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Síndrome Ehlers-Danlos semelhante ao clássico tipo 2
ORPHA:536532CID-10 · Q79.6OMIM 618000DOENÇA RARA

A síndrome de Birt-Hogg-Dubé (BHD), também conhecida como síndrome de Hornstein-Birt-Hogg-Dubé, síndrome de Hornstein-Knickenberg e fibrofoliculomas com tricodiscomas e acrocórdons é uma doença genética autossômica dominante de início na idade adulta, causada por uma mutação no gene da foliculina [en] (FLCN). Pode causar suscetibilidade ao câncer renal, cistos renais e pulmonares e tumores benignos dos folículos pilosos, chamados fibrofoliculomas [en]. Os sintomas observados em cada família são únicos e podem incluir qualquer combinação dos três sintomas. Os fibrofoliculomas são a manifestação mais comum, encontrados na face e na parte superior do tronco em mais de 80% das pessoas com BHD acima de 40 anos.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Síndrome Ehlers-Danlos semelhante ao clássico tipo 2 é uma condição autossômica recessiva rara, com início neonatal/infantil, caracterizada por úvula longa, hiperpigmentação da pele, claudicação intermitente e pseudotumores moluscoides. A flacidez prematura das bochechas e sobrancelhas finas também são achados comuns.

Publicações científicas
1 artigos
Último publicado: 2019 Feb 12

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
7
pacientes catalogados
Início
Infancy
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 35%
Centros em: PA, PR, SC, RS, ES +10CID-10: Q79.6
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🦴
Ossos e articulações
18 sintomas
🧬
Pele e cabelo
7 sintomas
👁️
Olhos
5 sintomas
❤️
Coração
4 sintomas
😀
Face
4 sintomas
🫃
Digestivo
4 sintomas

+ 46 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Úvula longa
Ocasional (29-5%)
100%prev.
Herança autossômica recessiva
Frequência: 20/20
100%prev.
Início neonatal
Obrigatório (100%)
100%prev.
Claudicação intermitente
Obrigatório (100%)
100%prev.
Pseudotumores moluscoides
Obrigatório (100%)
100%prev.
Flacidez prematura das bochechas
Obrigatório (100%)
96sintomas
Muito frequente (36)
Frequente (25)
Ocasional (32)
Sem dados (3)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 96 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Úvula longaLong uvula
Ocasional (29-5%)100%
Herança autossômica recessivaAutosomal recessive inheritance
Frequência: 20/20100%
Início neonatalNeonatal onset
Obrigatório (100%)100%
Claudicação intermitenteIntermittent claudication
Obrigatório (100%)100%
Pseudotumores moluscoidesMolluscoid pseudotumors
Obrigatório (100%)100%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa7desde 2019
Total histórico1PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico20191 papers
Linha do tempo
20202019Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

AEBP1Adipocyte enhancer-binding protein 1Disease-causing germline mutation(s) (loss of function) inTolerante
FUNÇÃO

As a positive regulator of collagen fibrillogenesis, it is probably involved in the organization and remodeling of the extracellular matrix May positively regulate MAP-kinase activity in adipocytes, leading to enhanced adipocyte proliferation and reduced adipocyte differentiation. May also positively regulate NF-kappa-B activity in macrophages by promoting the phosphorylation and subsequent degradation of I-kappa-B-alpha (NFKBIA), leading to enhanced macrophage inflammatory responsiveness. Can a

LOCALIZAÇÃO

SecretedCytoplasmNucleus

MECANISMO DE DOENÇA

Ehlers-Danlos syndrome, classic-like, 2

A variant form of Ehlers-Danlos syndrome, a connective tissue disorder. EDSCLL2 patients show severe joint and skin laxity, osteoporosis affecting the hips and spine, osteoarthritis, soft redundant skin that can be acrogeria-like, delayed wound healing with abnormal atrophic scarring, and shoulder, hip, knee, and ankle dislocations. Additional variable features include gastrointestinal and genitourinary manifestations (bowel rupture, gut dysmotility, cryptorchidism, and hernias), vascular complications (mitral valve prolapse and aortic root dilation), and skeletal anomalies. EDSCLL2 inheritance is autosomal recessive.

