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Ataxia espinocerebelar com epilepsia
ORPHA:254881CID-10 · E88.8CID-11 · 5C53.21PCDT · SUSDOENÇA RARA
Esta doença tem causa genética. Recomendamos procurar um médico geneticista para diagnóstico, exames genéticos e aconselhamento familiar.
neuroInício infantilHerança AR
Também conhecida comoSCAEMSCAE
Sinônimos clínicos: SCAE

Uma síndrome rara que afeta a manutenção do DNA das mitocôndrias, caracterizada por dificuldade de coordenação dos movimentos, danos nos nervos periféricos que afetam a sensibilidade, contrações musculares involuntárias, epilepsia, piora progressiva da memória e do raciocínio, queda das pálpebras que aparece na idade adulta e dificuldade para mover os olhos. Falência do fígado também pode ocorrer, geralmente associada ao uso do medicamento para epilepsia valproato de sódio.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

💬
EM LINGUAGEM SIMPLES

A ataxia espinocerebelar com epilepsia é uma condição genética rara que afeta a coordenação motora, a força muscular e a função dos nervos. Geralmente começando na infância ou na juventude, ela causa dificuldade para andar, crises convulsivas e problemas no movimento dos olhos. É fundamental saber que remédios para convulsão à base de valproato de sódio oferecem risco grave de lesionar o fígado de quem tem essa síndrome. A condição não consta na lista oficial de PCDTs de doenças raras do Ministério da Saúde, devendo o paciente buscar a rede especializada do SUS para acompanhamento neurológico.

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Uma síndrome rara que afeta a manutenção do DNA das mitocôndrias, caracterizada por dificuldade de coordenação dos movimentos, danos nos nervos periféricos que afetam a sensibilidade, contrações musculares involuntárias, epilepsia, piora progressiva da memória e do raciocínio, queda das pálpebras que aparece na idade adulta e dificuldade para mover os olhos. Falência do fígado também pode ocorrer, geralmente associada ao uso do medicamento para epilepsia valproato de sódio.

Publicações científicas
3 artigos
Último publicado: 2015 Apr
Medicamentos
11 com registro
LAMOTRIGINA, LAMITOR CD, FORLUT

Tem tratamento?

✓ 11 medicamentos específicos desta doença (registro ANVISA, FDA ou SUS/CEAF)
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LAMOTRIGINALAMITOR CDFORLUTLAMOSYN CDLAMEZNEPILL�PTICOLAMICTAL
🏥
SUS: Cobertura parcialScore: 30%
PCDT disponívelCID-10: E88.8
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🧠
Neurológico
12 sintomas
👁️
Olhos
3 sintomas
💪
Músculos
3 sintomas
🫃
Digestivo
1 sintomas

+ 9 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

55%prev.
Disartria
Frequente (79-30%)
55%prev.
Infarto cerebral
Frequente (79-30%)
55%prev.
Disdiadococinesia
Frequente (79-30%)
55%prev.
Atrofia óptica
Frequente (79-30%)
55%prev.
Ataxia da marcha
Frequente (79-30%)
55%prev.
Hiperalaninemia
Frequente (79-30%)
28sintomas
Frequente (28)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 28 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

DisartriaDysarthria
Frequente (79-30%)55%
Infarto cerebralCerebral infarct
Frequente (79-30%)55%
DisdiadococinesiaDysdiadochokinesis
Frequente (79-30%)55%
Atrofia ópticaOptic atrophy
Frequente (79-30%)55%
Ataxia da marchaGait ataxia
Frequente (79-30%)55%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa11desde 2015
Total histórico3PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico20151 papers
Linha do tempo
20202015Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição.

Autosomal recessive
POLGDNA polymerase subunit gamma-1Disease-causing germline mutation(s) inTolerante
VIAS BIOLÓGICAS (1)
Strand-asynchronous mitochondrial DNA replication
MECANISMO DE DOENÇA

Progressive external ophthalmoplegia with mitochondrial DNA deletions, autosomal dominant, 1

A disorder characterized by progressive weakness of ocular muscles and levator muscle of the upper eyelid. In a minority of cases, it is associated with skeletal myopathy, which predominantly involves axial or proximal muscles and which causes abnormal fatigability and even permanent muscle weakness. Ragged-red fibers and atrophy are found on muscle biopsy. A large proportion of chronic ophthalmoplegias are associated with other symptoms, leading to a multisystemic pattern of this disease. Additional symptoms are variable, and may include cataracts, hearing loss, sensory axonal neuropathy, ataxia, depression, hypogonadism, and parkinsonism.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Nervo tibial
48.3 TPM
Linfócitos
42.0 TPM
Baço
41.5 TPM
Útero
40.9 TPM
Pulmão
38.7 TPM
OUTRAS DOENÇAS (11)
sensory ataxic neuropathy, dysarthria, and ophthalmoparesismitochondrial DNA depletion syndrome 4bmitochondrial DNA depletion syndrome 4amitochondrial disease
HGNC:9179UniProt:P54098

