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Atrofia muscular espinhal distal ligada ao X
ORPHA:139557CID-10 · G12.2OMIM 300489PCDT · SUSDOENÇA RARA

A atrofia muscular espinhal distal ligada ao X tipo 3 é uma neuropatia motora hereditária distal rara caracterizada por atrofia lentamente progressiva e fraqueza dos músculos distais das mãos e pés com reflexos tendinosos profundos normais ou reflexos ausentes do tornozelo e perda sensorial mínima ou nenhuma, às vezes fraqueza proximal leve nas pernas e pés e deformidades nas mãos em homens.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A atrofia muscular espinhal distal ligada ao X tipo 3 é uma neuropatia motora hereditária distal rara caracterizada por atrofia lentamente progressiva e fraqueza dos músculos distais das mãos e pés com reflexos tendinosos profundos normais ou reflexos ausentes do tornozelo e perda sensorial mínima ou nenhuma, às vezes fraqueza proximal leve nas pernas e pés e deformidades nas mãos em homens.

Publicações científicas
1 artigos
Último publicado: 2020

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
2
pacientes catalogados
Início
Adolescent
+ adult, childhood, infancy
🏥
SUS: Cobertura completaScore: 70%
PCDT disponível3 medicamentos CEAFTriagem neonatal (Fase 5)CID-10: G12.2
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (2)
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)genetic_test
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças rarasrehabilitation
Você se identifica com essa condição?
O Raras está aqui pra te apoiar — com ou sem diagnóstico

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Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

💪
Músculos
2 sintomas
🧠
Neurológico
1 sintomas

+ 9 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

17%prev.
Comprometimento sensorial distal
Ocasional (29-5%)
Pé cavo
Atrofia muscular espinhal
Fraqueza muscular distal
Morfologia anormal do sistema nervoso periférico
Marcha instável
12sintomas
Ocasional (1)
Sem dados (11)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 12 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Comprometimento sensorial distalDistal sensory impairment
Ocasional (29-5%)17%
Pé cavoPes cavus
Atrofia muscular espinhalSpinal muscular atrophy
Fraqueza muscular distalDistal muscle weakness
Morfologia anormal do sistema nervoso periféricoAbnormal peripheral nervous system morphology

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa6desde 2020
Total histórico1PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico20201 papers
Linha do tempo
20202020Hoje · 2026🧪 2008Primeiro ensaio clínico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

Triagem neonatal (Teste do Pezinho)

👶
Teste: qPCR para deleção de SMN1 em sangue seco
Fase 5 do PNTNpending
Incidência no Brasil: 1:10.000

A triagem neonatal permite diagnóstico precoce e início imediato do tratamento.

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: X-linked recessive.

ATP7ACopper-transporting ATPase 1Disease-causing germline mutation(s) inAltamente restrito
FUNÇÃO

ATP-driven copper (Cu(+)) ion pump that plays an important role in intracellular copper ion homeostasis (PubMed:10419525, PubMed:11092760, PubMed:28389643). Within a catalytic cycle, acquires Cu(+) ion from donor protein on the cytoplasmic side of the membrane and delivers it to acceptor protein on the lumenal side. The transfer of Cu(+) ion across the membrane is coupled to ATP hydrolysis and is associated with a transient phosphorylation that shifts the pump conformation from inward-facing to

LOCALIZAÇÃO

Golgi apparatus, trans-Golgi network membraneCell membraneMelanosome membraneEarly endosome membraneCell projection, axonCell projection, dendritePostsynaptic densityCytoplasm, cytosolEndoplasmic reticulum

VIAS BIOLÓGICAS (1)
Detoxification of Reactive Oxygen Species
MECANISMO DE DOENÇA

Menkes disease

An X-linked recessive disorder of copper metabolism characterized by generalized copper deficiency. MNKD results in progressive neurodegeneration and connective-tissue disturbances: focal cerebral and cerebellar degeneration, early growth retardation, peculiar hair, hypopigmentation, cutis laxa, vascular complications and death in early childhood. The clinical features result from the dysfunction of several copper-dependent enzymes. A mild form of the disease has been described, in which cerebellar ataxia and moderate developmental delay predominate.

