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Epidermólise bolhosa pruriginosa distrófica
ORPHA:89843CID-10 · Q81.2CID-11 · EC32OMIM 604129DOENÇA RARA

A Epidermólise Bolhosa Distrófica Pruriginosa é um subtipo raro de Epidermólise Bolhosa Distrófica (EBD). Essa condição se caracteriza por lesões na pele que podem ser generalizadas (espalhadas pelo corpo) ou localizadas (em pontos específicos), associadas a uma coceira intensa e, muitas vezes, muito difícil de aliviar ou controlar.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A Epidermólise Bolhosa Distrófica Pruriginosa é um subtipo raro de Epidermólise Bolhosa Distrófica (EBD). Essa condição se caracteriza por lesões na pele que podem ser generalizadas (espalhadas pelo corpo) ou localizadas (em pontos específicos), associadas a uma coceira intensa e, muitas vezes, muito difícil de aliviar ou controlar.

Publicações científicas
40 artigos
Último publicado: 2025

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
Unknown
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
100
pacientes catalogados
Início
Childhood
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: Q81.2
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🧬
Pele e cabelo
5 sintomas
🦴
Ossos e articulações
2 sintomas
👂
Ouvidos
1 sintomas
💪
Músculos
1 sintomas

+ 15 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Prurido
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Bolhas anormais na pele
Muito frequente (99-80%)
55%prev.
Liquenificação
Frequente (79-30%)
55%prev.
Anormalidade do cotovelo
Frequente (79-30%)
55%prev.
Anormalidade do punho
Frequente (79-30%)
55%prev.
Placa cutânea
Frequente (79-30%)
24sintomas
Muito frequente (2)
Frequente (6)
Ocasional (11)
Muito raro (1)
Sem dados (4)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 24 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

PruridoPruritus
Muito frequente (99-80%)90%
Bolhas anormais na peleAbnormal blistering of the skin
Muito frequente (99-80%)90%
LiquenificaçãoLichenification
Frequente (79-30%)55%
Anormalidade do cotoveloAbnormality of the elbow
Frequente (79-30%)55%
Anormalidade do punhoAbnormality of the wrist
Frequente (79-30%)55%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa1desde 2025
Total histórico40PubMed
Últimos 10 anos22publicações
Pico20225 papers
Linha do tempo
2025Hoje · 2026📈 2022Ano de pico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant, Autosomal recessive.

COL7A1Collagen alpha-1(VII) chainDisease-causing germline mutation(s) (loss of function) inTolerante
FUNÇÃO

Stratified squamous epithelial basement membrane protein that forms anchoring fibrils which may contribute to epithelial basement membrane organization and adherence by interacting with extracellular matrix (ECM) proteins such as type IV collagen

LOCALIZAÇÃO

Secreted, extracellular space, extracellular matrix, basement membrane

VIAS BIOLÓGICAS (4)
COPII-mediated vesicle transportCargo concentration in the ERCollagen biosynthesis and modifying enzymesCollagen chain trimerization
OUTRAS DOENÇAS (11)
generalized dominant dystrophic epidermolysis bullosarecessive dystrophic epidermolysis bullosatransient bullous dermolysis of the newbornnonsyndromic congenital nail disorder 8
HGNC:2214UniProt:Q02388

Medicamentos aprovados (FDA)

2 medicamentos encontrados nos registros da FDA americana.

💊 ZEVASKYN (PRADEMAGENE ZAMIKERACEL)
💊 VYJUVEK (VYJUVEK)
Ver no DailyMed/FDA

Variantes genéticas (ClinVar)

1,204 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 COL7A1: NM_000094.4(COL7A1):c.7864C>G (p.Arg2622Gly) ()
🧬 COL7A1: NM_000094.4(COL7A1):c.107C>G (p.Ala36Gly) ()
🧬 COL7A1: NM_000094.4(COL7A1):c.4040G>C (p.Gly1347Ala) ()
🧬 COL7A1: NM_000094.4(COL7A1):c.6191G>C (p.Gly2064Ala) ()
🧬 COL7A1: NM_000094.4(COL7A1):c.4980+5G>A ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

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🇧🇷 Atendimento SUS — Epidermólise bolhosa pruriginosa distrófica

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
22 papers (10 anos)
#1

Case Report: Effective treatment of dystrophic epidermolysis bullosa pruriginosa with tofacitinib.