Variantes genéticas (ClinVar)

878 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 POLG: NM_002693.3(POLG):c.2157+2T>C ()
🧬 POLG: NM_002693.3(POLG):c.1315C>T (p.Gln439Ter) ()
🧬 POLG: NM_002693.3(POLG):c.2669A>G (p.Asp890Gly) ()
🧬 POLG: NM_002693.3(POLG):c.2342C>A (p.Ala781Asp) ()
🧬 POLG: NM_002693.3(POLG):c.2421dup (p.Ile808fs) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 8 variantes classificadas pelo ClinVar.

6
2
Patogênica (75.0%)
VUS (25.0%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
POLG: NM_002693.3(POLG):c.3255dup (p.Ser1086fs) [Pathogenic]
POLG: NM_002693.3(POLG):c.2740A>C (p.Thr914Pro) [Pathogenic/Likely pathogenic]
POLG: NM_002693.3(POLG):c.3139C>T (p.Arg1047Trp) [Conflicting classifications of pathogenicity]
POLG: NM_002693.3(POLG):c.2209G>C (p.Gly737Arg) [Pathogenic/Likely pathogenic]
POLG: NM_002693.3(POLG):c.2243G>C (p.Trp748Ser) [Pathogenic/Likely pathogenic]

Vias biológicas (Reactome)

1 via biológica associada aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Ataxia espinocerebelar com epilepsia

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Pesquisa e ensaios clínicos

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
1 papers (10 anos)
#1

The in cis T251I and P587L POLG1 base changes: description of a new family and literature review.

Neuromuscular disorders : NMD2015 Apr

Mutations in the polymerase gamma-1 (POLG1) gene, encoding the catalytic subunit of the mtDNA-specific polymerase-γ, compromise the stability of mitochondrial DNA (mtDNA) and are responsible for numerous clinical presentations as autosomal dominant or recessive progressive external ophthalmoplegia (PEO), sensory ataxia, neuropathy, dysarthria and ophthalmoparesis (SANDO), spinocerebellar ataxia with epilepsy (SCAE) and Alpers syndrome. POLG1 mutations result in extremely heterogeneous phenotypes which often have overlapping clinical findings, making it difficult to categorize patients into syndromes, and genotype-phenotype correlations are still unclear. We describe a new family with a particular spectrum of clinical signs, that carried the c.752C>T mutation in exon 3 (T251I) and the c.1760C>T in exon 10 (P587L) in cis. These mutations were associated in the proband and in her brother with the new probably pathogenic mutation c.347C>A in exon 2 (P116Q). The proband presented a progressive cognitive impairment, mild myopathy, dilated cardiac right atrium and posterior white matter mild signal alteration, while her brother had migraine, mild myopathy, palpebral ptosis and posterior white matter mild signal alteration. Their mother and their sister carried the in cis T251I and the P587L mutations. The first presented neurosensorial hypoacusia, fatigue, heart block and a cerebral arteriovenous malformation nidus, while the latter had borderline intellectual functioning and signs of muscular involvement. Their father, with the P116Q mutation, had diabetes and myopathy. The complexity of the genotype-phenotype correlations associated with POLG1 mutations is reinforced in this work as evidenced by the presence of different clinic features in patients carrying the same mutations.

Publicações recentes

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Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

Associação brasileira dedicada a Doença de Machado-Joseph.

Doença com base genética

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Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu

Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

A condição é causada por alterações genéticas no gene POLG, que afetam a enzima DNA polimerase gama mitocondrial. Essa alteração biológica prejudica a produção de energia necessária para as funções das células do cérebro e dos músculos.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

3 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 7 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. ORPHA:254881
    Orphanet
  2. Epilepsia
    PCDT · Ministério da Saúde
  3. GARD:17229
    GARD (NIH)
  4. Q1939709
    Wikidata

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Citar este verbete

Raras. (s.d.). Ataxia espinocerebelar com epilepsia. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/ataxia-espinocerebelar-com-epilepsia

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

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Compêndio · Raras BR

Ataxia espinocerebelar com epilepsia

ORPHA:254881 · MONDO:0016809
🇧🇷 Brasil SUS
Geral
CID-10
E88.8 · Outros distúrbios especificados do metabolismo
CID-11
Início
Adolescent, Childhood
MedGen
UMLS
C1843851
Repurposing
15 candidatos
aminohydroxybutyric-acid — carbonic anhydrase inhibitor
diclofenamide — succinimide antiepileptic
ethosuximide — glutamate receptor antagonist
+12 outros
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a

📋 Origem dos dados

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Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Indexação biomédica
fonte: MeSH (NLM)
Dado público estruturado
fonte: Wikidata
Rara