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Hiperprolactinemia familiar
ORPHA:397685CID-10 · E22.1CID-11 · 5A60.1OMIM 615555DOENÇA RARA
Esta doença tem causa genética. Recomendamos procurar um médico geneticista para diagnóstico, exames genéticos e aconselhamento familiar.
Sistema ósseoInício adultaHerança AD
Também conhecida comoHiperprolactinémia

A hiperprolactinemia familiar é um distúrbio endócrino genético raro, caracterizado por níveis séricos de prolactina persistentemente elevados (não associados à gestação, puerpério, ingestão de medicamentos ou tumor hipofisário) em vários membros da família afetados. Clinicamente, manifesta-se com sinais geralmente observados na hiperprolactinemia, que são: amenorreia e galactorreia secundárias negativas ao acetato de medroxiprogesterona (MPA) em pacientes do sexo feminino, e hipogonadismo e diminuição da disfunção sexual causada pelo nível de testosterona em pacientes do sexo masculino. Oligomenorreia e infertilidade primária também foram relatadas em algumas pacientes do sexo feminino.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

💬
EM LINGUAGEM SIMPLES

A hiperprolactinemia familiar é uma condição genética rara em que várias pessoas da mesma família apresentam níveis elevados do hormônio prolactina no sangue. Esse excesso hormonal não decorre de tumores na hipófise ou de gravidez, mas sim de alterações no gene do receptor de prolactina. Nas mulheres, pode causar alterações na menstruação, secreção indevida de leite materno e dificuldades para engravidar, enquanto nos homens pode afetar a testosterona. No Brasil, o SUS dispensa medicamentos como mesilato de bromocriptina e cabergolina pelo protocolo geral de hiperprolactinemia.

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Informacoes curadas por IA — podem conter imprecisoes

A hiperprolactinemia familiar é um distúrbio endócrino genético raro, caracterizado por níveis séricos de prolactina persistentemente elevados (não associados à gestação, puerpério, ingestão de medicamentos ou tumor hipofisário) em vários membros da família afetados. Clinicamente, manifesta-se com sinais geralmente observados na hiperprolactinemia, que são: amenorreia e galactorreia secundárias negativas ao acetato de medroxiprogesterona (MPA) em pacientes do sexo feminino, e hipogonadismo e diminuição da disfunção sexual causada pelo nível de testosterona em pacientes do sexo masculino. Oligomenorreia e infertilidade primária também foram relatadas em algumas pacientes do sexo feminino.

Pesquisas ativas
5 ensaios
39 total registrados no ClinicalTrials.gov
Publicações científicas
7 artigos
Último publicado: 2019 Aug
Medicamentos
5 com registro
CABERGOLINA, BERGOX, CABEREDUX

Tem tratamento?

✓ 5 medicamentos específicos desta doença (registro ANVISA, FDA ou SUS/CEAF)
Ver detalhes, fases e interações →
CABERGOLINABERGOXCABEREDUXDOSTINEXCABERTRIX

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
Unknown
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Início
Adult
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 20%
1 medicamento CEAFCID-10: E22.1
Você se identifica com essa condição?
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

📏
Crescimento
4 sintomas
🦴
Ossos e articulações
2 sintomas

+ 9 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Aumento da concentração circulante de prolactina
Frequência: 3/3
100%prev.
Anomalia do desenvolvimento do giro frontal inferior
Frequência: 3/3
67%prev.
Oligomenorreia
Muito frequente (99-80%)
55%prev.
Infertilidade
Frequente (79-30%)
55%prev.
Amenorreia
Frequente (79-30%)
55%prev.
Cisto ovariano hemorrágico
Frequente (79-30%)
15sintomas
Muito frequente (2)
Frequente (7)
Ocasional (3)
Muito raro (1)
Sem dados (2)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 15 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Aumento da concentração circulante de prolactinaIncreased circulating prolactin concentration
Frequência: 3/3100%
OligomenorreiaOligomenorrhea
Muito frequente (99-80%)67%
InfertilidadeInfertility
Frequente (79-30%)55%
AmenorreiaAmenorrhea
Frequente (79-30%)55%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa7desde 2019
Total histórico7PubMed
Últimos 10 anos2publicações
Pico20161 papers
Linha do tempo
20202019Hoje · 2026🧪 2004Primeiro ensaio clínico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant.

