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Ceratite autossômica dominante
ORPHA:2334CID-10 · H16.8CID-11 · 9A7YOMIM 148190DOENÇA RARA

A ceratite hereditária se caracteriza pelo embaçamento e pelo aparecimento de vasos sanguíneos na córnea, frequentemente associada ao subdesenvolvimento da mácula.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A ceratite hereditária se caracteriza pelo embaçamento e pelo aparecimento de vasos sanguíneos na córnea, frequentemente associada ao subdesenvolvimento da mácula.

Publicações científicas
9 artigos
Último publicado: 2018 Apr

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
Unknown
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Início
Childhood
🏥
SUS: Sem cobertura SUSScore: 0%
CID-10: H16.8
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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

👁️
Olhos
7 sintomas
❤️
Coração
1 sintomas
🦴
Ossos e articulações
1 sintomas

+ 8 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Ceratite
55%prev.
Opacificação do estroma corneano
Frequente (79-30%)
55%prev.
Anormalidade da refração
Frequente (79-30%)
55%prev.
Neovascularização corneana
Frequente (79-30%)
55%prev.
Anormalidade do limbo corneano
Frequente (79-30%)
55%prev.
Acuidade visual reduzida
Frequente (79-30%)
17sintomas
Muito frequente (1)
Frequente (9)
Ocasional (6)
Sem dados (1)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 17 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

CeratiteKeratitis
Muito frequente100%
Opacificação do estroma corneanoOpacification of the corneal stroma
Frequente (79-30%)55%
Anormalidade da refraçãoAbnormality of refraction
Frequente (79-30%)55%
Neovascularização corneanaCorneal neovascularization
Frequente (79-30%)55%
Anormalidade do limbo corneanoAbnormality of the corneal limbus
Frequente (79-30%)55%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa8desde 2018
Total histórico9PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico20181 papers
Linha do tempo
20202018Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant.

PAX6Paired box protein Pax-6Disease-causing germline mutation(s) inAltamente restrito
FUNÇÃO

Transcription factor with important functions in the development of the eye, nose, central nervous system and pancreas. Required for the differentiation of pancreatic islet alpha cells (By similarity). Competes with PAX4 in binding to a common element in the glucagon, insulin and somatostatin promoters. Regulates specification of the ventral neuron subtypes by establishing the correct progenitor domains (By similarity). Acts as a transcriptional repressor of NFATC1-mediated gene expression (By s

LOCALIZAÇÃO

Nucleus

VIAS BIOLÓGICAS (5)
Synthesis, secretion, and inactivation of Glucagon-like Peptide-1 (GLP-1)Regulation of gene expression in beta cellsActivation of anterior HOX genes in hindbrain development during early embryogenesisFormation of the anterior neural plateSynthesis, secretion, and inactivation of Glucose-dependent Insulinotropic Polypeptide (GIP)
MECANISMO DE DOENÇA

Aniridia 1

A congenital, bilateral, panocular disorder characterized by complete absence of the iris or extreme iris hypoplasia. Aniridia is not just an isolated defect in iris development but it is associated with macular and optic nerve hypoplasia, cataract, corneal changes, nystagmus. Visual acuity is generally low but is unrelated to the degree of iris hypoplasia. Glaucoma is a secondary problem causing additional visual loss over time.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Tecido-específico)
Cérebro - Hemisfério cerebelar
40.8 TPM
Cerebelo
36.9 TPM
Córtex cerebral
3.5 TPM
Brain Caudate basal ganglia
3.4 TPM
Brain Anterior cingulate cortex BA24
3.3 TPM
OUTRAS DOENÇAS (17)
coloboma, ocular, autosomal dominantisolated optic nerve hypoplasiaautosomal dominant keratitisfoveal hypoplasia 1
HGNC:8620UniProt:P26367

Variantes genéticas (ClinVar)

543 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 PAX6: NC_000011.10:g.(31780037_44652946)inv ()
🧬 PAX6: NM_001368894.2(PAX6):c.184G>A (p.Val62Met) ()
🧬 PAX6: NM_001368894.2(PAX6):c.530_531del (p.Tyr177fs) ()
🧬 PAX6: NM_001368894.2(PAX6):c.566-1G>C ()
🧬 PAX6: NM_001368894.2(PAX6):c.630_649dup (p.Arg217fs) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 231 variantes classificadas pelo ClinVar.

