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Ataxia cerebelosa autossômica dominante tipo II
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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Ataxia cerebelar autossômica dominante (ACAD) é uma forma de ataxia espinocerebelar herdada de maneira autossômica dominante. A ACAD é uma condição geneticamente herdada que causa a deterioração do sistema nervoso, levando a distúrbios e à diminuição ou perda de função em regiões do corpo.

Pesquisas ativas
3 ensaios
8 total registrados no ClinicalTrials.gov
Publicações científicas
4 artigos
Último publicado: 1999 Sep 15
Medicamentos
1 registrados
RILUZOLE

Tem tratamento?

1 medicamento registrado
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RILUZOLE
🏥
SUS: Sem cobertura SUSScore: 0%
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Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🧠
Neurológico
12 sintomas
👁️
Olhos
10 sintomas
📏
Crescimento
2 sintomas
💪
Músculos
2 sintomas
🧬
Pele e cabelo
1 sintomas
❤️
Coração
1 sintomas

+ 13 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Hiperreflexia
Frequência: 7/7
100%prev.
Tremor
Frequência: 2/2
100%prev.
Disartria
Frequência: 2/2
100%prev.
Ataxia cerebelar progressiva
Frequência: 2/2
100%prev.
Nistagmo
Frequência: 2/2
50%prev.
Atrofia óptica
Muito frequente (~50%)
43sintomas
Muito frequente (5)
Frequente (1)
Ocasional (1)
Sem dados (36)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 43 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

HiperreflexiaHyperreflexia
Frequência: 7/7100%
Tremor
Frequência: 2/2100%
DisartriaDysarthria
Frequência: 2/2100%
Ataxia cerebelar progressivaProgressive cerebellar ataxia
Frequência: 2/2100%
NistagmoNystagmus
Frequência: 2/2100%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa27desde 1999
Total histórico4PubMed
Últimos 10 anos4publicações
Pico19972 papers
Linha do tempo
2000201020201999Hoje · 2026🧪 2009Primeiro ensaio clínico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição.

Autosomal dominant
ATXN7Ataxin-7Disease-causing germline mutation(s) inAltamente restrito
FUNÇÃO

Acts as a component of the SAGA (aka STAGA) transcription coactivator-HAT complex (PubMed:15932940, PubMed:18206972). Mediates the interaction of SAGA complex with the CRX and is involved in CRX-dependent gene activation (PubMed:15932940, PubMed:18206972). Probably involved in tethering the deubiquitination module within the SAGA complex (PubMed:24493646). Necessary for microtubule cytoskeleton stabilization (PubMed:22100762). Involved in neurodegeneration (PubMed:9288099)

LOCALIZAÇÃO

NucleusNucleus, nucleolusNucleus matrixCytoplasm, cytoskeletonCytoplasm

VIAS BIOLÓGICAS (1)
HATs acetylate histones
MECANISMO DE DOENÇA

Spinocerebellar ataxia 7

Spinocerebellar ataxia is a clinically and genetically heterogeneous group of cerebellar disorders. Patients show progressive incoordination of gait and often poor coordination of hands, speech and eye movements, due to degeneration of the cerebellum with variable involvement of the brainstem and spinal cord. SCA7 belongs to the autosomal dominant cerebellar ataxias type II (ADCA II) which are characterized by cerebellar ataxia with retinal degeneration and pigmentary macular dystrophy.

OUTRAS DOENÇAS (1)
spinocerebellar ataxia 7
HGNC:10560UniProt:O15265

Medicamentos e terapias

RILUZOLEPhase 2

Mecanismo: Sodium channel alpha subunit blocker

Ver mais no OpenTargets

Variantes genéticas (ClinVar)

18 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 ATXN7: GRCh37/hg19 3p14.2-14.1(chr3:59443171-68802170)x3 ()
🧬 ATXN7: NM_001377405.1(ATXN7):c.1560+67C>T ()
🧬 ATXN7: NM_001377405.1(ATXN7):c.1141C>T (p.Arg381Ter) ()
🧬 ATXN7: GRCh37/hg19 3p14.2-13(chr3:62188399-71663248)x1 ()
🧬 ATXN7: NM_001377405.1(ATXN7):c.2119C>A (p.Arg707Ser) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 454 variantes classificadas pelo ClinVar.

68
341
45
Patogênica (15.0%)
VUS (75.1%)
Benigna (9.9%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
DAGLA: NM_006133.3(DAGLA):c.2437_2446del (p.Leu813fs) [Likely pathogenic]
OPA1-AS1: NM_130837.3(OPA1):c.460A>T (p.Lys154Ter) [Pathogenic]
DNMT1: NM_001130823.3(DNMT1):c.4641G>T (p.Glu1547Asp) [Likely pathogenic]
DNMT1: NM_001130823.3(DNMT1):c.1756A>G (p.Ser586Gly) [Uncertain significance]
DNMT1: NM_001130823.3(DNMT1):c.616G>A (p.Asp206Asn) [Uncertain significance]

Vias biológicas (Reactome)

2 vias biológicas associadas aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Pipeline de tratamentos
Pipeline regulatório — de medicamentos já aprovados a drogas em pesquisa exploratória.
3Fase 31
2Fase 22
·Pré-clínico3
Medicamentos catalogadosEnsaios clínicos· 1 medicamento · 5 ensaios
Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Ataxia cerebelosa autossômica dominante tipo II

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Pesquisa ativa

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Outros ensaios clínicos

8 ensaios clínicos encontrados, 3 ativos.

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Associações

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Spinocerebellar ataxia type 7 (SCA7) - correlations between phenotype and genotype in one large Belgian family.
    J Neurol Sci· 1999· PMID 10500272recente
  2. Autosomal dominant cerebellar ataxia with retinal degeneration (ADCA II): clinical and neuropathological findings in two pedigrees and genetic linkage to 3p12-p21.1.
    J Neurol Neurosurg Psychiatry· 1997· PMID 9120450recente
  3. Refinement of the locus for autosomal dominant cerebellar ataxia type II to chromosome 3p21.1-14.1.
    Hum Genet· 1997· PMID 9048926recente
  4. The gene for autosomal dominant cerebellar ataxia type II is located in a 5-cM region in 3p12-p13: genetic and physical mapping of the SCA7 locus.
    Am J Hum Genet· 1996· PMID 8940279recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:208508(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:164500(OMIM)
  3. MONDO:0016163(MONDO)
  4. GARD:20405(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q55345944(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Ataxia cerebelosa autossômica dominante tipo II
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Ataxia cerebelosa autossômica dominante tipo II

ORPHA:208508 · MONDO:0016163
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