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Hiperaldosteronismo familiar tipo 1
ORPHA:403CID-10 · E26.0CID-11 · 5A72.0OMIM 103900DOENÇA RARA
Esta doença tem causa genética. Recomendamos procurar um médico geneticista para diagnóstico, exames genéticos e aconselhamento familiar.
kidneyInício infantilHerança AD
Também conhecida comoFH-IFH1GRAHF-I
Sinônimos clínicos: Hipertensão sensível aos glucocorticóides · Hipertensão sensível à dexametasona

O hiperaldosteronismo familiar tipo I (HF-I) é uma condição rara e hereditária, uma forma de hiperaldosteronismo primário (HP) que pode ser tratada com medicamentos da classe dos glicocorticoides (como os corticoides). Ela se caracteriza por pressão alta que surge precocemente, níveis elevados do hormônio aldosterona, potássio baixo no sangue (em níveis variáveis), baixa atividade da renina no plasma (outro hormônio) e produção anormal de 18-oxocortisol e 18-hidroxicortisol.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

💬
EM LINGUAGEM SIMPLES

O hiperaldosteronismo familiar tipo 1 é uma doença genética rara em que as glândulas adrenais produzem o hormônio aldosterona em excesso. Essa alteração costuma provocar pressão alta desde a infância ou juventude, fraqueza muscular decorrente de potássio baixo no sangue e dores de cabeça frequentes. A condição é classicamente controlada com o uso de medicamentos glicocorticoides, mas não consta na lista oficial de PCDT de doenças raras do SUS nem possui remédios específicos cadastrados para entrega na rede pública. O diagnóstico pode ser confirmado por exames laboratoriais hormonais e por testes genéticos que avaliam alterações nos genes CYP11B1 e CYP11B2.

📋
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O hiperaldosteronismo familiar tipo I (HF-I) é uma condição rara e hereditária, uma forma de hiperaldosteronismo primário (HP) que pode ser tratada com medicamentos da classe dos glicocorticoides (como os corticoides). Ela se caracteriza por pressão alta que surge precocemente, níveis elevados do hormônio aldosterona, potássio baixo no sangue (em níveis variáveis), baixa atividade da renina no plasma (outro hormônio) e produção anormal de 18-oxocortisol e 18-hidroxicortisol.

Publicações científicas
48 artigos
Último publicado: 2021 Nov

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
Unknown
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Início
Adolescent
+ adult, childhood
🏥
SUS: Sem cobertura SUSScore: 0%
CID-10: E26.0
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🫘
Rins
3 sintomas
👂
Ouvidos
1 sintomas
💪
Músculos
1 sintomas
🦴
Ossos e articulações
1 sintomas
🫃
Digestivo
1 sintomas

+ 16 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Hiperaldosteronismo primário supressível por dexametasona
100%prev.
Hipertensão
90%prev.
Hiperplasia adrenal
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Renina circulante anormal
Muito frequente (99-80%)
17%prev.
Zumbido
Ocasional (29-5%)
17%prev.
Fraqueza muscular
Ocasional (29-5%)
23sintomas
Muito frequente (4)
Ocasional (11)
Sem dados (8)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 23 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Hiperaldosteronismo primário supressível por dexametasonaDexamethasone-suppresible primary hyperaldosteronism
Muito frequente100%
HipertensãoHypertension
Muito frequente100%
Hiperplasia adrenalAdrenal hyperplasia
Muito frequente (99-80%)90%
Renina circulante anormalAbnormal circulating renin
Muito frequente (99-80%)90%
ZumbidoTinnitus
Ocasional (29-5%)17%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa4desde 2022
Total histórico48PubMed
Últimos 10 anos9publicações
Pico20193 papers
Linha do tempo
2022Hoje · 2026🧪 2018Primeiro ensaio clínico📈 2019Ano de pico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

2 genes identificados com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant.

Curadoria gene-doença

fontes oficiais
CYP11B1
CYP11B2Cytochrome P450 11B2, mitochondrialPart of a fusion gene inTolerante
VIAS BIOLÓGICAS (3)
Endogenous sterolsGlucocorticoid biosynthesisMineralocorticoid biosynthesis
MECANISMO DE DOENÇA

Corticosterone methyloxidase 1 deficiency

Autosomal recessive disorder of aldosterone biosynthesis. There are two biochemically different forms of selective aldosterone deficiency be termed corticosterone methyloxidase (CMO) deficiency type 1 and type 2. In CMO-1 deficiency, aldosterone is undetectable in plasma, while its immediate precursor, 18-hydroxycorticosterone, is low or normal.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Tecido-específico)
Glândula adrenal
89.4 TPM
Testículo
0.2 TPM
Cervix Ectocervix
0.0 TPM
Baço
0.0 TPM
Fígado
0.0 TPM
OUTRAS DOENÇAS (4)
corticosterone methyloxidase type 1 deficiencycorticosterone methyloxidase type 2 deficiencyglucocorticoid-remediable aldosteronismearly-onset familial hypoaldosteronism
HGNC:2592UniProt:P19099
CYP11B1Cytochrome P450 11B1, mitochondrialPart of a fusion gene inTolerante
VIAS BIOLÓGICAS (2)
Endogenous sterolsGlucocorticoid biosynthesis
MECANISMO DE DOENÇA