OUTRAS DOENÇAS (1)
Ehlers-Danlos syndrome, classic-like, 2
HGNC:303UniProt:Q8IUX7

Variantes genéticas (ClinVar)

144 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 AEBP1: NM_001129.5(AEBP1):c.941-2A>G ()
🧬 AEBP1: NM_001129.5(AEBP1):c.2683G>T (p.Glu895Ter) ()
🧬 AEBP1: NM_001129.5(AEBP1):c.148dup (p.Arg50fs) ()
🧬 AEBP1: NM_001129.5(AEBP1):c.1161dup (p.Ile388fs) ()
🧬 AEBP1: NM_001129.5(AEBP1):c.1019-2A>G ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome Ehlers-Danlos semelhante ao clássico tipo 2

Centros de Referência SUS

24 centros habilitados pelo SUS para Síndrome Ehlers-Danlos semelhante ao clássico tipo 2

Centros para Síndrome Ehlers-Danlos semelhante ao clássico tipo 2

Detalhes dos centros

Hospital Universitário Prof. Edgard Santos (HUPES)

R. Dr. Augusto Viana, s/n - Canela, Salvador - BA, 40110-060 · CNES 0003808

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital Infantil Albert Sabin

R. Tertuliano Sales, 544 - Vila União, Fortaleza - CE, 60410-794 · CNES 2407876

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasDeficiência Intelectual

Hospital de Apoio de Brasília (HAB)

AENW 3 Lote A Setor Noroeste - Plano Piloto, Brasília - DF, 70684-831 · CNES 0010456

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Estadual Infantil e Maternidade Alzir Bernardino Alves (HIABA)

Av. Min. Salgado Filho, 918 - Soteco, Vila Velha - ES, 29106-010 · CNES 6631207

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital das Clínicas da UFG

Rua 235 QD. 68 Lote Área, Nº 285, s/nº - Setor Leste Universitário, Goiânia - GO, 74605-050 · CNES 2338424

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital Universitário da UFJF

R. Catulo Breviglieri, Bairro - s/n - Santa Catarina, Juiz de Fora - MG, 36036-110 · CNES 2297442

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Hospital das Clínicas da UFMG

Av. Prof. Alfredo Balena, 110 - Santa Efigênia, Belo Horizonte - MG, 30130-100 · CNES 2280167

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Julio Müller (HUJM)

R. Luis Philippe Pereira Leite, s/n - Alvorada, Cuiabá - MT, 78048-902 · CNES 2726092

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Hospital Universitário João de Barros Barreto

R. dos Mundurucus, 4487 - Guamá, Belém - PA, 66073-000 · CNES 2337878

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Lauro Wanderley (HULW)

R. Tabeliao Estanislau Eloy, 585 - Castelo Branco, João Pessoa - PB, 58050-585 · CNES 0002470

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Instituto de Medicina Integral Prof. Fernando Figueira (IMIP)

R. dos Coelhos, 300 - Boa Vista, Recife - PE, 50070-902 · CNES 0000647

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Pequeno Príncipe

R. Des. Motta, 1070 - Água Verde, Curitiba - PR, 80250-060 · CNES 3143805

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Regional de Maringá (HUM)

Av. Mandacaru, 1590 - Parque das Laranjeiras, Maringá - PR, 87083-240 · CNES 2216108

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Hospital de Clínicas da UFPR

R. Gen. Carneiro, 181 - Alto da Glória, Curitiba - PR, 80060-900 · CNES 2364980

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Pedro Ernesto (HUPE-UERJ)

Blvd. 28 de Setembro, 77 - Vila Isabel, Rio de Janeiro - RJ, 20551-030 · CNES 2280221

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Instituto Nacional de Saúde da Mulher, da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira (IFF/Fiocruz)

