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Atrofia muscular espinhal distal ligada ao X
ORPHA:139557CID-10 · G12.2OMIM 300489DOENÇA RARA
Esta doença tem causa genética. Recomendamos procurar um médico geneticista para diagnóstico, exames genéticos e aconselhamento familiar.
MuscularInício infânciaHerança XL
Também conhecida comoDSMAXSMAX3

A atrofia muscular espinhal distal ligada ao X tipo 3 é uma neuropatia motora hereditária distal rara caracterizada por atrofia lentamente progressiva e fraqueza dos músculos distais das mãos e pés com reflexos tendinosos profundos normais ou reflexos ausentes do tornozelo e perda sensorial mínima ou nenhuma, às vezes fraqueza proximal leve nas pernas e pés e deformidades nas mãos em homens.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

💬
EM LINGUAGEM SIMPLES

A **atrofia muscular espinhal distal ligada ao X** é uma condição genética rara que afeta os neurônios motores e atinge predominantemente homens. Ela se manifesta por fraqueza e perda de musculatura nas extremidades das mãos e dos pés, com marcha instável e pé cavo. O quadro tem início em diferentes idades e costuma progredir de forma lenta, mantendo a sensibilidade preservada na maior parte das vezes. Não há remédios curativos para esta forma genética, mas o SUS disponibiliza procedimentos de reabilitação voltados a doenças raras.

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Informacoes curadas por IA — podem conter imprecisoes

A atrofia muscular espinhal distal ligada ao X tipo 3 é uma neuropatia motora hereditária distal rara caracterizada por atrofia lentamente progressiva e fraqueza dos músculos distais das mãos e pés com reflexos tendinosos profundos normais ou reflexos ausentes do tornozelo e perda sensorial mínima ou nenhuma, às vezes fraqueza proximal leve nas pernas e pés e deformidades nas mãos em homens.

Publicações científicas
1 artigos
Último publicado: 2020
Medicamentos
2 com registro
Nusinersena, Risdiplam

Tem tratamento?

✓ 2 medicamentos específicos desta doença (registro ANVISA, FDA ou SUS/CEAF)
Ver detalhes, fases e interações →
NUSINERSENARISDIPLAM

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
2
pacientes catalogados
Início
Adolescent
+ adult, childhood, infancy
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 70%
2 medicamentos CEAF2 procedimentos SIGTAPCID-10: G12.2
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
EXAMES E PROCEDIMENTOS RELACIONADOS (2)
•
Sequenciamento completo do exoma (WES)
•
Atendimento em reabilitação — doenças raras
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Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

💪
Músculos
2 sintomas
🧠
Neurológico
1 sintomas

+ 9 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

17%prev.
Comprometimento sensorial distal
Ocasional (29-5%)
—
Pé cavo
—
Atrofia muscular espinhal
—
Fraqueza muscular distal
—
Morfologia anormal do sistema nervoso periférico
—
Marcha instável
12sintomas
Ocasional (1)
Sem dados (11)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 12 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Comprometimento sensorial distalDistal sensory impairment
Ocasional (29-5%)17%
Pé cavoPes cavus
Atrofia muscular espinhalSpinal muscular atrophy
Fraqueza muscular distalDistal muscle weakness
Morfologia anormal do sistema nervoso periféricoAbnormal peripheral nervous system morphology

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa6desde 2020
Total histórico1PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico20201 papers
Linha do tempo
20202020Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: X-linked recessive.

Curadoria gene-doença

fontes oficiais
ATP7A
ATP7ACopper-transporting ATPase 1Disease-causing germline mutation(s) inAltamente restrito
VIAS BIOLÓGICAS (1)
Detoxification of Reactive Oxygen Species
MECANISMO DE DOENÇA

Menkes disease

An X-linked recessive disorder of copper metabolism characterized by generalized copper deficiency. MNKD results in progressive neurodegeneration and connective-tissue disturbances: focal cerebral and cerebellar degeneration, early growth retardation, peculiar hair, hypopigmentation, cutis laxa, vascular complications and death in early childhood. The clinical features result from the dysfunction of several copper-dependent enzymes. A mild form of the disease has been described, in which cerebellar ataxia and moderate developmental delay predominate.

