O hiperinsulismo focal resistente ao diazóxido (DRFH) é uma forma de hiperinsulinismo resistente ao diazóxido caracterizado por episódios recorrentes de hipoglicemia profunda causada por uma secreção excessiva/descontrolada de insulina (inapropriada para o nível de glicemia) devido a uma hiperplasia adenomatosa focal do pâncreas, que não responde ao tratamento médico com diazóxido, necessitando de excisão completa da lesão focal.
Introdução
O que você precisa saber de cara
O hiperinsulismo focal resistente ao diazóxido (DRFH) é uma forma de hiperinsulinismo resistente ao diazóxido caracterizado por episódios recorrentes de hipoglicemia profunda causada por uma secreção excessiva/descontrolada de insulina (inapropriada para o nível de glicemia) devido a uma hiperplasia adenomatosa focal do pâncreas, que não responde ao tratamento médico com diazóxido, necessitando de excisão completa da lesão focal.
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
2 genes identificados com associação a esta condição.
Inward rectifier potassium channel that forms the pore of ATP-sensitive potassium channels (KATP), regulating potassium permeability as a function of cytoplasmic ATP and ADP concentrations in many different cells (PubMed:29286281, PubMed:34815345). Inward rectifier potassium channels are characterized by a greater tendency to allow potassium to flow into the cell rather than out of it. Their voltage dependence is regulated by the concentration of extracellular potassium; as external potassium is
Membrane
Hyperinsulinemic hypoglycemia, familial, 2
A form of hyperinsulinemic hypoglycemia, a clinically and genetically heterogeneous disorder characterized by inappropriate insulin secretion from the pancreatic beta-cells in the presence of low blood glucose levels. HHF2 is a common cause of persistent hypoglycemia in infancy. Unless early and aggressive intervention is undertaken, brain damage from recurrent episodes of hypoglycemia may occur. HHF2 inheritance can be autosomal dominant or autosomal recessive.
Regulator subunit of pancreatic ATP-sensitive potassium channel (KATP), playing a major role in the regulation of insulin release. In pancreatic cells, it forms KATP channels with KCNJ11; KCNJ11 forms the channel pore while ABCC8 is required for activation and regulation
Cell membrane
Leucine-induced hypoglycemia
Rare cause of hypoglycemia and is described as a condition in which symptomatic hypoglycemia is provoked by high protein feedings. Hypoglycemia is also elicited by administration of oral or intravenous infusions of a single amino acid, leucine.
Variantes genéticas (ClinVar)
984 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Vias biológicas (Reactome)
6 vias biológicas associadas aos genes desta condição.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
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Publicações mais relevantes
A Focal Form of Diazoxide-resistant Congenital Hyperinsulinism with Good Response to Long-acting Somatostatin.
A four-year-old female who was born term via spontaneous vaginal delivery (SVD) with a birth weight of 3.4 kg had an onset of persistent hypoglycaemia at the 6th hour of life. She was diagnosed with congenital hyperinsulinism based on high glucose load, negative ketone and a good response to glucagon. Genetic workup revealed the presence of ATP Binding Cassette Subfamily C Member 8 (ABCC8 genes) mutation which indicated a focal form of congenital hyperinsulinism. She was resistant to the standard dose of oral diazoxide but responded to subcutaneous somatostatin. At the age of 3 years and 6 months, multiple daily injections of somatostatin were replaced with a long-acting monthly somatostatin analogue. With the present treatment, she had better glycaemic control, normal growth and was able to stop tube feeding.
Visual interpretation, not SUV ratios, is the ideal method to interpret 18F-DOPA PET scans to aid in the cure of patients with focal congenital hyperinsulinism.
Congenital hyperinsulinism is characterized by abnormal regulation of insulin secretion from the pancreas causing profound hypoketotic hypoglycemia and is the leading cause of persistent hypoglycemia in infants and children. The main objective of this study is to highlight the different mechanisms to interpret the 18F-DOPA PET scans and how this can influence outcomes. After 18F-Fluoro-L-DOPA was injected intravenously into 50 subjects' arm at a dose of 2.96-5.92 MBq/kg, three to four single-bed position PET scans were acquired at 20, 30, 40 and 50-minute post injection. The radiologist interpreted the scans for focal and diffuse hyperinsulinism using a visual interpretation method, as well as determining the Standard Uptake Value ratios with varying cut-offs. Visual interpretation had the combination of the best sensitivity and positive prediction values. In patients with focal disease, SUV ratios are not as accurate in identifying the focal lesion as visual inspection, and cases of focal disease may be missed by those relying on SUV ratios, thereby denying the patients a chance of cure. We recommend treating patients with diazoxide-resistant hyperinsulinism in centers with dedicated multidisciplinary team comprising of at least a pediatric endocrinologist with a special interest in hyperinsulinism, a radiologist experienced in interpretation of 18F-Fluoro-L-DOPA PET/CT scans, a histopathologist with experience in frozen section analysis of the pancreas and a pancreatic surgeon experienced in partial pancreatectomies in patients with hyperinsulinism.
Publicações recentes
A Focal Form of Diazoxide-resistant Congenital Hyperinsulinism with Good Response to Long-acting Somatostatin.
Visual interpretation, not SUV ratios, is the ideal method to interpret 18F-DOPA PET scans to aid in the cure of patients with focal congenital hyperinsulinism.
Pancreatic surgery in infants with Beckwith-Wiedemann syndrome and hyperinsulinism.
In vitro insulin secretion by pancreatic tissue from infants with diazoxide-resistant congenital hyperinsulinism deviates from model predictions.
Contemporary strategies in the diagnosis and management of neonatal hyperinsulinaemic hypoglycaemia.
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A Focal Form of Diazoxide-resistant Congenital Hyperinsulinism with Good Response to Long-acting Somatostatin.
Journal of the ASEAN Federation of Endocrine SocietiesVisual interpretation, not SUV ratios, is the ideal method to interpret 18F-DOPA PET scans to aid in the cure of patients with focal congenital hyperinsulinism.
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Publicações científicas
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Bases de dados e fontes oficiais
Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.
- ORPHA:79298(Orphanet)
- MONDO:0019265(MONDO)
- GARD:18983(GARD (NIH))
- Variantes catalogadas(ClinVar)
- Busca completa no PubMed(PubMed)
- Q55788575(Wikidata)
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
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