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The challenge of persistent physical symptoms.
Texture analysis of cardiovascular MRI native T1 mapping in patients with Duchenne muscular dystrophy.
Novel POMT2 variants associated with limb-girdle muscular dystrophy R14: genetic, histological and functional studies.
Tocilizumab in the treatment of twelve cases with aa amyloidosis secondary to familial mediterranean fever.
📖 RevisãoMiglustat therapy in the French cohort of paediatric patients with Niemann-Pick disease type C.
🥈 Ensaio clínico