Adrenal hyperplasia 4

A form of congenital adrenal hyperplasia, a common recessive disease due to defective synthesis of cortisol. Congenital adrenal hyperplasia is characterized by androgen excess leading to ambiguous genitalia in affected females, rapid somatic growth during childhood in both sexes with premature closure of the epiphyses and short adult stature. Four clinical types: 'salt wasting' (SW, the most severe type), 'simple virilizing' (SV, less severely affected patients), with normal aldosterone biosynthesis, 'non-classic form' or late-onset (NC or LOAH) and 'cryptic' (asymptomatic).

EXPRESSÃO TECIDUAL(Tecido-específico)
Glândula adrenal
4787.3 TPM
Testículo
6.4 TPM
Cervix Ectocervix
0.9 TPM
Fallopian Tube
0.5 TPM
Bladder
0.5 TPM
OUTRAS DOENÇAS (2)
glucocorticoid-remediable aldosteronismcongenital adrenal hyperplasia due to 11-beta-hydroxylase deficiency
HGNC:2591UniProt:P15538

Variantes genéticas (ClinVar)

503 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 CYP11B1: NM_000497.4(CYP11B1):c.1360C>A (p.Arg454Ser) ()
🧬 CYP11B1: NM_000497.4(CYP11B1):c.302A>C (p.Gln101Pro) ()
🧬 CYP11B1: NM_000497.4(CYP11B1):c.460del (p.Val154fs) ()
🧬 CYP11B1: NM_000497.4(CYP11B1):c.1347G>T (p.Gln449His) ()
🧬 CYP11B1: GRCh37/hg19 8q24.13-24.3(chr8:126446968-146295771)x3 ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 331 variantes classificadas pelo ClinVar.

17
314
Patogênica (5.1%)
VUS (94.9%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
KCNJ5: NM_000890.5(KCNJ5):c.91G>A (p.Asp31Asn) [Conflicting classifications of pathogenicity]
KCNJ5: NM_000890.5(KCNJ5):c.154C>T (p.Arg52Cys) [Uncertain significance]
CLCN2: NM_004366.6(CLCN2):c.1053G>C (p.Lys351Asn) [Uncertain significance]
KCNJ5: NM_000890.5(KCNJ5):c.1250G>T (p.Gly417Val) [Uncertain significance]
KCNJ5: NM_000890.5(KCNJ5):c.1250G>A (p.Gly417Asp) [Uncertain significance]

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Pipeline de tratamentos
Pipeline regulatório — de medicamentos já aprovados a drogas em pesquisa exploratória.
·Pré-clínico1
Medicamentos catalogadosEnsaios clínicos· 0 medicamentos · 1 ensaio
Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Hiperaldosteronismo familiar tipo 1

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Onde estão os ensaios

Com ensaio aberto em 1 país. O ponto verde marca onde há vaga agora.

Pesquisa e ensaios clínicos

1 ensaios clínicos encontrados.

Distribuição por fase
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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
9 papers (10 anos)
#1

Management and Outcomes of Primary Aldosteronism in Pregnancy: A Systematic Review.

Hypertension (Dallas, Tex. : 1979)2022 Sep

Primary aldosteronism (PA) in pregnancy (PAP) can be a serious condition and is challenging to diagnose. This study was conceived to help in the diagnosis of PAP and provide suggestions on management of PAP based on evidence retrieved using a Population, Intervention, Comparison, and Outcome search strategy. Based on the changes of aldosterone and renin occurring in normal pregnancies, we developed a nomogram that will allow to identify PAP cases. Moreover, we found that published PAP cases fell into 4 main groups differing for management and outcomes: (1) unilateral medically treated, (2) unilateral surgically treated, (3) bilateral medically treated and (4) familial forms. Results showed that complications involved 62.2% of pregnant women with nonfamilial PA and 18.5% of those with familial hyperaldosteronism type I. Adrenalectomy during pregnancy in women with PAP did not improve maternal and fetal outcomes, over medical treatment alone. Moreover, cure of maternal hypertension and mother and baby outcome were better when unilateral PA was discovered and surgically treated before or after pregnancy. Therefore, fertile women with arterial hypertension should be screened for PA before pregnancy and, if necessary, subtyped to identify unilateral forms of PA. This will allow to furnish adequate counseling, a chance for surgical cure and, therefore, for a pregnancy not complicated by aldosterone excess.