Frontiers in medicine2025

Epidermolysis bullosa (EB) is a heterogeneous group of hereditary skin diseases caused by mutations in structural proteins at the dermal-epidermal junction. Dystrophic epidermolysis bullosa (DEB), one of its main types, is characterized by recurrent pruritic blisters, bullae, atrophy, and scarring, often accompanied by nail dystrophy. Dystrophic epidermolysis bullosa pruriginosa, also known as epidermolysis bullosa pruriginosa (EBP), is a rare clinical subtype of DEB. In addition to the common manifestations of skin blisters and ulcers, patients with EBP also present severe pruritus. Traditional treatments for EBP have limited efficacy. In this study, we report the case of a 59-year-old male patient with EBP who showed significant improvement in skin lesions and pruritus after 10 months of treatment with tofacitinib, a pan-JAK inhibitor. This case highlights the potential of JAK inhibitors in treating EBP, although long-term safety requires further investigation.

#2

Pruritus Anesis in Dystrophic Epidermolysis Bullosa Pruriginosa with Dupilumab.

Advances in skin &amp; wound care2024 Feb 01

Dystrophic epidermolysis bullosa pruriginosa (DEB-Pr) is a rare subtype of dystrophic epidermolysis bullosa, and traditional treatments have limited efficacy. Dupilumab has demonstrated remarkable efficacy in relieving pruritus. In this case study, after traditional treatment failed, providers recommended the patient begin dupilumab to treat his pruritus. The patient was administrated a loading dose of 600 mg of dupilumab and a dose of 300 mg every 2 weeks. The Dermatology Life Quality Index and Pruritic Numeric Rating Scale were used to assess the patient's situation. After several months, the patient's DEB-Pr was considered in remission. Dupilumab may be a better choice than immunosuppressants for the treatment of pruritus in patients with DEB-Pr.

#3

Th2 response drives itch in dystrophic epidermolysis bullosa pruriginosa: A case-control study.

Journal of the American Academy of Dermatology2024 Jul
#4

Novel compound heterozygous mutations of the COL7A1 gene in a Chinese patient with recessive dystrophic epidermolysis bullosa pruriginosa and digestive symptoms successfully treated with tofacitinib.

The Journal of dermatology2024 Jan
#5

Missense Variant c.3301C>T (p.R1101W) in von Willebrand Factor A Sequence in a Patient with Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa Pruriginosa with Compound Heterozygous COL7A1 Variants.

Annals of dermatology2023 Nov

Dystrophic epidermolysis bullosa (DEB) pruriginosa is a rare subtype of DEB characterized by multiple, violaceous, and severe pruritic lichenified nodules along with blisters. Here, we report the case of a Korean male who, since the age of 3 years, had multiple pruritic nodules with blisters on both lower extremities. Genetic testing is required to diagnose DEB pruriginosa because its clinical and histologic features are inconclusive. We identified compound heterozygous COL7A1 variants of c.5797C>T (p.R1933*) and c.3301C>T (p.R1101W) in the patient, leading to a diagnosis of recessive DEB pruriginosa. Among the variants identified, c.3301C>T is a novel missense variant that has not been reported previously. This variant is in exon 26, which encodes von Willebrand factor A (vWFA) in collagen type VII. vWFA is known to preserve normal dermal structures by interacting with dermal collagens and basement membranes. Considering that this variant contradicts the general concept that autosomal dominant inheritance is more common and that variants typically occur in the triple helical collagenous domain of COL7A1 in DEB pruriginosa, we focus on the rarity of this case and the possible pathogenic role of the c.3301C>T (p.R1101W) variant.

Publicações recentes

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📚 EuropePMC40 artigos no totalmostrando 21

2025

Case Report: Effective treatment of dystrophic epidermolysis bullosa pruriginosa with tofacitinib.

Frontiers in medicine
2024

Th2 response drives itch in dystrophic epidermolysis bullosa pruriginosa: A case-control study.

Journal of the American Academy of Dermatology
2024

Pruritus Anesis in Dystrophic Epidermolysis Bullosa Pruriginosa with Dupilumab.

Advances in skin &amp; wound care
2023

Missense Variant c.3301C>T (p.R1101W) in von Willebrand Factor A Sequence in a Patient with Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa Pruriginosa with Compound Heterozygous COL7A1 Variants.

Annals of dermatology
2023

Genetic diagnosis of a rare COL7A1 variant causing dystrophic epidermolysis bullosa pruriginosa through whole‑exome sequencing.

Experimental and therapeutic medicine
2024

Novel compound heterozygous mutations of the COL7A1 gene in a Chinese patient with recessive dystrophic epidermolysis bullosa pruriginosa and digestive symptoms successfully treated with tofacitinib.

