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Ataxia espinocerebelar com epilepsia
ORPHA:254881CID-10 · E88.8CID-11 · 5C53.21PCDT · SUSDOENÇA RARA

Uma síndrome rara que afeta a manutenção do DNA das mitocôndrias, caracterizada por dificuldade de coordenação dos movimentos, danos nos nervos periféricos que afetam a sensibilidade, contrações musculares involuntárias, epilepsia, piora progressiva da memória e do raciocínio, queda das pálpebras que aparece na idade adulta e dificuldade para mover os olhos. Falência do fígado também pode ocorrer, geralmente associada ao uso do medicamento para epilepsia valproato de sódio.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Uma síndrome rara que afeta a manutenção do DNA das mitocôndrias, caracterizada por dificuldade de coordenação dos movimentos, danos nos nervos periféricos que afetam a sensibilidade, contrações musculares involuntárias, epilepsia, piora progressiva da memória e do raciocínio, queda das pálpebras que aparece na idade adulta e dificuldade para mover os olhos. Falência do fígado também pode ocorrer, geralmente associada ao uso do medicamento para epilepsia valproato de sódio.

Pesquisas ativas
1 ensaio
1 total registrados no ClinicalTrials.gov
Publicações científicas
3 artigos
Último publicado: 2015 Apr
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 30%
PCDT disponívelCID-10: E88.8
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🧠
Neurológico
12 sintomas
👁️
Olhos
3 sintomas
💪
Músculos
3 sintomas
🫃
Digestivo
1 sintomas

+ 9 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

55%prev.
Disartria
Frequente (79-30%)
55%prev.
Infarto cerebral
Frequente (79-30%)
55%prev.
Disdiadococinesia
Frequente (79-30%)
55%prev.
Atrofia óptica
Frequente (79-30%)
55%prev.
Ataxia da marcha
Frequente (79-30%)
55%prev.
Hiperalaninemia
Frequente (79-30%)
28sintomas
Frequente (28)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 28 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

DisartriaDysarthria
Frequente (79-30%)55%
Infarto cerebralCerebral infarct
Frequente (79-30%)55%
DisdiadococinesiaDysdiadochokinesis
Frequente (79-30%)55%
Atrofia ópticaOptic atrophy
Frequente (79-30%)55%
Ataxia da marchaGait ataxia
Frequente (79-30%)55%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa11desde 2015
Total histórico3PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico20151 papers
Linha do tempo
20202015Hoje · 2026🧪 2010Primeiro ensaio clínico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição.

Autosomal recessive
POLGDNA polymerase subunit gamma-1Disease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

Catalytic subunit of DNA polymerase gamma solely responsible for replication of mitochondrial DNA (mtDNA). Replicates both heavy and light strands of the circular mtDNA genome using a single-stranded DNA template, RNA primers and the four deoxyribonucleoside triphosphates as substrates (PubMed:11477093, PubMed:11897778, PubMed:15917273, PubMed:19837034, PubMed:9558343). Has 5' -> 3' polymerase activity. Functionally interacts with TWNK and SSBP1 at the replication fork to form a highly processiv

LOCALIZAÇÃO

MitochondrionMitochondrion matrix, mitochondrion nucleoid

VIAS BIOLÓGICAS (1)
Strand-asynchronous mitochondrial DNA replication
MECANISMO DE DOENÇA

Progressive external ophthalmoplegia with mitochondrial DNA deletions, autosomal dominant, 1

A disorder characterized by progressive weakness of ocular muscles and levator muscle of the upper eyelid. In a minority of cases, it is associated with skeletal myopathy, which predominantly involves axial or proximal muscles and which causes abnormal fatigability and even permanent muscle weakness. Ragged-red fibers and atrophy are found on muscle biopsy. A large proportion of chronic ophthalmoplegias are associated with other symptoms, leading to a multisystemic pattern of this disease. Additional symptoms are variable, and may include cataracts, hearing loss, sensory axonal neuropathy, ataxia, depression, hypogonadism, and parkinsonism.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Nervo tibial
48.3 TPM
Linfócitos
42.0 TPM
Baço
41.5 TPM
Útero
40.9 TPM
Pulmão
38.7 TPM
OUTRAS DOENÇAS (11)
sensory ataxic neuropathy, dysarthria, and ophthalmoparesismitochondrial DNA depletion syndrome 4bmitochondrial DNA depletion syndrome 4amitochondrial disease
HGNC:9179UniProt:P54098

Variantes genéticas (ClinVar)

878 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 POLG: NM_002693.3(POLG):c.2157+2T>C ()
🧬 POLG: NM_002693.3(POLG):c.1315C>T (p.Gln439Ter) ()
🧬 POLG: NM_002693.3(POLG):c.2669A>G (p.Asp890Gly) ()
🧬 POLG: NM_002693.3(POLG):c.2342C>A (p.Ala781Asp) ()
🧬 POLG: NM_002693.3(POLG):c.2421dup (p.Ile808fs) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 8 variantes classificadas pelo ClinVar.

