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Síndrome de polineuropatia-perda auditiva-ataxia-retinite pigmentosa-catarata
ORPHA:171848CID-10 · G60.1CID-11 · LD2H.YOMIM 612674DOENÇA RARA

A neuropatia periférica tipo Fiskerstrand é uma doença que progride lentamente, parecida com a Síndrome de Refsum. Ela combina sinais de neuropatia periférica com perda de audição que aparece mais tarde, catarata e retinose pigmentar, sintomas que geralmente surgem a partir dos 20 anos de idade.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A neuropatia periférica tipo Fiskerstrand é uma doença que progride lentamente, parecida com a Síndrome de Refsum. Ela combina sinais de neuropatia periférica com perda de audição que aparece mais tarde, catarata e retinose pigmentar, sintomas que geralmente surgem a partir dos 20 anos de idade.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
19
pacientes catalogados
Início
Childhood
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: G60.1
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (2)
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)genetic_test
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças rarasrehabilitation
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Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🧠
Neurológico
7 sintomas
👁️
Olhos
4 sintomas
💪
Músculos
2 sintomas
👂
Ouvidos
1 sintomas

+ 13 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Deficiência auditiva neurossensorial
Frequência: 19/19
92%prev.
Neuropatia periférica desmielinizante
Frequência: 11/12
79%prev.
Catarata
Frequência: 15/19
63%prev.
Ataxia
Frequência: 12/19
53%prev.
Sinal de Babinski
Frequência: 10/19
41%prev.
Atrofia cerebelar
Frequência: 7/17
27sintomas
Muito frequente (2)
Frequente (7)
Ocasional (3)
Sem dados (15)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 27 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Deficiência auditiva neurossensorialSensorineural hearing impairment
Frequência: 19/19100%
Neuropatia periférica desmielinizanteDemyelinating peripheral neuropathy
Frequência: 11/1292%
CatarataCataract
Frequência: 15/1979%
Ataxia
Frequência: 12/1963%
Sinal de BabinskiBabinski sign
Frequência: 10/1953%

Linha do tempo

Do mais antigo ao mais recente

🧪
2010
Primeiro ensaio clinico
Rare Disease Patient Registry & Natural History Study - Coordination of Rare Diseases at Sanford
Ver fonte →

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

ABHD12Lysophosphatidylserine lipase ABHD12Disease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

Lysophosphatidylserine (LPS) lipase that mediates the hydrolysis of lysophosphatidylserine, a class of signaling lipids that regulates immunological and neurological processes (PubMed:25290914, PubMed:30237167, PubMed:30420694, PubMed:30643283, PubMed:30720278). Represents a major lysophosphatidylserine lipase in the brain, thereby playing a key role in the central nervous system (By similarity). Also able to hydrolyze oxidized phosphatidylserine; oxidized phosphatidylserine is produced in respo

LOCALIZAÇÃO

Endoplasmic reticulum membrane

VIAS BIOLÓGICAS (1)
Arachidonate production from DAG
MECANISMO DE DOENÇA

Polyneuropathy, hearing loss, ataxia, retinitis pigmentosa, and cataract

A slowly progressive neurologic disorder with a variable phenotype resembling Refsum disease. Clinical features include sensorineural hearing loss, visual problems related to cataracts, retinitis pigmentosa, pes cavus, ataxic and/or spastic gait disturbances with a progressive sensorimotor peripheral neuropathy. Other features include hyporeflexia, hyperreflexia, extensor plantar responses.

OUTRAS DOENÇAS (1)
PHARC syndrome
HGNC:15868UniProt:Q8N2K0

Variantes genéticas (ClinVar)

127 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 ABHD12: NM_001042472.3(ABHD12):c.354G>T (p.Gln118His) ()
🧬 ABHD12: NM_001042472.3(ABHD12):c.191+2T>A ()
🧬 ABHD12: NM_001042472.3(ABHD12):c.787+1G>A ()
🧬 ABHD12: NM_001042472.3(ABHD12):c.317-2A>G ()
🧬 ABHD12: NM_001042472.3(ABHD12):c.748_749+1delinsCTC ()
Ver todas no ClinVar

Vias biológicas (Reactome)

1 via biológica associada aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Pipeline de tratamentos
Pipeline regulatório — de medicamentos já aprovados a drogas em pesquisa exploratória.
·Pré-clínico1
Medicamentos catalogadosEnsaios clínicos· 0 medicamentos · 1 ensaio
Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de polineuropatia-perda auditiva-ataxia-retinite pigmentosa-catarata

🗺️

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

🟢 Recrutando agora

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Outros ensaios clínicos

🧪 Está conduzindo uma pesquisa?
Divulgue para pacientes e familiares que acompanham esta doença.
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Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

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Comunidades

Grupos ativos de quem convive com esta doença aqui no Raras

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Ordenadas pelo número de sintomas em comum.

Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:171848(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:612674(OMIM)
  3. MONDO:0012984(MONDO)
  4. GARD:17071(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Q32137273(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Síndrome de polineuropatia-perda auditiva-ataxia-retinite pigmentosa-catarata

ORPHA:171848 · MONDO:0012984
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
19 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
G60.1 · Doença de Refsum
CID-11
Início
Childhood
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C2675204
Wikidata
DiscussaoAtiva

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