#2

[Testosterone inhibits human wild-type and chimeric aldosterone synthase activity in vitro].

Revista medica de Chile2021 Nov

Familial hyperaldosteronism type I is caused by the generation of a chimeric aldosterone synthase enzyme (ASCE) which is regulated by ACTH instead of angiotensin II. We have reported that in vitro, the wild-type (ASWT) and chimeric aldosterone synthase (ASCE) enzymes are inhibited by progesterone and estradiol does not affect their activity. To explore the direct action of testosterone on ASWT and ASCE enzymes. HEK-293 cells were transiently transfected with vectors containing the full ASWT or ASCE cDNAs. The effect of testosterone on AS enzyme activities was evaluated incubating HEK-cells transfected with enzyme vectors and adding deoxycorticosterone (DOC) alone or DOC plus increasing doses of testosterone. Aldosterone production was measured by HPLC-MS/MS. Docking of testosterone within the active sites of both enzymes was performed by modelling in silico. In this system, testosterone inhibited ASWT (90% inhibition at five pM, 50% inhibitory concentration (IC50) =1.690 pM) with higher efficacy andpotency than ASCE (80% inhibition at five pM, IC50=3.176 pM). Molecular modelling studies showed different orientation of testosterone in ASWT and ASCE crystal structures. The inhibitory effect of testosterone on ASWT or ASCE enzymes is a novel non-genomic testosterone action, suggesting that further clinical studies are needed to assess the role of testosterone in the screening and diagnosis of primary aldosteronism.

#3

Molecular Basis of Primary Aldosteronism and Adrenal Cushing Syndrome.

Journal of the Endocrine Society2020 Sep 01

This review reports the main molecular alterations leading to development of benign cortisol- and/or aldosterone-secreting adrenal tumors. Causes of adrenal Cushing syndrome can be divided in 2 groups: multiple bilateral tumors or adenomas secreting cortisol. Bilateral causes are mainly primary pigmented nodular adrenocortical disease, most of the time due to PRKAR1A germline-inactivating mutations, and primary bilateral macronodular adrenal hyperplasia that can be caused in some rare syndromic cases by germline-inactivating mutations of MEN1, APC, and FH and of ARMC5 in isolated forms. PRKACA somatic-activating mutations are the main alterations in unilateral cortisol-producing adenomas. In primary hyperaldosteronism (PA), familial forms were identified in 1% to 5% of cases: familial hyperaldosteronism type I (FH-I) due to a chimeric CYP11B1/CYP11B2 hybrid gene, FH-II due to CLCN-2 germline mutations, FH-III due to KCNJ5 germline mutations, FH-IV due to CACNA1H germline mutations and PA, and seizures and neurological abnormalities syndrome due to CACNA1D germline mutations. Several somatic mutations have been found in aldosterone-producing adenomas in KCNJ5, ATP1A1, ATP2B3, CACNA1D, and CTNNB1 genes. In addition to these genetic alterations, genome-wide approaches identified several new alterations in transcriptome, methylome, and miRnome studies, highlighting new pathways involved in steroid dysregulation.

#4

Response to Letter to the Editor: "Adrenalectomy Completely Cured Hypertension in Familial Hyperaldosteronism Type I Patients with Somatic KCNJ5 Mutation".

The Journal of clinical endocrinology and metabolism2020 May 01
#5

Letter to the Editor: "Adrenalectomy Completely Cured Hypertension in Familial Hyperaldosteronism Type I Patients with Somatic KCNJ5 Mutation".

The Journal of clinical endocrinology and metabolism2020 May 01

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Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu

Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

É uma forma genética e rara de hiperaldosteronismo primário na qual ocorre produção excessiva do hormônio aldosterona. Isso costuma levar a um quadro de pressão alta que se manifesta ainda na infância, juventude ou início da vida adulta.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

5 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 7 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. ORPHA:403
    Orphanet
  2. GARD:2790
    GARD (NIH)
  3. Q17149181
    Wikidata

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Citar este verbete

Raras. (s.d.). Hiperaldosteronismo familiar tipo 1. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/hiperaldosteronismo-familiar-tipo-1

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar

Compêndio · Raras BR

Hiperaldosteronismo familiar tipo 1

ORPHA:403 · MONDO:0007080
Prevalência
Unknown
Herança
Autosomal dominant
CID-10
E26.0 · Hiperaldosteronismo primário
CID-11
Início
Adolescent, Adult, Childhood
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1260386
Repurposing
1 candidato
spironolactone — mineralocorticoid receptor antagonist
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a

📋 Origem dos dados

Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.

Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Genética mendeliana
fonte: OMIM
Indexação biomédica
fonte: MeSH (NLM)
Dado público estruturado
fonte: Wikidata
Rara