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Paraplegia espástica autossômica recessiva tipo 74
ORPHA:468661CID-10 · G11.4OMIM 616451DOENÇA RARA
Esta doença tem causa genética. Recomendamos procurar um médico geneticista para diagnóstico, exames genéticos e aconselhamento familiar.
neuroInício infantilHerança AR
Também conhecida comoSPG74

A Paraplegia Espástica Recessiva Autossômica tipo 74 é uma doença genética rara, semelhante a um grupo de condições conhecidas como SPOAN (Paraplegia Espástica, Atrofia Óptica e Neuropatia). Ela se caracteriza pelo início na infância de uma fraqueza e rigidez (espasticidade) nas pernas de grau leve a moderado, que se manifesta como dificuldade para andar. Essa dificuldade progride muito lentamente ao longo da vida, até a idade adulta avançada. Os pacientes também apresentam reflexo do joelho (patelar) exagerado e sinal de Babinski positivo (quando a sola do pé é estimulada, o dedão se estende para cima em vez de para baixo) em ambos os pés. Esses achados ocorrem junto com atrofia do nervo óptico e sintomas típicos de neuropatia periférica (problemas nos nervos das extremidades), incluindo reflexos do tornozelo diminuídos ou ausentes, perda de massa muscular nas pernas e redução da sensibilidade nas pontas dos membros. Visão reduzida e pé cavo (pé com arco muito alto) são sintomas frequentemente relatados.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

💬
EM LINGUAGEM SIMPLES

A Paraplegia espástica autossômica recessiva tipo 74 é uma condição genética rara que começa na infância e atinge os nervos e a força das pernas. Com o tempo, a pessoa apresenta rigidez muscular para andar, fraqueza, perda de sensibilidade nas extremidades e pode notar diminuição da visão por acometimento do nervo óptico. Essa doença não conta com remédios específicos que tragam cura ou que estejam dispensados pelo SUS. O cuidado no Brasil acontece por meio do acompanhamento em serviços de reabilitação credenciados no sistema público de saúde.

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A Paraplegia Espástica Recessiva Autossômica tipo 74 é uma doença genética rara, semelhante a um grupo de condições conhecidas como SPOAN (Paraplegia Espástica, Atrofia Óptica e Neuropatia). Ela se caracteriza pelo início na infância de uma fraqueza e rigidez (espasticidade) nas pernas de grau leve a moderado, que se manifesta como dificuldade para andar. Essa dificuldade progride muito lentamente ao longo da vida, até a idade adulta avançada. Os pacientes também apresentam reflexo do joelho (patelar) exagerado e sinal de Babinski positivo (quando a sola do pé é estimulada, o dedão se estende para cima em vez de para baixo) em ambos os pés. Esses achados ocorrem junto com atrofia do nervo óptico e sintomas típicos de neuropatia periférica (problemas nos nervos das extremidades), incluindo reflexos do tornozelo diminuídos ou ausentes, perda de massa muscular nas pernas e redução da sensibilidade nas pontas dos membros. Visão reduzida e pé cavo (pé com arco muito alto) são sintomas frequentemente relatados.

Publicações científicas
363 artigos
Último publicado: 2026 Apr 1
Medicamentos
1 com registro
Penicillamine (PENICILLAMINE)

Tem tratamento?

✓ 1 medicamento específico desta doença (registro ANVISA, FDA ou SUS/CEAF)
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PENICILLAMINE (PENICILLAMINE)

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
11
pacientes catalogados
Início
Childhood
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
2 procedimentos SIGTAPCID-10: G11.4
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
EXAMES E PROCEDIMENTOS RELACIONADOS (2)
•
Sequenciamento completo do exoma (WES)
•
Atendimento em reabilitação — doenças raras
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🧠
Neurológico
7 sintomas
👁️
Olhos
3 sintomas
💪
Músculos
1 sintomas
🦴
Ossos e articulações
1 sintomas