OUTRAS DOENÇAS (4)
occipital horn syndromeX-linked distal spinal muscular atrophy type 3Menkes diseaseHirschsprung disease
HGNC:869UniProt:Q04656

Variantes genéticas (ClinVar)

604 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 ATP7A: NM_000052.7(ATP7A):c.886G>T (p.Glu296Ter) ()
🧬 ATP7A: NM_000052.7(ATP7A):c.2335_2339del (p.Thr779fs) ()
🧬 ATP7A: NM_000052.7(ATP7A):c.3188C>G (p.Thr1063Ser) ()
🧬 ATP7A: GRCh37/hg19 Xq13.1-22.2(chrX:70460290-103312921)x3 ()
🧬 ATP7A: NM_000052.7(ATP7A):c.1711A>T (p.Arg571Trp) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 1,733 variantes classificadas pelo ClinVar.

1040
693
VUS (60.0%)
Benigna (40.0%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
ATP7A: NM_000052.7(ATP7A):c.2332A>G (p.Ile778Val) [Uncertain significance]
ATP7A: NM_000052.7(ATP7A):c.2695T>A (p.Ser899Thr) [Uncertain significance]
ATP7A: NM_000052.7(ATP7A):c.863G>A (p.Cys288Tyr) [Uncertain significance]
ATP7A: NM_000052.7(ATP7A):c.4019A>T (p.Asp1340Val) [Uncertain significance]
ATP7A: NM_000052.7(ATP7A):c.367A>G (p.Arg123Gly) [Uncertain significance]

Vias biológicas (Reactome)

3 vias biológicas associadas aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Pipeline de tratamentos
Pipeline regulatório — de medicamentos já aprovados a drogas em pesquisa exploratória.
·Pré-clínico1
Medicamentos catalogadosEnsaios clínicos· 0 medicamentos · 1 ensaio
Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Atrofia muscular espinhal distal ligada ao X

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
1 papers (10 anos)
#1

ATP7A Clinical Genetics Resource - A comprehensive clinically annotated database and resource for genetic variants in ATP7A gene.

Computational and structural biotechnology journal2020

ATP7A is a critical copper transporter involved in Menkes Disease, Occipital horn Syndrome and X-linked distal spinal muscular atrophy type 3 which are X linked genetic disorders. These are rare diseases and their genetic epidemiology of the diseases is unknown. A number of genetic variants in the genes have been reported in published literature as well as databases, however, understanding the pathogenicity of variants and genetic epidemiology requires the data to be compiled in a unified format. To this end, we systematically compiled genetic variants from published literature and datasets. Each of the variants were systematically evaluated for evidences with respect to their pathogenicity and classified as per the American College of Medical Genetics and the Association of Molecular Pathologists (ACMG-AMP) guidelines into Pathogenic, Likely Pathogenic, Benign, Likely Benign and Variants of Uncertain Significance. Additional integrative analysis of population genomic datasets provides insights into the genetic epidemiology of the disease through estimation of carrier frequencies in global populations. To deliver a mechanistic explanation for the pathogenicity of selected variants, we also performed molecular modeling studies. Our modeling studies concluded that the small structural distortions observed in the local structures of the protein may lead to the destabilization of the global structure. To the best of our knowledge, ATP7A Clinical Genetics Resource is one of the most comprehensive compendium of variants in the gene providing clinically relevant annotations in gene.

Publicações recentes

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. ATP7A Clinical Genetics Resource - A comprehensive clinically annotated database and resource for genetic variants in ATP7A gene.
    Computational and structural biotechnology journal· 2020· PMID 32994893mais citado

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:139557(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:300489(OMIM)
  3. MONDO:0010338(MONDO)
  4. Atrofia Muscular Espinhal — AME(PCDT · Ministério da Saúde)
  5. GARD:16957(GARD (NIH))
  6. Variantes catalogadas(ClinVar)
  7. Busca completa no PubMed(PubMed)
  8. Q55345735(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Atrofia muscular espinhal distal ligada ao X
Compêndio · Raras BR

Atrofia muscular espinhal distal ligada ao X

ORPHA:139557 · MONDO:0010338
🇧🇷 Brasil SUS
Triagem
qPCR para deleção de SMN1 em sangue seco
PNTN
Fase 5
Incidência BR
1:10.000
CEAF
1ANusinersenaRisdiplamOnasemnogene abeparvovec
Geral
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
2 casos conhecidos
Herança
X-linked recessive
CID-10
G12.2 · Doença do neurônio motor
Início
Adolescent, Adult, Childhood, Infancy
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1845359
Wikidata
Papers 10a
DiscussaoAtiva

Nenhuma novidade ainda. O agente esta monitorando.

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