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Síndrome de Beckwith-Wiedemann por mutação no gene NSD1
ORPHA:238613DOENÇA RARA

Síndrome de Sotos é uma alteração genética rara, no gene NSD1, descoberta nos EUA em 1964 pelo Dr. Juan Fernandez Sotos, endocrinologista pediátrico. Caracterizada principalmente pelo crescimento físico excessivo durante os primeiros anos de vida. A síndrome pode ser acompanhada de atraso neuropsicomotor e social, hipotonia, e prejuízos de fala. As crianças com síndrome de Sotos tendem a serem grandes desde o nascimento e são freqüentemente mais altas, mais pesadas, e apresentam perímetro cefálico elevado (macrocefalia) em relação a outras crianças da mesma idade, podem apresentar ainda um andar característico devido a hipotonia, o que pode ser aprimorado através da físioterapia.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Síndrome de Beckwith-Wiedemann associada a mutações no gene NSD1, caracterizada por crescimento excessivo, anomalias congênitas e predisposição a tumores. Manifesta-se com macroglossia, onfalocele e assimetria corporal.

🏥
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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Mast cell mediators in hereditary angioedema.
    Orphanet J Rare Dis· 2026· PMID 41832580recente
  2. Prenatal Molecular Diagnosis of COL2A1-Associated Stickler Syndrome: Genotype-Phenotype Correlation in a Resource-Limited Healthcare Setting.
    Int J Mol Sci· 2026· PMID 41828453recente
  3. Platelet gene signatures detecting pulmonary artery stenosis in patients with pulmonary hypertension.
    Orphanet J Rare Dis· 2026· PMID 41827036recente
  4. The global impact of imiglucerase therapy in children with Gaucher disease types 1 and 3: a real-world analysis from the International Collaborative Gaucher Group Gaucher Registry.
    Orphanet J Rare Dis· 2026· PMID 41821052recente
  5. Monogenic lupus with SLC7A7 mutations: a retrospective study from a Chinese center.
    Orphanet J Rare Dis· 2026· PMID 41821046recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:238613(Orphanet)
  2. MONDO:0016547(MONDO)
  3. GARD:17178(GARD (NIH))
  4. Busca completa no PubMed(PubMed)
  5. Q56013848(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Síndrome de Beckwith-Wiedemann por mutação no gene NSD1

ORPHA:238613 · MONDO:0016547
UMLS
C5680933
Repurposing
19 candidatos
azosemideelectrolyte reabsorption inhibitor
benzthiazidecarbonic anhydrase inhibitor
bumetanidesolute carrier family member inhibitor
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