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Imunodeficiência combinada autossômica dominante devida a deficiência de ERBIN
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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Doença rara autossômica dominante causada por deficiência de ERBIN, levando a imunodeficiência combinada. Afeta a função de linfócitos T e B, resultando em infecções recorrentes e graves.

🏥
SUS: Sem cobertura SUSScore: 0%
CID-10: D82.4
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Sinais e sintomas

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Linha do tempo
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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição.

Autosomal dominant
ERBINErbinDisease-causing germline mutation(s) (loss of function) inAltamente restrito
FUNÇÃO

Acts as an adapter for the receptor ERBB2, in epithelia. By binding the unphosphorylated 'Tyr-1248' of receptor ERBB2, it may contribute to stabilize this unphosphorylated state (PubMed:16203728). Inhibits NOD2-dependent NF-kappa-B signaling and pro-inflammatory cytokine secretion (PubMed:16203728)

LOCALIZAÇÃO

Cell junction, hemidesmosomeNucleus membraneBasolateral cell membrane

VIAS BIOLÓGICAS (10)
RAC3 GTPase cycleRHOG GTPase cycleRHOB GTPase cycleRAC1 GTPase cycleRAC2 GTPase cycle
EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Fibroblastos
43.8 TPM
Brain Spinal cord cervical c-1
41.7 TPM
Nervo tibial
36.2 TPM
Linfócitos
34.0 TPM
Substância negra
31.9 TPM
OUTRAS DOENÇAS (1)
autosomal dominant combined immunodeficiency due to ERBIN deficiency
HGNC:15842UniProt:Q96RT1

Medicamentos aprovados (FDA)

1 medicamento encontrado nos registros da FDA americana.

💊 Jynarque (TOLVAPTAN)
Ver no DailyMed/FDA

Variantes genéticas (ClinVar)

35 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 ERBIN: NM_001253697.2(ERBIN):c.890+6T>A ()
🧬 ERBIN: NM_001253697.2(ERBIN):c.477-1G>C ()
🧬 ERBIN: GRCh37/hg19 5q12.3-13.2(chr5:64364710-72835471)x1 ()
🧬 ERBIN: GRCh37/hg19 5q12.3-13.1(chr5:64111112-67101123)x1 ()
🧬 ERBIN: NM_001253697.2(ERBIN):c.2818A>G (p.Thr940Ala) ()
Ver todas no ClinVar

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🇧🇷 Atendimento SUS — Imunodeficiência combinada autossômica dominante devida a deficiência de ERBIN

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
0 papers (10 anos)
#1

Rapid identification of primary atopic disorders (PAD) by a clinical landmark-guided, upfront use of genomic sequencing.

Allergologie select2024

Primary atopic disorders (PAD) are monogenic disorders caused by pathogenic gene variants encoding proteins that are key for the maintenance of a healthy skin barrier and a well-functioning immune system. Physicians face the challenge to find single, extremely rare PAD patients/families among the millions of individuals with common allergic diseases. We describe case scenarios with signature PAD. We review the literature and deduct specific clinical red flags for PAD detection. They include a positive family history and/or signs of pathological susceptibility to infections, immunodysregulation, or syndromic disease. Results of conventional laboratory and most immunological lab studies are not sufficient to make a definitive diagnosis of PAD. In the past, multistep narrowing of differential diagnoses by various immunological and other laboratory tests led to testing of single genes or gene panel analyses, which was a time-consuming and often unsuccessful approach. The implementation of whole-genomic analyses in the routine diagnostics has led to a paradigm shift. Upfront genome-wide analysis by whole genome sequencing (WGS) will shorten the time to diagnosis, save patients from unnecessary investigations, and reduce morbidity and mortality. We propose a rational, clinical landmark-based approach for deciding which cases pass the filter for carrying out early WGS. WGS result interpretation requires a great deal of caution regarding the causal relationship of variants in PAD phenotypes and absence of proof by adequate functional tests. In case of negative WGS results, a re-iteration attitude with re-analyses of the data (using the latest data base annotation)) may eventually lead to PAD diagnosis. PAD, like many other rare genetic diseases, will only be successfully managed, if physicians from different clinical specialties and geneticists interact regularly in multidisciplinary conferences.

#2

An Update on Syndromes with a Hyper-IgE Phenotype.

Immunology and allergy clinics of North America2019 Feb

Improvement in genetic testing has allowed specific delineation of several distinct clinical causes characterized by the hyperimmunoglobulin E (IgE) phenotype of eczema, recurrent infections, and elevated serum IgE. Mutations in STAT3, DOCK8, PGM3, ERBIN, IL6ST, and CARD11 cause clinical phenotypes that can present in this manner. This article focuses on loss of function STAT3 mutations causing autosomal-dominant hyper-IgE syndrome and dedicator of cytokinesis 8 deficiency, with discussion of other more recently described diseases.

Associações

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Rapid identification of primary atopic disorders (PAD) by a clinical landmark-guided, upfront use of genomic sequencing.
    Allergologie select· 2024· PMID 39381601mais citado
  2. An Update on Syndromes with a Hyper-IgE Phenotype.
    Immunology and allergy clinics of North America· 2019· PMID 30466772mais citado

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:656912(Orphanet)
  2. MONDO:0958120(MONDO)
  3. Variantes catalogadas(ClinVar)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Imunodeficiência combinada autossômica dominante devida a deficiência de ERBIN

ORPHA:656912 · MONDO:0958120
CID-10
D82.4 · Síndrome da hiperimunoglobulina E [IgE]
MedGen
UMLS
C5925110
DiscussaoAtiva

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