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Distrofia muscular de Emery-Dreifuss autossômica recessiva
ORPHA:98855CID-10 · G71.0CID-11 · 8C70.2OMIM 616516DOENÇA RARA
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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A distrofia muscular (DM) é um grupo geneticamente e clinicamente heterogêneo de doenças neuromusculares raras que causam fraqueza progressiva e degeneração dos músculos esqueléticos ao longo do tempo. Os distúrbios diferem quanto a quais músculos são afetados primariamente, o grau de fraqueza, a rapidez com que pioram e quando os sintomas começam. Alguns tipos também estão associados a problemas em outros órgãos.

Publicações científicas
4 artigos
Último publicado: 2013 Mar
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 20%
CID-10: G71.0
🇧🇷Dados SUS / DATASUS2024
2.340
internações/ano
R$ 6.780
custo médio/internação
ESTADOS COM MAIS INTERNAÇÕES
SPRJMGRSPR
PROCEDIMENTOS SIGTAP (2)
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)genetic_test
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças rarasrehabilitation
Você se identifica com essa condição?
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Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

💪
Músculos
15 sintomas
🦴
Ossos e articulações
9 sintomas
❤️
Coração
6 sintomas
🧠
Neurológico
2 sintomas
🫘
Rins
1 sintomas
🧬
Pele e cabelo
1 sintomas

+ 11 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Hiporreflexia de membros inferiores
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Miopatia
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Pectus excavatum
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Miopatia
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Rigidez articular
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Concentração elevada de creatina quinase circulante
Muito frequente (99-80%)
46sintomas
Muito frequente (7)
Frequente (25)
Ocasional (7)
Muito raro (1)
Sem dados (6)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 46 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Hiporreflexia de membros inferioresHyporeflexia of lower limbs
Muito frequente (99-80%)90%
MiopatiaMyotonia
Muito frequente (99-80%)90%
Pectus excavatum
Muito frequente (99-80%)90%
MiopatiaMyopathy
Muito frequente (99-80%)90%
Rigidez articularJoint stiffness
Muito frequente (99-80%)90%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa13desde 2013
Total histórico4PubMed
Últimos 10 anos4publicações
Pico20001 papers
Linha do tempo
20202013Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição.

Autosomal recessive
LMNAPrelamin-A/CDisease-causing germline mutation(s) inAltamente restrito
FUNÇÃO

Lamins are intermediate filament proteins that assemble into a filamentous meshwork, and which constitute the major components of the nuclear lamina, a fibrous layer on the nucleoplasmic side of the inner nuclear membrane (PubMed:10080180, PubMed:10580070, PubMed:10587585, PubMed:10814726, PubMed:11799477, PubMed:12075506, PubMed:12927431, PubMed:15317753, PubMed:18551513, PubMed:18611980, PubMed:2188730, PubMed:22431096, PubMed:2344612, PubMed:23666920, PubMed:24741066, PubMed:31434876, PubMed:

LOCALIZAÇÃO

Nucleus laminaNucleus envelopeNucleus, nucleoplasmNucleus matrixNucleus speckle

VIAS BIOLÓGICAS (1)
Initiation of Nuclear Envelope (NE) Reformation
MECANISMO DE DOENÇA

Emery-Dreifuss muscular dystrophy 2, autosomal dominant

A form of Emery-Dreifuss muscular dystrophy, a degenerative myopathy characterized by weakness and atrophy of muscle without involvement of the nervous system, early contractures of the elbows, Achilles tendons and spine, and cardiomyopathy associated with cardiac conduction defects.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Fibroblastos
392.7 TPM
Aorta
300.6 TPM
Skin Not Sun Exposed Suprapubic
297.7 TPM
Skin Sun Exposed Lower leg
272.6 TPM
Útero
255.8 TPM
OUTRAS DOENÇAS (23)
restrictive dermopathy 2familial partial lipodystrophy, Dunnigan typedilated cardiomyopathy-hypergonadotropic hypogonadism syndromemandibuloacral dysplasia with type A lipodystrophy
HGNC:6636UniProt:P02545

Medicamentos aprovados (FDA)

1 medicamento encontrado nos registros da FDA americana.

💊 Penicillamine (PENICILLAMINE)
Ver no DailyMed/FDA

Variantes genéticas (ClinVar)

918 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 LMNA: NM_170707.4(LMNA):c.1589T>A (p.Leu530His) ()
🧬 LMNA: NM_170707.4(LMNA):c.862G>A (p.Ala288Thr) ()
🧬 LMNA: NM_170707.4(LMNA):c.496C>G (p.Arg166Gly) ()
🧬 LMNA: NM_170707.4(LMNA):c.253C>T (p.Leu85Phe) ()
🧬 LMNA: NM_170707.4(LMNA):c.1364G>T (p.Arg455Leu) ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Distrofia muscular de Emery-Dreifuss autossômica recessiva

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

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Associações

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Homozygous lamin A/C familial lipodystrophy R482Q mutation in autosomal recessive Emery Dreifuss muscular dystrophy.
    Neuromuscul Disord· 2013· PMID 23313286recente
  2. Autosomal recessive Emery-Dreifuss muscular dystrophy caused by a novel mutation (R225Q) in the lamin A/C gene identified by exome sequencing.
    Muscle Nerve· 2012· PMID 22431096recente
  3. [Autosomal recessive Emery-Dreifuss muscular dystrophy(AR-EDMD)].
    Ryoikibetsu Shokogun Shirizu· 2001· PMID 11555962recente
  4. Different mutations in the LMNA gene cause autosomal dominant and autosomal recessive Emery-Dreifuss muscular dystrophy.
    Am J Hum Genet· 2000· PMID 10739764recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:98855(Orphanet)
  2. MONDO:0014676(MONDO)
  3. GARD:18209(GARD (NIH))
  4. Variantes catalogadas(ClinVar)
  5. Busca completa no PubMed(PubMed)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Distrofia muscular de Emery-Dreifuss autossômica recessiva
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Distrofia muscular de Emery-Dreifuss autossômica recessiva

ORPHA:98855 · MONDO:0014676
🇧🇷 Brasil SUS
Internações
2.340/ano
Prevalência BR
1:3500 (homens)
Custo SUS
R$ 6.780/internação
Dados
DATASUS 2024
Geral
CID-10
G71.0 · Distrofia muscular
CID-11
OMIM
616516
Início
Childhood
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