+ 14 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Paraplegia espástica progressiva
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Neuropatia axonal periférica
Muito frequente (99-80%)
55%prev.
Atividade diminuída do complexo II mitocondrial
Frequente (79-30%)
55%prev.
Atividade diminuída do complexo I mitocondrial
Frequente (79-30%)
55%prev.
Fraqueza muscular distal do membro inferior
Frequente (79-30%)
55%prev.
Amiotrofia distal
Frequente (79-30%)
26sintomas
Muito frequente (2)
Frequente (12)
Ocasional (2)
Muito raro (3)
Sem dados (7)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 26 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Paraplegia espástica progressivaProgressive spastic paraplegia
Muito frequente (99-80%)90%
Neuropatia axonal periféricaPeripheral axonal neuropathy
Muito frequente (99-80%)90%
Atividade diminuída do complexo II mitocondrialDecreased activity of mitochondrial complex II
Frequente (79-30%)55%
Atividade diminuída do complexo I mitocondrialDecreased activity of mitochondrial complex I
Frequente (79-30%)55%
Fraqueza muscular distal do membro inferiorDistal lower limb muscle weakness
Frequente (79-30%)55%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa11
Total histórico363PubMed
Últimos 10 anos11publicações
Pico20264 papers
Linha do tempo
20202015Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

IBA57Iron-sulfur cluster assembly factor IBA57, mitochondrialDisease-causing germline mutation(s) inTolerante
MECANISMO DE DOENÇA

Multiple mitochondrial dysfunctions syndrome 3

A severe disorder of systemic energy metabolism, resulting in weakness, respiratory failure, lack of neurologic development, lactic acidosis, hyperglycinemia and early death. Some patients show failure to thrive, pulmonary hypertension, hypotonia and irritability. Biochemical features include severe combined deficiency of the 2-oxoacid dehydrogenases, defective lipoic acid synthesis and reduction in activity of mitochondrial respiratory chain complexes.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Testículo
9.4 TPM
Cérebro - Hemisfério cerebelar
4.7 TPM
Cerebelo
4.4 TPM
Útero
4.3 TPM
Ovário
4.1 TPM
OUTRAS DOENÇAS (2)
multiple mitochondrial dysfunctions syndrome 3hereditary spastic paraplegia 74
HGNC:27302UniProt:Q5T440

Medicamentos aprovados (FDA)

1 medicamento encontrado nos registros da FDA americana.

💊 Penicillamine (PENICILLAMINE)
Ver no DailyMed/FDA

Variantes genéticas (ClinVar)

116 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 IBA57: GRCh37/hg19 1q21.1-44(chr1:143932350-249224684)x3 ()
🧬 IBA57: NM_001010867.4(IBA57):c.197C>T (p.Ala66Val) ()
🧬 IBA57: NM_001010867.4(IBA57):c.378G>A (p.Leu126=) ()
🧬 IBA57: NM_001010867.4(IBA57):c.176T>G (p.Leu59Arg) ()
🧬 IBA57: NM_001010867.4(IBA57):c.515C>A (p.Ala172Asp) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 1.247 variantes classificadas pelo ClinVar.

125
1122
Patogênica (10.0%)
Benigna (90.0%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
ATP13A2: NM_022089.4(ATP13A2):c.2436C>G (p.Tyr812Ter) [Likely pathogenic]
ATP13A2: NM_022089.4(ATP13A2):c.2592C>A (p.Cys864Ter) [Pathogenic]
ZFR: NM_016107.5(ZFR):c.3018G>A (p.Gln1006=) [Likely benign]
ATP13A2: NM_022089.4(ATP13A2):c.249C>T (p.Ala83=) [Likely benign]
ATP13A2: NM_022089.4(ATP13A2):c.2727C>T (p.Ser909=) [Likely benign]

Vias biológicas (Reactome)

1 via biológica associada aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Paraplegia espástica autossômica recessiva tipo 74

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

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Publicações mais relevantes

🥉Melhor nível de evidência: Relato de caso
Timeline de publicações
44 papers (10 anos)

Mostrando amostra de 11 publicações de um total de 44

#1

Subclinical involvement of central nervous system structures other than motor or sensory tracts in SPG3A and SPG4 patients.

