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A doença de Gaucher é uma doença lisossomal e engloba três formas (tipos 1, 2 e 3), uma variante fetal e uma outra com envolvimento cardíaco (doença de Gaucher - oftalmoplegia - calcificação cardiovascular ou doença Gaucher-like).
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174 ensaios clínicos encontrados, 41 ativos.
The global impact of imiglucerase therapy in children with Gaucher disease types 1 and 3: a real-world analysis from the International Collaborative Gaucher Group Gaucher Registry.
Repurposing Gaucher disease therapy for Saposin C deficiency: Proof-of-concept with eliglustat.
Miglustat: a first-in-class enzyme stabilizer for cipaglucosidase alfa for the treatment of late-onset Pompe disease.
Increased intervals in enzyme replacement therapy for stable type 1 Gaucher disease: A non-inferiority sequential trial emulation.
Glucosylsphingosine (Lyso-Gb1): An Update on Its Use as a Biomarker in Gaucher Disease.