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Desregulação imune de início precoce devido a deficiência completa de DOCK11
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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Doença rara com início precoce, caracterizada por imunodeficiência severa e autoimunidade devido à ausência completa da proteína DOCK11. Afeta principalmente homens, causando infecções recorrentes e inflamação crônica.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
12
pacientes catalogados
Início
Childhood
+ infancy
🏥
SUS: Sem cobertura SUSScore: 0%
CID-10: D89.8
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa1
Últimos 10 anos5publicações
Pico20265 papers
Linha do tempo
2026Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: X-linked recessive.

DOCK11Dedicator of cytokinesis protein 11Disease-causing germline mutation(s) (loss of function) inRestrito
FUNÇÃO

Guanine nucleotide-exchange factor (GEF) that activates CDC42 by exchanging bound GDP for free GTP (PubMed:37342957). Required for marginal zone (MZ) B-cell development, is associated with early bone marrow B-cell development, MZ B-cell formation, MZ B-cell number and marginal metallophilic macrophages morphology (By similarity). Facilitates filopodia formation through the activation of CDC42 (PubMed:37342957)

LOCALIZAÇÃO

VIAS BIOLÓGICAS (3)
Factors involved in megakaryocyte development and platelet productionRAC1 GTPase cycleCDC42 GTPase cycle
MECANISMO DE DOENÇA

Autoinflammatory disease, multisystem, with immune dysregulation, X-linked

An X-linked recessive disorder apparent in infancy or early childhood, and characterized by immune dysregulation, variable cytopenias, and systemic or organ-specific autoinflammatory manifestations. Clinical features include systemic lupus erythematosus, panniculitis, inflammatory bowel disease, pulmonary disease, or arthritis associated with recurrent fever, leukocytosis, lymphoproliferation, and hepatosplenomegaly in the absence of an infectious agent. Death in childhood has been reported.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Tecido adiposo
45.4 TPM
Artéria tibial
31.9 TPM
Adipose Visceral Omentum
29.7 TPM
Esôfago - Muscular
29.2 TPM
Esôfago - Junção
25.1 TPM
INTERAÇÕES PROTEICAS (5)
OUTRAS DOENÇAS (3)
autoinflammatory disease, multisystem, with immune dysregulation, X-linkedearly-onset autoimmune disorder due to DOCK11 partial deficiencyearly-onset immune dysregulation due to DOCK11 complete deficiency
HGNC:23483UniProt:Q5JSL3

Variantes genéticas (ClinVar)

184 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 DOCK11: NM_144658.4(DOCK11):c.992_995dup (p.Asp332fs) ()
🧬 DOCK11: NM_144658.4(DOCK11):c.394A>G (p.Lys132Glu) ()
🧬 DOCK11: GRCh37/hg19 Xq23-28(chrX:113417246-155233731)x1 ()
🧬 DOCK11: NM_144658.4(DOCK11):c.3340T>C (p.Phe1114Leu) ()
🧬 DOCK11: NM_144658.4(DOCK11):c.3148T>C (p.Tyr1050His) ()
Ver todas no ClinVar

Vias biológicas (Reactome)

3 vias biológicas associadas aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Desregulação imune de início precoce devido a deficiência completa de DOCK11

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Pesquisa e ensaios clínicos

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Mast cell mediators in hereditary angioedema.
    Orphanet J Rare Dis· 2026· PMID 41832580recente
  2. Prenatal Molecular Diagnosis of COL2A1-Associated Stickler Syndrome: Genotype-Phenotype Correlation in a Resource-Limited Healthcare Setting.
    Int J Mol Sci· 2026· PMID 41828453recente
  3. Platelet gene signatures detecting pulmonary artery stenosis in patients with pulmonary hypertension.
    Orphanet J Rare Dis· 2026· PMID 41827036recente
  4. The global impact of imiglucerase therapy in children with Gaucher disease types 1 and 3: a real-world analysis from the International Collaborative Gaucher Group Gaucher Registry.
    Orphanet J Rare Dis· 2026· PMID 41821052recente
  5. Monogenic lupus with SLC7A7 mutations: a retrospective study from a Chinese center.
    Orphanet J Rare Dis· 2026· PMID 41821046recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:658951(Orphanet)
  2. MONDO:0958138(MONDO)
  3. Variantes catalogadas(ClinVar)
  4. Busca completa no PubMed(PubMed)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Desregulação imune de início precoce devido a deficiência completa de DOCK11

ORPHA:658951 · MONDO:0958138
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
12 casos conhecidos
Herança
X-linked recessive
CID-10
D89.8 · Outros transtornos especificados que comprometem o mecanismo imunitário não classificados em outra parte
Início
Childhood, Infancy
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C5925136
Evidência
🥉 Relato de caso
DiscussaoAtiva

Nenhuma novidade ainda. O agente esta monitorando.

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