150
46
35
Patogênica (64.9%)
VUS (19.9%)
Benigna (15.2%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
GJB2: NM_004004.6(GJB2):c.580T>C (p.Phe194Leu) [Likely pathogenic]
GJB2: NM_004004.6(GJB2):c.-23+2T>G [Likely pathogenic]
GJB2: NM_004004.6(GJB2):c.253T>C (p.Ser85Pro) [Likely pathogenic]
GJB2: NM_004004.6(GJB2):c.486_493dup (p.Arg165fs) [Likely pathogenic]
GJB2: NM_004004.6(GJB2):c.498_499dup (p.Val167fs) [Likely pathogenic]

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

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Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Pipeline de tratamentos
Pipeline regulatório — de medicamentos já aprovados a drogas em pesquisa exploratória.
·Pré-clínico5
Medicamentos catalogadosEnsaios clínicos· 0 medicamentos · 5 ensaios
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Onde tratar no SUS

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Pesquisa e ensaios clínicos

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
1 papers (10 anos)
#1

Keratoendotheliitis Fugax Hereditaria: A Novel Cryopyrin-Associated Periodic Syndrome Caused by a Mutation in the Nucleotide-Binding Domain, Leucine-Rich Repeat Family, Pyrin Domain-Containing 3 (NLRP3) Gene.

American journal of ophthalmology2018 Apr

To describe the phenotype and the genetic defect in keratoendotheliitis fugax hereditaria, an autosomal dominant keratitis that periodically affects the corneal endothelium and stroma, leading in some patients to opacities and decreased visual acuity. Cross-sectional, hospital-based study. Patient Population: Thirty affected and 7 unaffected subjects from 7 families, and 4 sporadic patients from Finland. Ophthalmic examination and photography, corneal topography, specular microscopy, and optical coherence tomography in 34 patients, whole exome sequencing in 10 patients, and Sanger sequencing in 34 patients. Clinical phenotype, disease-causing genetic variants. Unilateral attacks of keratoendotheliitis typically occurred 1-6 times a year (median, 2.5), starting at a median age of 11 years (range, 5-28 years), and lasted for 1-2 days. The attacks were characterized by cornea pseudoguttata and haze in the posterior corneal stroma, sometimes with a mild anterior chamber reaction, and got milder and less frequent in middle age. Seventeen (50%) patients had bilateral stromal opacities. The disease was inherited as an autosomal dominant trait. A likely pathogenic variant c.61G>C in the NLRP3 gene, encoding cryopyrin, was detected in all 34 tested patients and segregated with the disease. This variant is present in both Finnish and non-Finnish European populations at a frequency of about 0.02% and 0.01%, respectively. Keratoendotheliitis fugax hereditaria is an autoinflammatory cryopyrin-associated periodic syndrome caused by a missense mutation c.61G>C in exon 1 of NLRP3 in Finnish patients. It is additionally expected to occur in other populations of European descent.

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Keratoendotheliitis Fugax Hereditaria: A Novel Cryopyrin-Associated Periodic Syndrome Caused by a Mutation in the Nucleotide-Binding Domain, Leucine-Rich Repeat Family, Pyrin Domain-Containing 3 (NLRP3) Gene.
    American journal of ophthalmology· 2018· PMID 29366613mais citado
  2. A review of the clinical and genetic aspects of aniridia.
    Semin Ophthalmol· 2013· PMID 24138039recente
  3. Missense mutation at the C-terminus of PAX6 negatively modulates homeodomain function.
    Hum Mol Genet· 2001· PMID 11309364recente
  4. Truncation mutations in the transactivation region of PAX6 result in dominant-negative mutants.
    J Biol Chem· 1998· PMID 9705283recente
  5. PAX6 mutations reviewed.
    Hum Mutat· 1998· PMID 9482572recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:2334(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:148190(OMIM)
  3. MONDO:0007848(MONDO)
  4. GARD:3089(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q55781158(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Ceratite autossômica dominante

ORPHA:2334 · MONDO:0007848
Prevalência
Unknown
Herança
Autosomal dominant
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H16.8 · Outras ceratites
CID-11
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Childhood
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