BMC neurology2026 Jan 09

Hereditary spastic paraplegias (HSPs) comprise a heterogeneous group of rare, neurodegenerative disorders. The most prominent HSP features: spastic paraparesis, mild somatosensory deficits and bladder dysfunction may be accompanied by additional symptoms i.e.: neuropathy, epilepsy, dementia. We aimed to determine subclinical involvement of nonmotor or sensory brain structures in hereditary spastic paraplegias type 3 A (SPG3A) and type 4 (SPG4). Visual evoked potentials (VEPs), brainstem evoked potentials (BAEPs) and electroencephalography (EEG) were performed in 28 SPG4 and 9 SPG3A patients. Disease severity was evaluated with Spastic Paraplegia Rating Scale. The EEG examination revealed abnormalities in 9 SPG4 patients (35%), while it was intact in SPG3A individuals. VEPs indicated mild abnormalities in 38% SPG3A patients: 127.3±7.8ms and 48% SPG4: 122.2±6.4ms. SPG4 patients with DNA microrearrangements in the SPAST gene had statistically significantly longer VEPs latencies (95%CI, 2.78–10.10) and lower amplitudes (95%CI, -5.65 – (-1.45)) than those with single nucleotide variants. BAEPs were distracted accidentally. It appears that visual tracts, which involve shorter axons than in motor-sensory pathways, are also involved in neurodegenerative processes in SPG3A and SPG4. Additionally, in SPG4 abnormal oscillations of neurons indicated by EEG may probably result from impaired axonal transport. The online version contains supplementary material available at 10.1186/s12883-025-04624-4. Our study shows that SPG3A and SPG4 phenotypes are often combined with subclinical nonmotor or sensory brain dysfunctions. The online version contains supplementary material available at 10.1186/s12883-025-04624-4.

#2

Multiple Mitochondrial Dysfunction Syndrome Caused by IBA57 Gene Mutation: A Case Report and Literature Review.

Molecular genetics &amp; genomic medicine2026 Jan

Pathogenic variants of IBA57 (OMIM ID: 615330) are usually associated with multiple mitochondrial dysfunction syndrome (MMDS) and hereditary spastic paraplegia type 74 (SPG74). Here, we present a novel compound heterozygous IBA57 mutation in a boy with severe global developmental delay, optic atrophy, spastic paraplegia, and focal epileptic seizures. The clinical data of a child diagnosed with MMDS were retrospectively collected. Video electroencephalogram (VEEG), cranial magnetic resonance imaging (MRI), and family whole-exome sequencing (WES) were performed. Suspected mutation sites were further confirmed using Sanger sequencing. The activities of mitochondrial respiratory chain complexes I-IV were determined in peripheral blood mononuclear cells. The phylogenetic conservation of the affected residues was assessed by multiple sequence alignment of IBA57 gene orthologs. Furthermore, we conducted a review of the relevant literature. Whole-exome sequencing identified compound heterozygous variants in the IBA57 gene: c.395_400dup (p.V132_Q133dup) and c.832delC (p.R278Afs*23), inherited from his phenotypically normal father and mother, respectively. Biochemical assays demonstrated selective reduction of complexes I and II activities, with normal complexes III and IV, consistent with impaired 4Fe-4S cluster maturation. Phylogenetic alignment revealed strict conservation of residues V132-Q133 and R278 across vertebrates. These variants had not been previously reported in domestic or international databases. According to the American College of Medical Genetics and Genomics (ACMG) guidelines, the former was classified as a variant of uncertain significance (PM4 + PM2), while the latter was classified as likely pathogenic (PVS1 + PM2). Diseases associated with IBA57 gene variants are autosomal recessive disorders with a broad clinical phenotypic spectrum. Early genetic testing and family screening are beneficial for the diagnosis, treatment, and prognosis of the disease.

#3

Identification of myokymia in adult-onset hereditary spastic paraplegia type 79A: Implications for the phenotypic spectrum.

eNeurologicalSci2026 Mar

Spastic paraplegia type 79 (SPG79) is a rare form of hereditary spastic paraplegia caused by variants in ubiquitin C-terminal hydrolase L1 (UCHL1). SPG79B, an early-onset autosomal recessive subtype, frequently presents with lower motor neuron involvement, with myokymia as a characteristic feature. In contrast, SPG79A, a late-onset autosomal dominant form, rarely shows lower motor neuron signs, and myokymia has not previously been reported. We report the first documented case of myokymia in SPG79A. A 74-year-old man with an 8-year history of progressive gait disturbance underwent detailed evaluation. The patient exhibited slowly progressive spastic paraplegia and impaired proprioception in the lower extremities. Myokymia was observed in the extremities and trunk. Needle electromyography revealed spontaneous, repetitive discharges of motor unit potentials consistent with myokymia. Genetic testing identified a heterozygous nonsense variant in UCHL1 (c.532C > T: p. Arg178*), confirming a diagnosis of SPG79A. The pathogenesis of both SPG79A and SPG79B likely involves partial loss of UCHL1 function, explaining their overlapping phenotypes. Symptom variability may reflect the extent of residual UCHL1 function, with SPG79B showing broader features, including myokymia. This case suggests that myokymia, though rare in hereditary spastic paraplegias, can also occur in SPG79A and may serve as a diagnostic clue.

#4

Comprehensive Characterization of Spastic Paraplegia in Korean Patients: A Single-Center Experience over Two Decades.