Av. Rui Barbosa, 716 - Flamengo, Rio de Janeiro - RJ, 22250-020 · CNES 2269988

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital São Lucas da PUCRS

Av. Ipiranga, 6690 - Jardim Botânico, Porto Alegre - RS, 90610-000 · CNES 2232928

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA)

Rua Ramiro Barcelos, 2350 Bloco A - Av. Protásio Alves, 211 - Bloco B e C - Santa Cecília, Porto Alegre - RS, 90035-903 · CNES 2237601

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário da UFSC (HU-UFSC)

R. Profa. Maria Flora Pausewang - Trindade, Florianópolis - SC, 88036-800 · CNES 2560356

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital das Clínicas da FMUSP

R. Dr. Ovídio Pires de Campos, 225 - Cerqueira César, São Paulo - SP, 05403-010 · CNES 2077485

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Base de São José do Rio Preto

Av. Brg. Faria Lima, 5544 - Vila Sao Jose, São José do Rio Preto - SP, 15090-000 · CNES 2079798

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Hospital de Clínicas da UNICAMP

R. Vital Brasil, 251 - Cidade Universitária, Campinas - SP, 13083-888 · CNES 2748223

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas de Ribeirão Preto (HCRP-USP)

R. Ten. Catão Roxo, 3900 - Vila Monte Alegre, Ribeirão Preto - SP, 14015-010 · CNES 2082187

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

UNIFESP / Hospital São Paulo

R. Napoleão de Barros, 715 - Vila Clementino, São Paulo - SP, 04024-002 · CNES 2688689

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo
Sobre os centros SUS: Estes centros são habilitados pelo Ministério da Saúde como Serviços de Referência em Doenças Raras ou Serviços de Atenção Especializada. O atendimento é pelo SUS, com encaminhamento da rede de atenção básica.

Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
1 papers (10 anos)
#1

Expanding the Clinical and Mutational Spectrum of Recessive AEBP1-Related Classical-Like Ehlers-Danlos Syndrome.

Genes2019 Feb 12

Ehlers-Danlos syndrome (EDS) comprises clinically heterogeneous connective tissue disorders with diverse molecular etiologies. The 2017 International Classification for EDS recognized 13 distinct subtypes caused by pathogenic variants in 19 genes mainly encoding fibrillar collagens and collagen-modifying or processing proteins. Recently, a new EDS subtype, i.e., classical-like EDS type 2, was defined after the identification, in six patients with clinical findings reminiscent of EDS, of recessive alterations in AEBP1, which encodes the aortic carboxypeptidase⁻like protein associating with collagens in the extracellular matrix. Herein, we report on a 53-year-old patient, born from healthy second-cousins, who fitted the diagnostic criteria for classical EDS (cEDS) for the presence of hyperextensible skin with multiple atrophic scars, generalized joint hypermobility, and other minor criteria. Molecular analyses of cEDS genes did not identify any causal variant. Therefore, AEBP1 sequencing was performed that revealed homozygosity for the rare c.1925T>C p.(Leu642Pro) variant classified as likely pathogenetic (class 4) according to the American College of Medical Genetics and Genomics (ACMG) guidelines. The comparison of the patient's features with those of the other patients reported up to now and the identification of the first missense variant likely associated with the condition offer future perspectives for EDS nosology and research in this field.

Publicações recentes

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Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Expanding the Clinical and Mutational Spectrum of Recessive AEBP1-Related Classical-Like Ehlers-Danlos Syndrome.
    Genes· 2019· PMID 30759870mais citado

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:536532(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:618000(OMIM)
  3. MONDO:0054813(MONDO)
  4. GARD:17975(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q102293989(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar

Síndrome Ehlers-Danlos semelhante ao clássico tipo 2
Compêndio · Raras BR

Síndrome Ehlers-Danlos semelhante ao clássico tipo 2

ORPHA:536532 · MONDO:0054813
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
7 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
Q79.6 · Síndrome de Ehlers-Danlos
Início
Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C4693870
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