ORPHA:93583
Púrpura trombocitopenia trombótica congênita, por deficiência de ADAMTS-13
A púrpura trombocitopênica trombótica congênita é a forma hereditária de púrpura trombocitopênica trombótica (PTT) caracterizada por trombocitopenia periférica profunda, anemia hemolítica microangiopática (MAHA) e falência de órgão único ou múltiplo de gravidade variável.
<1 / 1 000 0001 gene identificadoEnsaios clínicos ativosAutosomal recessive
Agente Púrpura trombocitopeni… monitorando fontes continuamente
always-onEscala de raridade
Ultra-raroPouco comum
Ultra-raro
<1 / 1 000 000
123 casos documentados
1Genes causadores
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