6
2
Patogênica (75.0%)
VUS (25.0%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
POLG: NM_002693.3(POLG):c.3255dup (p.Ser1086fs) [Pathogenic]
POLG: NM_002693.3(POLG):c.2740A>C (p.Thr914Pro) [Pathogenic/Likely pathogenic]
POLG: NM_002693.3(POLG):c.3139C>T (p.Arg1047Trp) [Conflicting classifications of pathogenicity]
POLG: NM_002693.3(POLG):c.2209G>C (p.Gly737Arg) [Pathogenic/Likely pathogenic]
POLG: NM_002693.3(POLG):c.2243G>C (p.Trp748Ser) [Pathogenic/Likely pathogenic]

Vias biológicas (Reactome)

1 via biológica associada aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Pipeline de tratamentos
Pipeline regulatório — de medicamentos já aprovados a drogas em pesquisa exploratória.
·Pré-clínico1
Medicamentos catalogadosEnsaios clínicos· 0 medicamentos · 1 ensaio
Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
1 papers (10 anos)
#1

The in cis T251I and P587L POLG1 base changes: description of a new family and literature review.

Neuromuscular disorders : NMD2015 Apr

Mutations in the polymerase gamma-1 (POLG1) gene, encoding the catalytic subunit of the mtDNA-specific polymerase-γ, compromise the stability of mitochondrial DNA (mtDNA) and are responsible for numerous clinical presentations as autosomal dominant or recessive progressive external ophthalmoplegia (PEO), sensory ataxia, neuropathy, dysarthria and ophthalmoparesis (SANDO), spinocerebellar ataxia with epilepsy (SCAE) and Alpers syndrome. POLG1 mutations result in extremely heterogeneous phenotypes which often have overlapping clinical findings, making it difficult to categorize patients into syndromes, and genotype-phenotype correlations are still unclear. We describe a new family with a particular spectrum of clinical signs, that carried the c.752C>T mutation in exon 3 (T251I) and the c.1760C>T in exon 10 (P587L) in cis. These mutations were associated in the proband and in her brother with the new probably pathogenic mutation c.347C>A in exon 2 (P116Q). The proband presented a progressive cognitive impairment, mild myopathy, dilated cardiac right atrium and posterior white matter mild signal alteration, while her brother had migraine, mild myopathy, palpebral ptosis and posterior white matter mild signal alteration. Their mother and their sister carried the in cis T251I and the P587L mutations. The first presented neurosensorial hypoacusia, fatigue, heart block and a cerebral arteriovenous malformation nidus, while the latter had borderline intellectual functioning and signs of muscular involvement. Their father, with the P116Q mutation, had diabetes and myopathy. The complexity of the genotype-phenotype correlations associated with POLG1 mutations is reinforced in this work as evidenced by the presence of different clinic features in patients carrying the same mutations.

Publicações recentes

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. The in cis T251I and P587L POLG1 base changes: description of a new family and literature review.
    Neuromuscular disorders : NMD· 2015· PMID 25660390mais citado
  2. Mitochondrial disease and epilepsy.
    Dev Med Child Neurol· 2012· PMID 22283595recente
  3. The spectrum of clinical disease caused by the A467T and W748S POLG mutations: a study of 26 cases.
    Brain· 2006· PMID 16638794recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:254881(Orphanet)
  2. MONDO:0016809(MONDO)
  3. Epilepsia(PCDT · Ministério da Saúde)
  4. GARD:17229(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q1939709(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Ataxia espinocerebelar com epilepsia
Compêndio · Raras BR

Ataxia espinocerebelar com epilepsia

ORPHA:254881 · MONDO:0016809
🇧🇷 Brasil SUS
Geral
CID-10
E88.8 · Outros distúrbios especificados do metabolismo
CID-11
Ensaios
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ethosuximideglutamate receptor antagonist
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