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Déficit combinado da fosforilação oxidativa tipo 29
ORPHA:478029CID-10 · E88.8OMIM 616811DOENÇA RARA

Qualquer deficiência combinada de fosforilação oxidativa em que a causa da doença seja uma mutação no gene TXN2.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Qualquer deficiência combinada de fosforilação oxidativa em que a causa da doença seja uma mutação no gene TXN2.

Publicações científicas
124 artigos
Último publicado: 2026 Apr 3

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
1
pacientes catalogados
Início
Infancy
🏥
SUS: Sem cobertura SUSScore: 0%
CID-10: E88.8
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🧠
Neurológico
14 sintomas
💪
Músculos
3 sintomas
👁️
Olhos
2 sintomas
📏
Crescimento
2 sintomas
🫃
Digestivo
1 sintomas

+ 16 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Atividade diminuída do complexo III mitocondrial
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Mielinização atrasada
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Aumento da concentração circulante de lactato
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Neurodegeneração
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Dismotilidade gastrointestinal
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Aumento de lactato no LCR
Muito frequente (99-80%)
38sintomas
Muito frequente (23)
Sem dados (15)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 38 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Atividade diminuída do complexo III mitocondrialDecreased activity of mitochondrial complex III
Muito frequente (99-80%)90%
Mielinização atrasadaDelayed myelination
Muito frequente (99-80%)90%
Aumento da concentração circulante de lactatoIncreased circulating lactate concentration
Muito frequente (99-80%)90%
NeurodegeneraçãoNeurodegeneration
Muito frequente (99-80%)90%
Dismotilidade gastrointestinalGastrointestinal dysmotility
Muito frequente (99-80%)90%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa19desde 2007
Total histórico124PubMed
Últimos 10 anos5publicações
Pico20264 papers
Linha do tempo
201020202007Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

TXN2Thioredoxin, mitochondrialDisease-causing germline mutation(s) (loss of function) inTolerante
FUNÇÃO

Important for the control of mitochondrial reactive oxygen species homeostasis, apoptosis regulation and cell viability (PubMed:12032145, PubMed:12080052, PubMed:26626369) Is involved in various redox reactions including the reduction of protein disulfide bonds, through the reversible oxidation of its active center dithiol to a disulfide (By similarity)

LOCALIZAÇÃO

Mitochondrion

VIAS BIOLÓGICAS (2)
Degradation of cysteine and homocysteineDetoxification of Reactive Oxygen Species
MECANISMO DE DOENÇA

Combined oxidative phosphorylation deficiency 29

An autosomal recessive, infantile-onset, neurodegenerative disorder characterized by decreased activities of mitochondrial respiratory complexes I and III, severe cerebellar atrophy, epilepsy, dystonia, optic atrophy, and peripheral neuropathy.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Glândula adrenal
170.2 TPM
Linfócitos
135.1 TPM
Fibroblastos
102.0 TPM
Ovário
98.4 TPM
Tireoide
95.8 TPM
OUTRAS DOENÇAS (1)
combined oxidative phosphorylation deficiency 29
HGNC:17772UniProt:Q99757

Variantes genéticas (ClinVar)

20 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 TXN2: NM_012473.4(TXN2):c.349G>A (p.Asp117Asn) ()
🧬 TXN2: NM_012473.4(TXN2):c.86C>G (p.Ser29Cys) ()
🧬 TXN2: NM_012473.4(TXN2):c.149G>A (p.Arg50Gln) ()
🧬 TXN2: GRCh37/hg19 22q11.1-13.33(chr22:16197005-51224252)x3 ()
🧬 TXN2: GRCh37/hg19 22q12.2-13.33(chr22:30654764-51197838)x3 ()
Ver todas no ClinVar

Vias biológicas (Reactome)

2 vias biológicas associadas aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Déficit combinado da fosforilação oxidativa tipo 29

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. A biallelic MRPL42 variant causes a combined oxidative phosphorylation deficiency syndrome revealed by multi-omics.
    NPJ Genom Med· 2026· PMID 41932932recente
  2. Expanding the Phenotype of TUFM-Related Combined Oxidative Phosphorylation Deficiency 4.
    Am J Med Genet A· 2026· PMID 41866827recente
  3. Expanding the genotypic spectrum of combined oxidative phosphorylation deficiency 54.
    Neurogenetics· 2026· PMID 41772230recente
  4. A case report of combined oxidative phosphorylation deficiency 35 (COXPD35) in Palestine caused by novel compound heterozygous TRIT1 variants.
    Medicine (Baltimore)· 2026· PMID 41760017recente
  5. Stroke-like lesion and status epilepticus in a child with NARS2-related combined oxidative phosphorylation deficiency 24.
    Front Neurol· 2025· PMID 41426993recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:478029(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:616811(OMIM)
  3. MONDO:0014781(MONDO)
  4. GARD:17863(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q55785001(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Déficit combinado da fosforilação oxidativa tipo 29
Compêndio · Raras BR

Déficit combinado da fosforilação oxidativa tipo 29

ORPHA:478029 · MONDO:0014781
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
1 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
E88.8 · Outros distúrbios especificados do metabolismo
Início
Infancy
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C4225200
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a
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