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Epilepsia do lobo temporal mesial com início na infância e regressão cognitiva grave
ORPHA:391316CID-10 · G40.2PCDT · SUSDOENÇA RARA

É uma doença genética rara que se manifesta na infância, causando crises epilépticas focais que começam numa parte mais interna do lobo temporal do cérebro e são difíceis de controlar com medicamentos. Durante essas crises, a pessoa perde a consciência (não reage), apresenta rigidez muscular e movimentos automáticos e repetitivos. Logo após o início das crises, ocorre uma perda de habilidades cognitivas (mentais), resultando em deficiência intelectual grave e alterações de comportamento.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

É uma doença genética rara que se manifesta na infância, causando crises epilépticas focais que começam numa parte mais interna do lobo temporal do cérebro e são difíceis de controlar com medicamentos. Durante essas crises, a pessoa perde a consciência (não reage), apresenta rigidez muscular e movimentos automáticos e repetitivos. Logo após o início das crises, ocorre uma perda de habilidades cognitivas (mentais), resultando em deficiência intelectual grave e alterações de comportamento.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
3
pacientes catalogados
Início
Infancy
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura parcialScore: 45%
PCDT disponívelCID-10: G40.2
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (2)
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)genetic_test
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças rarasrehabilitation
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Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa1
Últimos 10 anos5publicações
Pico20265 papers
Linha do tempo
2026Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

TNK2Activated CDC42 kinase 1Disease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

Non-receptor tyrosine-protein and serine/threonine-protein kinase that is implicated in cell spreading and migration, cell survival, cell growth and proliferation. Transduces extracellular signals to cytosolic and nuclear effectors. Phosphorylates AKT1, AR, MCF2, WASL and WWOX. Implicated in trafficking and clathrin-mediated endocytosis through binding to epidermal growth factor receptor (EGFR) and clathrin. Binds to both poly- and mono-ubiquitin and regulates ligand-induced degradation of EGFR,

LOCALIZAÇÃO

Cell membraneNucleusEndosomeCell junction, adherens junctionCytoplasmic vesicle membraneCytoplasmic vesicle, clathrin-coated vesicleMembrane, clathrin-coated pitCytoplasm, perinuclear regionCytoplasm, cytosol

VIAS BIOLÓGICAS (1)
Signaling by LTK
VIAS REACTOME (1)
EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Cerebelo
134.9 TPM
Cérebro - Hemisfério cerebelar
122.9 TPM
Córtex cerebral
112.4 TPM
Pituitária
112.0 TPM
Brain Frontal Cortex BA9
103.8 TPM
OUTRAS DOENÇAS (1)
infantile-onset mesial temporal lobe epilepsy with severe cognitive regression
HGNC:19297UniProt:Q07912

Variantes genéticas (ClinVar)

83 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 TNK2: NM_001382273.1(TNK2):c.2083C>T (p.Pro695Ser) ()
🧬 TNK2: NM_001382273.1(TNK2):c.2558C>T (p.Pro853Leu) ()
🧬 TNK2: GRCh37/hg19 3q22.1-29(chr3:132561657-197851986)x3 ()
🧬 TNK2: NM_001382273.1(TNK2):c.609+146G>T ()
🧬 TNK2: NM_001382273.1(TNK2):c.1543+211C>A ()
Ver todas no ClinVar

Vias biológicas (Reactome)

1 via biológica associada aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Epilepsia do lobo temporal mesial com início na infância e regressão cognitiva grave

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Long-term efficacy and safety of pegunigalsidase alfa administered every 4 weeks in adults with Fabry disease: results from up to 5 years of the BRIGHT F51 phase III, open-label extension study.
    Orphanet J Rare Dis· 2026· PMID 41862950recente
  2. Bridging the gap between patient and physician perspectives on management of generalized myasthenia gravis: a Delphi consensus study.
    Orphanet J Rare Dis· 2026· PMID 41862942recente
  3. The landscape of 605 genetically confirmed distinct rare diseases in a single center in Mexico (2005-2025).
    Orphanet J Rare Dis· 2026· PMID 41862923recente
  4. Advances in hereditary angioedema in the modern treatment era in China: a focus on diagnosis, treatment, and prognosis.
    Orphanet J Rare Dis· 2026· PMID 41862921recente
  5. Health-related quality of life in adults with epidermolysis bullosa: a cross-sectional study in seven European countries using EQ-5D-5L.
    Orphanet J Rare Dis· 2026· PMID 41857746recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:391316(Orphanet)
  2. MONDO:0018314(MONDO)
  3. Epilepsia(PCDT · Ministério da Saúde)
  4. GARD:21619(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q55787950(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Epilepsia do lobo temporal mesial com início na infância e regressão cognitiva grave
Compêndio · Raras BR

Epilepsia do lobo temporal mesial com início na infância e regressão cognitiva grave

ORPHA:391316 · MONDO:0018314
🇧🇷 Brasil SUS
Geral
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
3 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
G40.2 · Epilepsia e síndromes epilépticas sintomáticas definidas por sua localização (focal) (parcial) com crises parciais complexas
Início
Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C4750853
Repurposing
14 candidatos
aminohydroxybutyric-acidcarbonic anhydrase inhibitor
diclofenamidesuccinimide antiepileptic
ethosuximideglutamate receptor antagonist
+11 outros
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