OUTRAS DOENÇAS (4)
occipital horn syndromeX-linked distal spinal muscular atrophy type 3Menkes diseaseHirschsprung disease
HGNC:869UniProt:Q04656

Variantes genéticas (ClinVar)

604 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 ATP7A: NM_000052.7(ATP7A):c.886G>T (p.Glu296Ter) ()
🧬 ATP7A: NM_000052.7(ATP7A):c.2335_2339del (p.Thr779fs) ()
🧬 ATP7A: NM_000052.7(ATP7A):c.3188C>G (p.Thr1063Ser) ()
🧬 ATP7A: GRCh37/hg19 Xq13.1-22.2(chrX:70460290-103312921)x3 ()
🧬 ATP7A: NM_000052.7(ATP7A):c.1711A>T (p.Arg571Trp) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 1.733 variantes classificadas pelo ClinVar.

1040
693
VUS (60.0%)
Benigna (40.0%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
ATP7A: NM_000052.7(ATP7A):c.2332A>G (p.Ile778Val) [Uncertain significance]
ATP7A: NM_000052.7(ATP7A):c.2695T>A (p.Ser899Thr) [Uncertain significance]
ATP7A: NM_000052.7(ATP7A):c.863G>A (p.Cys288Tyr) [Uncertain significance]
ATP7A: NM_000052.7(ATP7A):c.4019A>T (p.Asp1340Val) [Uncertain significance]
ATP7A: NM_000052.7(ATP7A):c.367A>G (p.Arg123Gly) [Uncertain significance]

Vias biológicas (Reactome)

3 vias biológicas associadas aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Atrofia muscular espinhal distal ligada ao X

🗺️

Selecione um estado ou use sua localização para ver resultados.

Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
1 papers (10 anos)
#1

ATP7A Clinical Genetics Resource - A comprehensive clinically annotated database and resource for genetic variants in ATP7A gene.

Computational and structural biotechnology journal2020

ATP7A is a critical copper transporter involved in Menkes Disease, Occipital horn Syndrome and X-linked distal spinal muscular atrophy type 3 which are X linked genetic disorders. These are rare diseases and their genetic epidemiology of the diseases is unknown. A number of genetic variants in the genes have been reported in published literature as well as databases, however, understanding the pathogenicity of variants and genetic epidemiology requires the data to be compiled in a unified format. To this end, we systematically compiled genetic variants from published literature and datasets. Each of the variants were systematically evaluated for evidences with respect to their pathogenicity and classified as per the American College of Medical Genetics and the Association of Molecular Pathologists (ACMG-AMP) guidelines into Pathogenic, Likely Pathogenic, Benign, Likely Benign and Variants of Uncertain Significance. Additional integrative analysis of population genomic datasets provides insights into the genetic epidemiology of the disease through estimation of carrier frequencies in global populations. To deliver a mechanistic explanation for the pathogenicity of selected variants, we also performed molecular modeling studies. Our modeling studies concluded that the small structural distortions observed in the local structures of the protein may lead to the destabilization of the global structure. To the best of our knowledge, ATP7A Clinical Genetics Resource is one of the most comprehensive compendium of variants in the gene providing clinically relevant annotations in gene.

Publicações recentes

Ver todas no PubMed

Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

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Doença com base genética

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Conselhos e sociedades

Doenças relacionadas

Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico

Ordenadas pelo número de sintomas em comum.

Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu

Protocolo oficial relacionado (Ministério da Saúde)PCDT: Atrofia Muscular Espinhal 5q Tipo I e II

Existe um documento oficial para "Atrofia Muscular Espinhal 5q Tipo I e II". Ele pode não cobrir esta forma específica da doença — confira no texto do protocolo antes de contar com ele.

Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

A condição é causada por mutações patogênicas no gene **ATP7A**, localizado no cromossomo X. Esse gene é responsável por produzir a proteína Copper-transporting ATPase 1, essencial para o transporte do cobre no organismo.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

1 publicação do grafo RarasNet (PubMed) · 7 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. ORPHA:139557
    Orphanet
  2. GARD:16957
    GARD (NIH)
  3. Q55345735
    Wikidata

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Citar este verbete

Raras. (s.d.). Atrofia muscular espinhal distal ligada ao X. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/atrofia-muscular-espinhal-distal-ligada-ao-x

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

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Compêndio · Raras BR

Atrofia muscular espinhal distal ligada ao X

ORPHA:139557 · MONDO:0010338
🇧🇷 Brasil SUS
CEAF
1ANusinersena1ARisdiplam
SIGTAP
2 procedimentos
Geral
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
2 casos conhecidos
Herança
X-linked recessive
CID-10
G12.2 · Doença do neurônio motor
Início
Adolescent, Adult, Childhood, Infancy
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1845359
Wikidata
Papers 10a

📋 Origem dos dados

Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.

Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Genética mendeliana
fonte: OMIM
Indexação biomédica
fonte: MeSH (NLM)
Dado público estruturado
fonte: Wikidata
Rara