O hiperaldosteronismo familiar tipo I (HF-I) é uma condição rara e hereditária, uma forma de hiperaldosteronismo primário (HP) que pode ser tratada com medicamentos da classe dos glicocorticoides (como os corticoides). Ela se caracteriza por pressão alta que surge precocemente, níveis elevados do hormônio aldosterona, potássio baixo no sangue (em níveis variáveis), baixa atividade da renina no plasma (outro hormônio) e produção anormal de 18-oxocortisol e 18-hidroxicortisol.
Introdução
O que você precisa saber de cara
O hiperaldosteronismo familiar tipo 1 é uma doença genética rara em que as glândulas adrenais produzem o hormônio aldosterona em excesso. Essa alteração costuma provocar pressão alta desde a infância ou juventude, fraqueza muscular decorrente de potássio baixo no sangue e dores de cabeça frequentes. A condição é classicamente controlada com o uso de medicamentos glicocorticoides, mas não consta na lista oficial de PCDT de doenças raras do SUS nem possui remédios específicos cadastrados para entrega na rede pública. O diagnóstico pode ser confirmado por exames laboratoriais hormonais e por testes genéticos que avaliam alterações nos genes CYP11B1 e CYP11B2.
O hiperaldosteronismo familiar tipo I (HF-I) é uma condição rara e hereditária, uma forma de hiperaldosteronismo primário (HP) que pode ser tratada com medicamentos da classe dos glicocorticoides (como os corticoides). Ela se caracteriza por pressão alta que surge precocemente, níveis elevados do hormônio aldosterona, potássio baixo no sangue (em níveis variáveis), baixa atividade da renina no plasma (outro hormônio) e produção anormal de 18-oxocortisol e 18-hidroxicortisol.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
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Entender a doença
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Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 16 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 23 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
2 genes identificados com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant.
Curadoria gene-doença
fontes oficiaisCorticosterone methyloxidase 1 deficiency
Autosomal recessive disorder of aldosterone biosynthesis. There are two biochemically different forms of selective aldosterone deficiency be termed corticosterone methyloxidase (CMO) deficiency type 1 and type 2. In CMO-1 deficiency, aldosterone is undetectable in plasma, while its immediate precursor, 18-hydroxycorticosterone, is low or normal.
Adrenal hyperplasia 4
A form of congenital adrenal hyperplasia, a common recessive disease due to defective synthesis of cortisol. Congenital adrenal hyperplasia is characterized by androgen excess leading to ambiguous genitalia in affected females, rapid somatic growth during childhood in both sexes with premature closure of the epiphyses and short adult stature. Four clinical types: 'salt wasting' (SW, the most severe type), 'simple virilizing' (SV, less severely affected patients), with normal aldosterone biosynthesis, 'non-classic form' or late-onset (NC or LOAH) and 'cryptic' (asymptomatic).
Variantes genéticas (ClinVar)
503 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Classificação de variantes (ClinVar)
Distribuição de 331 variantes classificadas pelo ClinVar.
Vias biológicas (Reactome)
5 vias biológicas associadas aos genes desta condição.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Hiperaldosteronismo familiar tipo 1
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Pesquisa ativa
Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes
Ensaios em destaque
Com ensaio aberto em 1 país. O ponto verde marca onde há vaga agora.
Pesquisa e ensaios clínicos
1 ensaios clínicos encontrados.
Publicações mais relevantes
Management and Outcomes of Primary Aldosteronism in Pregnancy: A Systematic Review.
Primary aldosteronism (PA) in pregnancy (PAP) can be a serious condition and is challenging to diagnose. This study was conceived to help in the diagnosis of PAP and provide suggestions on management of PAP based on evidence retrieved using a Population, Intervention, Comparison, and Outcome search strategy. Based on the changes of aldosterone and renin occurring in normal pregnancies, we developed a nomogram that will allow to identify PAP cases. Moreover, we found that published PAP cases fell into 4 main groups differing for management and outcomes: (1) unilateral medically treated, (2) unilateral surgically treated, (3) bilateral medically treated and (4) familial forms. Results showed that complications involved 62.2% of pregnant women with nonfamilial PA and 18.5% of those with familial hyperaldosteronism type I. Adrenalectomy during pregnancy in women with PAP did not improve maternal and fetal outcomes, over medical treatment alone. Moreover, cure of maternal hypertension and mother and baby outcome were better when unilateral PA was discovered and surgically treated before or after pregnancy. Therefore, fertile women with arterial hypertension should be screened for PA before pregnancy and, if necessary, subtyped to identify unilateral forms of PA. This will allow to furnish adequate counseling, a chance for surgical cure and, therefore, for a pregnancy not complicated by aldosterone excess.
[Testosterone inhibits human wild-type and chimeric aldosterone synthase activity in vitro].
