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Desvio tônico paroxístico benigno do olhar da infância com ataxia
ORPHA:1179CID-10 · G96.8CID-11 · 9C83.11OMIM 168885DOENÇA RARA

Distúrbio de movimento paroxístico raro caracterizado por episódios de desvio sustentado, conjugado e ascendente dos olhos e movimentos sacádicos para baixo na tentativa de olhar para baixo (com movimentos oculares horizontais preservados), que é acompanhado por sintomatologia atáxica (marcha instável, falta de equilíbrio e distúrbios de coordenação de movimento) em um indivíduo saudável. Nistagmo vertical bilateral está associado. Os sintomas geralmente desaparecem espontaneamente dentro de 1 a 2 anos após o início.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Distúrbio de movimento paroxístico raro caracterizado por episódios de desvio sustentado, conjugado e ascendente dos olhos e movimentos sacádicos para baixo na tentativa de olhar para baixo (com movimentos oculares horizontais preservados), que é acompanhado por sintomatologia atáxica (marcha instável, falta de equilíbrio e distúrbios de coordenação de movimento) em um indivíduo saudável. Nistagmo vertical bilateral está associado. Os sintomas geralmente desaparecem espontaneamente dentro de 1 a 2 anos após o início.

Pesquisas ativas
1 ensaio
1 total registrados no ClinicalTrials.gov
Publicações científicas
2 artigos
Último publicado: 2001 Dec

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
12
pacientes catalogados
Início
Infancy
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 20%
Triagem neonatal (Fase 5)CID-10: G96.8
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (2)
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)genetic_test
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças rarasrehabilitation
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Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

👁️
Olhos
2 sintomas
🧠
Neurológico
1 sintomas

Características mais comuns

90%prev.
Ataxia episódica
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Nistagmo
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Anormalidade do movimento ocular
Muito frequente (99-80%)
3sintomas
Muito frequente (3)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 3 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Ataxia episódicaEpisodic ataxia
Muito frequente (99-80%)90%
NistagmoNystagmus
Muito frequente (99-80%)90%
Anormalidade do movimento ocularAbnormality of eye movement
Muito frequente (99-80%)90%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa25desde 2001
Total histórico2PubMed
Últimos 10 anos2publicações
Pico19931 papers
Linha do tempo
201020202001Hoje · 2026🧪 2010Primeiro ensaio clínico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

Triagem neonatal (Teste do Pezinho)

👶
Teste: qPCR para deleção de SMN1 em sangue seco
Fase 5 do PNTNpending
Incidência no Brasil: 1:10.000

A triagem neonatal permite diagnóstico precoce e início imediato do tratamento.

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição.

DAGLADiacylglycerol lipase-alphaDisease-causing germline mutation(s) inAltamente restrito
FUNÇÃO

Serine hydrolase that hydrolyzes arachidonic acid-esterified diacylglycerols (DAGs) to produce the principal endocannabinoid, 2-arachidonoylglycerol (2-AG) (PubMed:14610053, PubMed:23502535, PubMed:26668358). Preferentially hydrolyzes sn-1 fatty acids from diacylglycerols (DAG) that contain arachidonic acid (AA) esterified at the sn-2 position to biosynthesize 2-AG (PubMed:14610053, PubMed:23502535, PubMed:26668358). Has negligible activity against other lipids including monoacylglycerols and ph

LOCALIZAÇÃO

Cell membranePostsynaptic density membraneEarly endosome membraneCell projection, dendritic spine membrane

VIAS BIOLÓGICAS (1)
Arachidonate production from DAG
MECANISMO DE DOENÇA

Spinocerebellar ataxia 20

Spinocerebellar ataxia is a clinically and genetically heterogeneous group of cerebellar disorders. Patients show progressive incoordination of gait and often poor coordination of hands, speech and eye movements, due to degeneration of the cerebellum with variable involvement of the brainstem and spinal cord. SCA20 is an autosomal dominant, adult-onset form characterized by dysarthria due to spasmodic dysphonia followed by slowly progressive ataxia.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Córtex cerebral
26.9 TPM
Cerebelo
23.4 TPM
Brain Frontal Cortex BA9
20.2 TPM
Cérebro - Hemisfério cerebelar
12.7 TPM
Brain Anterior cingulate cortex BA24
12.6 TPM
OUTRAS DOENÇAS (1)
benign paroxysmal tonic upgaze of childhood with ataxia
HGNC:HGNC:1165UniProt:Q9Y4D2

Variantes genéticas (ClinVar)

36 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 DAGLA: NM_006133.3(DAGLA):c.2389_2410del (p.Ser797fs) ()
🧬 DAGLA: NM_006133.3(DAGLA):c.580T>C (p.Trp194Arg) ()
🧬 DAGLA: NM_006133.3(DAGLA):c.2834A>T (p.Asp945Val) ()
🧬 DAGLA: NM_006133.3(DAGLA):c.771+5G>T ()
🧬 DAGLA: NM_006133.3(DAGLA):c.1181T>A (p.Val394Glu) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 7 variantes classificadas pelo ClinVar.

5
2
Patogênica (71.4%)
VUS (28.6%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
DAGLA: NM_006133.3(DAGLA):c.2401del (p.Arg801fs) [Pathogenic]
DAGLA: NM_006133.3(DAGLA):c.2440G>T (p.Glu814Ter) [Pathogenic]
DAGLA: NM_006133.3(DAGLA):c.2485G>T (p.Glu829Ter) [Pathogenic]
DAGLA: NM_006133.3(DAGLA):c.2370C>G (p.Tyr790Ter) [Pathogenic]
DAGLA: NM_006133.3(DAGLA):c.2484del (p.Glu829fs) [Pathogenic]

Vias biológicas (Reactome)

1 via biológica associada aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Pipeline de tratamentos
Pipeline regulatório — de medicamentos já aprovados a drogas em pesquisa exploratória.
·Pré-clínico1
Medicamentos catalogadosEnsaios clínicos· 0 medicamentos · 1 ensaio
Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Desvio tônico paroxístico benigno do olhar da infância com ataxia

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

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Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

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Doenças relacionadas

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Benign paroxysmal tonic upgaze of childhood with ataxia.
    Epileptic Disord· 2001· PMID 11844715recente
  2. Benign paroxysmal tonic upgaze of childhood with ataxia. A neuro-ophthalmological syndrome of familial origin?
    Dev Med Child Neurol· 1993· PMID 8495825recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:1179(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:168885(OMIM)
  3. MONDO:0008206(MONDO)
  4. GARD:4176(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q7139591(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Desvio tônico paroxístico benigno do olhar da infância com ataxia

ORPHA:1179 · MONDO:0008206
🇧🇷 Brasil SUS
Triagem
qPCR para deleção de SMN1 em sangue seco
PNTN
Fase 5
Incidência BR
1:10.000
Geral
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
12 casos conhecidos
CID-10
G96.8 · Outros transtornos especificados do sistema nervoso central
CID-11
Ensaios
1 ativos
Início
Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1868576
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a
DiscussaoAtiva

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