PRLRProlactin receptorDisease-causing germline mutation(s) (loss of function) inAltamente restrito
VIAS BIOLÓGICAS (2)
Prolactin receptor signalingGrowth hormone receptor signaling
MECANISMO DE DOENÇA

Multiple fibroadenomas of the breast

A benign breast disease marked by lobuloalveolar growth with abnormally high proliferation of the epithelium, and characterized by the presence of more than 3 fibroadenomas in one breast. Fibroadenomas are adenomas containing fibrous tissue.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Tecido-específico)
Cervix Ectocervix
44.9 TPM
Cervix Endocervix
37.1 TPM
Útero
20.1 TPM
Glândula adrenal
13.6 TPM
Pituitária
7.0 TPM
OUTRAS DOENÇAS (2)
familial hyperprolactinemiamultiple fibroadenoma of the breast
HGNC:9446UniProt:P16471

Variantes genéticas (ClinVar)

30 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 PRLR: GRCh38/hg38 5p13.3-11(chr5:30831208-46273389)x3 ()
🧬 PRLR: NM_000949.7(PRLR):c.693_708del (p.Met232fs) ()
🧬 PRLR: GRCh37/hg19 5p15.33-13.2(chr5:113577-35613146)x1 ()
🧬 PRLR: GRCh38/hg38 5p13.3-12(chr5:29299893-45899898)x3 ()
🧬 PRLR: GRCh37/hg19 5p13.3-11(chr5:29348753-46389339)x3 ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 8 variantes classificadas pelo ClinVar.

3
5
Patogênica (37.5%)
VUS (62.5%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
PRLR: NM_000949.7(PRLR):c.806C>T (p.Pro269Leu) [Pathogenic]
PRLR: NM_000949.7(PRLR):c.511C>T (p.Arg171Ter) [Pathogenic]
PRLR: NM_000949.7(PRLR):c.635A>G (p.His212Arg) [Pathogenic]
PRLR: NM_000949.7(PRLR):c.842C>T (p.Ala281Val) [Uncertain significance]
PRLR: NM_000949.7(PRLR):c.119A>G (p.Asn40Ser) [Uncertain significance]

Vias biológicas (Reactome)

2 vias biológicas associadas aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Pipeline de tratamentos
Pipeline regulatório — de medicamentos já aprovados a drogas em pesquisa exploratória.
✓Aprovado7
3Fase 34
2Fase 24
1Fase 13
·Pré-clínico21
Medicamentos catalogadosEnsaios clínicos· 0 medicamentos · 39 ensaios
Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Hiperprolactinemia familiar

🗺️

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Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Onde estão os ensaios

Com ensaio aberto em 3 países. O ponto verde marca onde há vaga agora.

🟢 Recrutando agora

3 pesquisas recrutando participantes. Converse com seu médico sobre a possibilidade de participar.

Outros ensaios clínicos

39 ensaios clínicos encontrados, 5 ativos.