The Journal of dermatology
2023

Identification of a novel COL7A1 variant associated with dystrophic epidermolysis bullosa pruriginosa responding effectively to dupilumab.

Molecular genetics &amp; genomic medicine
2023

Dystrophic Epidermolysis Bullosa Pruriginosa: Successfully Treated With Dupilumab.

Dermatitis : contact, atopic, occupational, drug
2022

[Variation of COL7A1 gene in dystrophic epidermolysis bullosa pruriginosa].

Zhonghua yi xue yi chuan xue za zhi = Zhonghua yixue yichuanxue zazhi = Chinese journal of medical genetics
2022

COL7A1 G2287R mutation with two clinical phenotypes in the same family: Bullous dermolysis of the newborn and dystrophic epidermolysis bullosa pruriginosa.

The Journal of dermatology
2022

A case of dystrophic epidermolysis bullosa pruriginosa treated with dupilumab.

Journal of the European Academy of Dermatology and Venereology : JEADV
2022

Dystrophic epidermolysis bullosa pruriginosa: a new case series of a rare phenotype unveils skewed Th2 immunity.

Journal of the European Academy of Dermatology and Venereology : JEADV
2021

Amelioration of dystrophic epidermolysis bullosa pruriginosa symptoms with dupilumab: A case report.

Dermatologic therapy
2021

Misdiagnosed dystrophic epidermolysis bullosa pruriginosa: A case report.

World journal of clinical cases
2021

Novel heterozygous COL7A1 mutation in a patient with de-novo dominant dystrophic epidermolysis bullosa pruriginosa.

JAAD case reports
2019

Dominant Dystrophic Epidermolysis Bullosa Pruriginosa Responding to Naltrexone Treatment.

Acta dermato-venereologica
2019

Whole exome sequencing identified two point mutations of COL7A1 and FLG in a Chinese family with dystrophic epidermolysis bullous pruriginosa and ichthyosis vulgaris.

The Journal of dermatology
2019

Dystrophic epidermolysis bullosa pruriginosa presenting with flagellate scarring lesions.

Clinical and experimental dermatology
2019

Dominant dystrophic epidermolysis bullosa pruriginosa with a COL7A1 exon 87 c.6898C>T mutation.

Clinical and experimental dermatology
2018

The clinical phenotype and a novel COL7A1 mutation in a Chinese family with dystrophic epidermolysis bullosa pruriginosa.

Journal of the European Academy of Dermatology and Venereology : JEADV
2016

Dystrophic epidermolysis bullosa pruriginosa successfully treated with immunosuppressants.

The Journal of dermatology
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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Case Report: Effective treatment of dystrophic epidermolysis bullosa pruriginosa with tofacitinib.
    Frontiers in medicine· 2025· PMID 41244805mais citado
  2. Pruritus Anesis in Dystrophic Epidermolysis Bullosa Pruriginosa with Dupilumab.
    Advances in skin &amp; wound care· 2024· PMID 38241457mais citado
  3. Th2 response drives itch in dystrophic epidermolysis bullosa pruriginosa: A case-control study.
    Journal of the American Academy of Dermatology· 2024· PMID 38484894mais citado
  4. Novel compound heterozygous mutations of the COL7A1 gene in a Chinese patient with recessive dystrophic epidermolysis bullosa pruriginosa and digestive symptoms successfully treated with tofacitinib.
    The Journal of dermatology· 2024· PMID 37724795mais citado
  5. Missense Variant c.3301C&gt;T (p.R1101W) in von Willebrand Factor A Sequence in a Patient with Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa Pruriginosa with Compound Heterozygous COL7A1 Variants.
    Annals of dermatology· 2023· PMID 38061702mais citado
  6. Genetic diagnosis of a rare COL7A1 variant causing dystrophic epidermolysis bullosa pruriginosa through whole‑exome sequencing.
    Exp Ther Med· 2023· PMID 37822584recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:89843(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:604129(OMIM)
  3. MONDO:0011398(MONDO)
  4. GARD:16779(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q55783353(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Epidermólise bolhosa pruriginosa distrófica
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Epidermólise bolhosa pruriginosa distrófica

ORPHA:89843 · MONDO:0011398
Prevalência
Unknown
Casos
100 casos conhecidos
Herança
Autosomal dominant, Autosomal recessive
CID-10
Q81.2 · Epidermólise bolhosa distrófica
CID-11
Início
Childhood
Prevalência
0.0 (Worldwide)
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