Yonsei medical journal2026 Jan

Hereditary spastic paraplegia (HSP) refers to a group of genetic neurodegenerative diseases marked by gradually worsening spasticity and hyperreflexia in the lower extremities. This study aimed to describe the clinical and genetic characteristics of Korean patients with spastic paraplegia. We retrospectively reviewed medical records of 69 patients with spastic paraplegia from 54 unrelated families between 2002 and 2024. Genetic, clinical, electrophysiological, and radiological features were comprehensively analyzed. Causative genes were identified in 34 (63%) of 54 unrelated families; SPAST, detected in 26 families, was the most prevalent. Seven novel pathogenic variants were identified. Clinically, the median age of symptom onset was 25 years [14.0-37.0]. Out of 69 patients with spastic paraplegia, 51 (74%) presented with the pure form of spastic paraplegia, which included all patients with SPG4. Spastic gait was a universal feature in all patients. Urinary dysfunction was present in 42 (61%) patients. Additional neurologic manifestations included peripheral neuropathy 9 (13%), cognitive impairment 5 (7%), upper limb weakness 4 (6%), dysarthria 4 (6%), dysphagia 3 (4%), ataxia 3 (4%), and scoliosis 1 (3%). Brain MRI findings demonstrated a thin corpus callosum in two patients with SPG11; all patients with SPG4 had normal findings. Spine MRI revealed spinal cord atrophy in 16 (27%) patients, including 6 (21%) patients with SPG4. The study comprehensively reviewed genetic and clinical spectra of spastic paraplegia in Korean patients, emphasizing the predominance of SPAST as the causative gene and underscoring the genetic and phenotypic heterogeneity of spastic paraplegia.

#5

Association of spinal cord structure with cognition in hereditary spastic paraplegia type 5.

Frontiers in neurology2025

Cognitive deficits often accompany brain structural changes, but the association between spinal cord atrophy and cognitive function remains unclear. Spastic paraplegia type 5 (SPG5) is a subtype of hereditary spastic paraplegias (HSPs), caused by mutations in cholesterol metabolism genes, with radiological features of spinal cord atrophy. Our study aims to explore cognitive impairment in SPG5 and its relation to spinal cord structure. We conducted a prospective cross-sectional study with 30 HSPs patients and 47 healthy controls (HC), performing brain and spinal cord MRI and neuropsychological assessments. We investigated correlations between cognitive performance and MRI measurements. Compared to HC, SPG5 patients exhibited significant impairments in the Benton Judgment of Line Orientation Test (p = 0.033), Controlled Oral Word Association Test (p = 0.028), and Symbol Digit Modalities Test (p = 0.023). SPG5 patients also demonstrated significant reductions in spinal cord and thoracic cord cross-sectional area (CSA), anterior-posterior (AP) diameter, and right-left (RL) total (All p < 0.01). Specifically, the thoracic cord RL total was positively correlated with scores on the Brief Visuospatial Memory Test - Revisited delayed recall (BVMT-R DR) and Montreal Cognitive Assessment (MoCA). The spinal cord RL total explained 81% of the variance in BVMT-R DR (p = 0.015) and 74% of the variance in MoCA (p = 0.027). SPG5 patients demonstrate deficits in visuospatial perception, executive function, and information processing speed. Thoracic spinal cord RL total was positively associated with visual memory and global cognition.

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Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu

Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

Não existe cura definitiva catalogada para a Paraplegia espástica autossômica recessiva tipo 74. O tratamento existente tem foco em amenizar as queixas clínicas e preservar a mobilidade por meio de serviços de reabilitação.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

10 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 7 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. ORPHA:468661
    Orphanet
  2. GARD:17842
    GARD (NIH)
  3. Q32143354
    Wikidata

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Citar este verbete

Raras. (s.d.). Paraplegia espástica autossômica recessiva tipo 74. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/paraplegia-espastica-autossomica-recessiva-tipo-74

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar

Compêndio · Raras BR

Paraplegia espástica autossômica recessiva tipo 74

ORPHA:468661 · MONDO:0014644
🇧🇷 Brasil SUS
SIGTAP
2 procedimentos
Geral
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
11 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
G11.4 · Paraplegia espástica hereditária
Início
Childhood
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C4225322
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a
Evidência
🥉 Relato de caso

📋 Origem dos dados

Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.

Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Genética mendeliana
fonte: OMIM
Dado público estruturado
fonte: Wikidata
Medicamentos aprovados FDA
fonte: FDA OpenFDA
Rara