Distribuição por fase
NCT06870773 · Impact of Helicobacter Pylori Infection on Prolactin Levels …Em breve
NCT07008417 · A Study on Bioequivalence of Cabergoline Tablets in Human Bo…Ativo
PHASE1🇨🇳 China
NCT00481299 · Insulin Resistance in Women With ProlactinomaConcluído
🇧🇷 Brasil
NCT06040944 · Antipsychotic Induced Hyperprolactinemaia as Risk Factor for…Concluído
🇪🇬 Egito
NCT05033119 · PROSA: Prolactin, Sex Hormones, Growth and Metabolic Biomark…Concluído
🇩🇰 Dinamarca
NCT04746313 · Prevalence of Hyperprolactinemia in Systemic SclerodermaConcluído
🇫🇷 França
NCT04262024 · Clinical Guidance for Proper Treatment of Unexplained Resist…Concluído
PHASE1🇪🇬 Egito
NCT04002258 · Prolactin Change in Chinese Patients With Schizophrenia Afte…Concluído
🇨🇳 China
NCT02956447 · Administration of Kisspeptin in Patients With Hyperprolactin…Concluído
PHASE2🇺🇸 Estados Unidos
NCT03569787 · Hyperprolactinaemia Management in Reproductive Services at U…Concluído
🇬🇧 Reino Unido
NCT03038308 · Treatment of Hyperprolactinemia With the Non-ergoline Dopami…Concluído
PHASE1, PHASE2🇺🇸 Estados Unidos
NCT02098668 · Mathematical Model for the Human Menstrual Cycle, Endocrinol…Concluído
🇨🇭 Suíça
NCT01852331 · Peony-Glycyrrhiza Decoction (PGD) for Antipsychotic-induced …Concluído
PHASE2🇨🇳 China
NCT01338298 · Double-Blind Placebo Controlled Study of Adjunctive Aripipra…Concluído
NA🇺🇸 Estados Unidos
NCT01270711 · Study On Utilization Of Cabergoline For Compliance With Risk…Concluído
NCT06326840 · Clinical Efficacy and Adverse Reactions of Antipsychotic Tre…Concluído
NA🇹🇼 Taiwan
NCT01085383 · Aripiprazole and Prolactin StudyConcluído
PHASE4🇬🇧 Reino Unido
NCT00914823 · Kisspeptin Administration in the AdultConcluído
PHASE1🇺🇸 Estados Unidos
NCT01117272 · The Relationship of PRL and Polycystic Ovary Syndrome (PCOS)…Concluído
🇹🇼 Taiwan
NCT00799383 · Calcium and Vitamin D to Optimize Bone Mass in Boys With Ris…Concluído
PHASE3🇺🇸 Estados Unidos
NCT00625950 · Endometriosis Patients Undergoing Quinagolide TreatmentConcluído
PHASE4🇪🇸 Espanha
NCT01052948 · The Association Between Dopamine Agonists and Cardiac Valvul…Concluído
NCT00436111 · Characterization of MacroprolactinemiaConcluído
🇯🇵 Japão
NCT03709849 · Effectiveness and Safety of Bushen Culuan Decoction for Anov…UNKNOWN
PHASE2
NCT03675750 · Effects of Hyperprolactinemia Induced by Antipsychotic Drugs…UNKNOWN
🇨🇳 China
NCT04439747 · Develop and Implement Methods for Diagnostic and Treatment o…UNKNOWN
Belarus
NCT02092129 · Pituitary Histopathology and Hyperprolactinaemia and Risk of…UNKNOWN
🇩🇰 Dinamarca
NCT01742390 · A Multicenter Study to Evaluate the Effects of Switching to …UNKNOWN
PHASE4🇨🇳 China
NCT02013232 · Adjunctive Aripiprazole in the Treatment of Risperidone-Indu…UNKNOWN
NA🇨🇳 China
NCT00541554 · Reversal of Antipsychotic-Induced Hyperprolactinemia, Weight…UNKNOWN
PHASE4
NCT00315081 · Risperidone-Induced Hyperprolactinemia Treated With Bromocri…UNKNOWN
PHASE3🇩🇪 Alemanha
NCT02603549 · Pituitary Function and Spontaneous Intracranial HypotensionSUSPENDED
🇺🇸 Estados Unidos
NCT04146389 · Hyperprolactinemia and Adrenal SteroidogenesisEncerrado
🇨🇭 Suíça
NCT00975611 · Study of Amantadine for Risperidone Consta or Paliperidone T…Encerrado
PHASE4🇺🇸 Estados Unidos
NCT00889512 · The Luveris In Vitro Fertilization TrialEncerrado
PHASE4🇺🇸 Estados Unidos
NCT00699530 · Substrate Metabolism and Insulin Sensitivity in Patients Wit…Cancelado
🇩🇰 Dinamarca
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Publicações mais relevantes

🥉Melhor nível de evidência: Relato de caso
Timeline de publicações
0 papers (10 anos)
#1

New insights into human prolactin pathophysiology: genomics and beyond.

