatal múltipla da acil-CoA desidrogenase
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- Doença rara (ontologia)
- fonte: Orphanet
- Identificador unificado
- fonte: MONDO
- Codificação WHO/SUS
- fonte: WHO ICD-10 / DATASUS
- CID-11 (futuro)
- fonte: WHO ICD-11
- NIH/GARD
- fonte: GARD (NIH)
- Dado público estruturado
- fonte: Wikidata