Forma de distrofia muscular de cinturas, mais frequentemente caracterizada por início na idade adulta (mas variando de 11 a 51 anos) de fraqueza principalmente proximal dos membros inferiores, sendo a dificuldade de ficar na ponta dos pés um dos sinais iniciais. Fraqueza proximal dos membros superiores e distal dos membros inferiores também é comum, bem como atrofia do quadríceps (mais comumente), bíceps braquial e músculos da perna. No entanto, hipertrofia da panturrilha também foi relatada em alguns casos. LGMD2L progride lentamente, com a maioria dos pacientes permanecendo em ambulatório até o final da idade adulta.
Introdução
O que você precisa saber de cara
A distrofia muscular das cinturas dos membros R12 anoctamina-5-relacionada é uma condição genética rara que enfraquece os músculos dos braços e das pernas. Os sintomas geralmente aparecem na fase adulta e um dos primeiros sinais notados pela família é a dificuldade para ficar na ponta dos pés. A perda de força progride de maneira lenta e a maioria das pessoas consegue caminhar até uma idade avançada. Esta enfermidade não conta com remédio curativo nem com protocolo oficial exclusivo (PCDT) no Ministério da Saúde, sendo acompanhada por cuidados de suporte.
Forma de distrofia muscular de cinturas, mais frequentemente caracterizada por início na idade adulta (mas variando de 11 a 51 anos) de fraqueza principalmente proximal dos membros inferiores, sendo a dificuldade de ficar na ponta dos pés um dos sinais iniciais. Fraqueza proximal dos membros superiores e distal dos membros inferiores também é comum, bem como atrofia do quadríceps (mais comumente), bíceps braquial e músculos da perna. No entanto, hipertrofia da panturrilha também foi relatada em alguns casos. LGMD2L progride lentamente, com a maioria dos pacientes permanecendo em ambulatório até o final da idade adulta.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →
Entender a doença
Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo
Preparando trilha educativa...
Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 11 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 44 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →
Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.
Curadoria gene-doença
fontes oficiaisGnathodiaphyseal dysplasia
Rare skeletal syndrome characterized by bone fragility, sclerosis of tubular bones, and cemento-osseous lesions of the jawbone. Patients experience frequent bone fractures caused by trivial accidents in childhood; however the fractures heal normally without bone deformity. The jaw lesions replace the tooth-bearing segments of the maxilla and mandible with fibrous connective tissues, including various amounts of cementum-like calcified mass, sometimes causing facial deformities. Patients also have a propensity for jaw infection and often suffer from purulent osteomyelitis-like symptoms, such as swelling of and pus discharge from the gums, mobility of the teeth, insufficient healing after tooth extraction and exposure of the lesions into the oral cavity.
Variantes genéticas (ClinVar)
321 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Vias biológicas (Reactome)
2 vias biológicas associadas aos genes desta condição.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
Dado oficial do SIH/SUS · Volume por estado de residência do paciente.
🇧🇷 Atendimento SUS — Distrofia muscular das cinturas dos membros R12 anoctamina-5-relacionada
Selecione um estado ou use sua localização para ver resultados.
Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.
Pesquisa ativa
Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes
Pesquisa e ensaios clínicos
Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.
Publicações mais relevantes
Associações
Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação
Ainda não temos associações cadastradas para Distrofia muscular das cinturas dos membros R12 anoctamina-5-relacionada.
É de uma associação que acompanha esta doença? Fale com a gente →
Doença com base genética
Um médico geneticista pode ajudar no diagnóstico de Distrofia muscular das cinturas dos membros R12 anoctamina-5-relacionada e no aconselhamento genético da família.
Doenças relacionadas
Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico
Perguntas frequentes
O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu
Ela é causada por mutações genéticas com herança autossômica recessiva no gene ANO5. Esse gene fornece instruções para a produção da proteína muscular denominada anoctamina-5.
Referências
Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete
1 publicação do grafo RarasNet (PubMed) · 6 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
Citar este verbete
Raras. (s.d.). Distrofia muscular das cinturas dos membros R12 anoctamina-5-relacionada. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/distrofia-muscular-das-cinturas-dos-membros-r12-anoctamina-5-relacionada
Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.
Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar
Distrofia muscular das cinturas dos membros R12 anoctamina-5-relacionada
📋 Origem dos dados
Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.
- Doença rara (ontologia)
- fonte: Orphanet
- Identificador unificado
- fonte: MONDO
- Genética mendeliana
- fonte: OMIM
- Codificação WHO/SUS
- fonte: WHO ICD-10 / DATASUS
- NIH/GARD
- fonte: GARD (NIH)
- Indexação biomédica
- fonte: MeSH (NLM)
- Dado público estruturado
- fonte: Wikidata