Current opinion in obstetrics &amp; gynecology2019 Aug

To briefly summarize what is known regarding hyperprolactinemia and prolactin-secreting tumors, and review recent findings. Prolactin was previously thought to inhibit secretion of gonadotropin-releasing hormone (GnRH) by directly inhibiting the firing of GnRH neurons, resulting in hypogonadotropic hypogonadism and infertility. However, kisspeptin has recently been implicated as the mediator of hyperprolactinemia-induced infertility, by acting upstream of the GnRH neurons as an integrator of endocrine signals.Macroprolactin is generally considered to be inactive and clinically insignificant, but new studies have suggested that patients with macroprolactinemia may have reproductive manifestations as well as sexual dysfunction.Several mutations and polymorphisms in the prolactin receptor have been described, which could describe a genetic cause for prolactinomas and characterize cases of isolated familial hyperprolactinemia.Kisspeptin and tyrosine kinase inhibitors have emerged as potential new therapeutic targets for the treatment of hyperprolactinemia and dopamine-resistant prolactinomas. Molecular studies are shedding light on the pathophysiology of hyperprolactinemia and the effects of excess prolactin production on the reproductive system. Similarly, genetic studies have begun to reveal how differences in prolactin receptor function may account for some of the previously 'idiopathic' cases of hyperprolactinemia and bring to light new causes of prolactinomas. Further elucidation of the transcriptional pathways affected by these genetic changes may help to create new therapeutic targets.

#2

Germline Prolactin Receptor Mutation Is Not a Major Cause of Sporadic Prolactinoma in Humans.

Neuroendocrinology2016

No genetic anomalies specifically predisposing humans to prolactinomas have so far been identified. The prolactin receptor (PRLR) is a good candidate, however, as Prlr knockout mice develop prolactinomas, and a case of familial hyperprolactinemia has been linked to PRLR mutation. The main objective of this study was to detect germline PRLR mutations in patients with sporadic prolactinomas unrelated to AIP or MEN1 mutation. We sequenced all PRLR exons and intron-exon junctions on genomic DNA from 88 patients with a median age of 24 years. We identified 4 PRLR variations (p.Ile76Val, p.Ile146Leu, p.Glu108Lys and p.Glu554Gln) in 16 patients. One patient had the rare variant p.Glu554Gln in the heterozygous state. Another patient had the extremely rare p.Glu108Lys variant described here for the first time. The other 2 variants (p.Ile76Val and p.Ile146Leu) are relatively common in the general population. All these 4 variants have been functionally tested in vitro and have no effect on PRLR expression, localization and signaling after prolactin stimulation. Inactivating germline variations of PRLR are not associated with sporadic prolactinoma in this series. Nevertheless, somatic disruption of PRLR has not been excluded in this subset of pituitary tumors.

Publicações recentes

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Associações

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Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu

Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

Ela é causada por alterações genéticas no gene PRLR, que afeta a estrutura do receptor de prolactina. A condição segue um padrão de herança familiar autossômica dominante, sem ligação com tumores hipofisários.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

5 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 8 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. ORPHA:397685
    Orphanet
  2. GARD:17634
    GARD (NIH)
  3. Q1433936
    Wikidata

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Citar este verbete

Raras. (s.d.). Hiperprolactinemia familiar. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/hiperprolactinemia-familiar

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar

Hiperprolactinemia familiar
Compêndio · Raras BR

Hiperprolactinemia familiar

ORPHA:397685 · MONDO:0014250
🇧🇷 Brasil SUS
CEAF
1BCabergolina
Geral
Prevalência
Unknown
Herança
Autosomal dominant
CID-10
E22.1 · Hiperprolactinemia
CID-11
Ensaios
5 ativos
Início
Adult
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C0008043
Repurposing
4 candidatos
bromocriptine — dopamine receptor agonist
cabergoline — dopamine receptor agonist|serotonin receptor antagonist
metergoline
+1 outros
EuropePMC
Wikidata
Wikipedia
Evidência
🥉 Relato de caso

📋 Origem dos dados

Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.

Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Genética mendeliana
fonte: OMIM
Indexação biomédica
fonte: MeSH (NLM)
Dado público estruturado
fonte: Wikidata
Rara