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Neuropatia sensitiva e autonômica hereditária ligada ao X com surdez
ORPHA:139583CID-10 · G60.8CID-11 · 8C21.YOMIM 300614DOENÇA RARA

Esta síndrome é caracterizada pela associação de neuropatia axonal sensorial e autonômica com perda auditiva.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Esta síndrome é caracterizada pela associação de neuropatia axonal sensorial e autonômica com perda auditiva.

Publicações científicas
27.041 artigos
Último publicado: 2026 Mar

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
5
pacientes catalogados
Início
Childhood
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: G60.8
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (2)
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)genetic_test
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças rarasrehabilitation
Você se identifica com essa condição?
O Raras está aqui pra te apoiar — com ou sem diagnóstico

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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

👂
Ouvidos
4 sintomas
🧠
Neurológico
2 sintomas
💪
Músculos
1 sintomas
👁️
Olhos
1 sintomas
🫘
Rins
1 sintomas

+ 7 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Deficiência auditiva
Frequência: 16/16
100%prev.
Hipoplasia do nervo coclear
Frequência: 7/7
100%prev.
Início na infância
Frequência: 16/16
75%prev.
Zumbido
Frequência: 12/16
44%prev.
Marcha instável
Frequência: 7/16
25%prev.
Miopia
Frequência: 4/16
16sintomas
Muito frequente (3)
Frequente (2)
Ocasional (1)
Muito raro (3)
Sem dados (7)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 16 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Deficiência auditivaHearing impairment
Frequência: 16/16100%
Hipoplasia do nervo coclearCochlear nerve hypoplasia
Frequência: 7/7100%
Início na infânciaChildhood onset
Frequência: 16/16100%
ZumbidoTinnitus
Frequência: 12/1675%
Marcha instávelUnsteady gait
Frequência: 7/1644%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa41desde 1985
Total histórico27.041PubMed
Últimos 10 anos5publicações
Pico20265 papers
Linha do tempo
19902000201020201985Hoje · 2026🧪 2010Primeiro ensaio clínico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: X-linked recessive.

AIFM1Apoptosis-inducing factor 1, mitochondrialDisease-causing germline mutation(s) inAltamente restrito
FUNÇÃO

Functions both as NADH oxidoreductase and as regulator of apoptosis (PubMed:17094969, PubMed:20362274, PubMed:23217327, PubMed:33168626). In response to apoptotic stimuli, it is released from the mitochondrion intermembrane space into the cytosol and to the nucleus, where it functions as a proapoptotic factor in a caspase-independent pathway (PubMed:20362274). Release into the cytoplasm is mediated upon binding to poly-ADP-ribose chains (By similarity). The soluble form (AIFsol) found in the nuc

LOCALIZAÇÃO

Mitochondrion intermembrane spaceMitochondrion inner membraneCytoplasmNucleusCytoplasm, perinuclear regionMitochondrionCytoplasm, cytosol

MECANISMO DE DOENÇA

Combined oxidative phosphorylation deficiency 6

A mitochondrial disease resulting in a neurodegenerative disorder characterized by psychomotor delay, hypotonia, areflexia, muscle weakness and wasting. Some patients manifest prenatal ventriculomegaly and severe postnatal encephalomyopathy.

OUTRAS DOENÇAS (4)
X-linked hereditary sensory and autonomic neuropathy with hearing lossCharcot-Marie-Tooth disease X-linked recessive 4spondyloepimetaphyseal dysplasia, Bieganski typesevere X-linked mitochondrial encephalomyopathy
HGNC:8768UniProt:O95831

Variantes genéticas (ClinVar)

305 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 AIFM1: GRCh37/hg19 Xq23-28(chrX:113417246-155233731)x1 ()
🧬 AIFM1: GRCh37/hg19 Xq26.1-26.3(chrX:128882432-134384406)x3 ()
🧬 AIFM1: NM_004208.4(AIFM1):c.955C>G (p.Leu319Val) ()
🧬 AIFM1: NM_004208.4(AIFM1):c.858+169A>G ()
🧬 AIFM1: NM_004208.4(AIFM1):c.1191T>G (p.Ala397=) ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Pipeline de tratamentos
Pipeline regulatório — de medicamentos já aprovados a drogas em pesquisa exploratória.
·Pré-clínico1
Medicamentos catalogadosEnsaios clínicos· 0 medicamentos · 1 ensaio
Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Neuropatia sensitiva e autonômica hereditária ligada ao X com surdez

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

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Outros ensaios clínicos

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Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

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Comunidades

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Ordenadas pelo número de sintomas em comum.

Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Anti-GQ1b-Positive Miller Fisher Syndrome Following Pfizer Bivalent COVID-19 Vaccination.
    Cureus· 2026· PMID 41994773recente
  2. A review of chronic enterocolitis of rhesus macaques (Macaca mulatta) and potential as a naturally occurring model for post-infectious irritable bowel syndrome.
    Front Vet Sci· 2026· PMID 41994257recente
  3. Ophthalmic manifestations and management of Traboulsi syndrome in three children of a Saudi family.
    Saudi J Ophthalmol· 2026· PMID 41994245recente
  4. Potential mechanisms of the glucocorticoid withdrawal syndrome.
    Eur J Endocrinol· 2026· PMID 41988948recente
  5. Megalencephaly-polymicrogyria-polydactyly-hydrocephalus (MPPH) syndrome with aplasia cutis congenita due to PIK3R2 mutations: case report.
    Transl Pediatr· 2026· PMID 41982962recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:139583(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:300614(OMIM)
  3. MONDO:0010378(MONDO)
  4. GARD:12731(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Neuropatia sensitiva e autonômica hereditária ligada ao X com surdez
Compêndio · Raras BR

Neuropatia sensitiva e autonômica hereditária ligada ao X com surdez

ORPHA:139583 · MONDO:0010378
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
5 casos conhecidos
Herança
X-linked recessive
CID-10
G60.8 · Outras neuropatias hereditárias e idiopáticas
CID-11
Início
Childhood
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C4304400
Papers 10a
DiscussaoAtiva

Nenhuma novidade ainda. O agente esta monitorando.

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