Familial hyperaldosteronism type I is caused by the generation of a chimeric aldosterone synthase enzyme (ASCE) which is regulated by ACTH instead of angiotensin II. We have reported that in vitro, the wild-type (ASWT) and chimeric aldosterone synthase (ASCE) enzymes are inhibited by progesterone and estradiol does not affect their activity. To explore the direct action of testosterone on ASWT and ASCE enzymes. HEK-293 cells were transiently transfected with vectors containing the full ASWT or ASCE cDNAs. The effect of testosterone on AS enzyme activities was evaluated incubating HEK-cells transfected with enzyme vectors and adding deoxycorticosterone (DOC) alone or DOC plus increasing doses of testosterone. Aldosterone production was measured by HPLC-MS/MS. Docking of testosterone within the active sites of both enzymes was performed by modelling in silico. In this system, testosterone inhibited ASWT (90% inhibition at five pM, 50% inhibitory concentration (IC50) =1.690 pM) with higher efficacy andpotency than ASCE (80% inhibition at five pM, IC50=3.176 pM). Molecular modelling studies showed different orientation of testosterone in ASWT and ASCE crystal structures. The inhibitory effect of testosterone on ASWT or ASCE enzymes is a novel non-genomic testosterone action, suggesting that further clinical studies are needed to assess the role of testosterone in the screening and diagnosis of primary aldosteronism.
Molecular Basis of Primary Aldosteronism and Adrenal Cushing Syndrome.
This review reports the main molecular alterations leading to development of benign cortisol- and/or aldosterone-secreting adrenal tumors. Causes of adrenal Cushing syndrome can be divided in 2 groups: multiple bilateral tumors or adenomas secreting cortisol. Bilateral causes are mainly primary pigmented nodular adrenocortical disease, most of the time due to PRKAR1A germline-inactivating mutations, and primary bilateral macronodular adrenal hyperplasia that can be caused in some rare syndromic cases by germline-inactivating mutations of MEN1, APC, and FH and of ARMC5 in isolated forms. PRKACA somatic-activating mutations are the main alterations in unilateral cortisol-producing adenomas. In primary hyperaldosteronism (PA), familial forms were identified in 1% to 5% of cases: familial hyperaldosteronism type I (FH-I) due to a chimeric CYP11B1/CYP11B2 hybrid gene, FH-II due to CLCN-2 germline mutations, FH-III due to KCNJ5 germline mutations, FH-IV due to CACNA1H germline mutations and PA, and seizures and neurological abnormalities syndrome due to CACNA1D germline mutations. Several somatic mutations have been found in aldosterone-producing adenomas in KCNJ5, ATP1A1, ATP2B3, CACNA1D, and CTNNB1 genes. In addition to these genetic alterations, genome-wide approaches identified several new alterations in transcriptome, methylome, and miRnome studies, highlighting new pathways involved in steroid dysregulation.
Response to Letter to the Editor: "Adrenalectomy Completely Cured Hypertension in Familial Hyperaldosteronism Type I Patients with Somatic KCNJ5 Mutation".
Letter to the Editor: "Adrenalectomy Completely Cured Hypertension in Familial Hyperaldosteronism Type I Patients with Somatic KCNJ5 Mutation".
Publicações recentes
[Testosterone inhibits human wild-type and chimeric aldosterone synthase activity in vitro].
Management and Outcomes of Primary Aldosteronism in Pregnancy: A Systematic Review.
Molecular Basis of Primary Aldosteronism and Adrenal Cushing Syndrome.
📚 EuropePMC72 artigos no totalmostrando 7
[Testosterone inhibits human wild-type and chimeric aldosterone synthase activity in vitro].
Revista medica de ChileManagement and Outcomes of Primary Aldosteronism in Pregnancy: A Systematic Review.
Hypertension (Dallas, Tex. : 1979)Molecular Basis of Primary Aldosteronism and Adrenal Cushing Syndrome.
Journal of the Endocrine SocietyTimeline of Advances in Genetics of Primary Aldosteronism.
Experientia supplementum (2012)Molecular mechanisms in primary aldosteronism.
Journal of molecular endocrinologyAdrenalectomy Completely Cured Hypertension in Patients With Familial Hyperaldosteronism Type I Who Had Somatic KCNJ5 Mutation.
The Journal of clinical endocrinology and metabolismGenetics of primary aldosteronism.
Endocrine practice : official journal of the American College of Endocrinology and the American Association of Clinical EndocrinologistsAssociações
Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação
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Doença com base genética
Um médico geneticista pode ajudar no diagnóstico de Hiperaldosteronismo familiar tipo 1 e no aconselhamento genético da família.
Doenças relacionadas
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Perguntas frequentes
O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu
É uma forma genética e rara de hiperaldosteronismo primário na qual ocorre produção excessiva do hormônio aldosterona. Isso costuma levar a um quadro de pressão alta que se manifesta ainda na infância, juventude ou início da vida adulta.
Referências
Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete
5 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 7 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
Citar este verbete
Raras. (s.d.). Hiperaldosteronismo familiar tipo 1. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/hiperaldosteronismo-familiar-tipo-1
Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.
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Hiperaldosteronismo familiar tipo 1
📋 Origem dos dados
Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.
- Doença rara (ontologia)
- fonte: Orphanet
- Identificador unificado
- fonte: MONDO
- Genética mendeliana
- fonte: OMIM
- Codificação WHO/SUS
- fonte: WHO ICD-10 / DATASUS
- CID-11 (futuro)
- fonte: WHO ICD-11
- NIH/GARD
- fonte: GARD (NIH)
- Indexação biomédica
- fonte: MeSH (NLM)
- Dado público estruturado
- fonte: Wikidata
- Reposicionamento
- fonte: Drug Repurposing Hub