Uma síndrome rara que afeta a manutenção do DNA das mitocôndrias, caracterizada por dificuldade de coordenação dos movimentos, danos nos nervos periféricos que afetam a sensibilidade, contrações musculares involuntárias, epilepsia, piora progressiva da memória e do raciocínio, queda das pálpebras que aparece na idade adulta e dificuldade para mover os olhos. Falência do fígado também pode ocorrer, geralmente associada ao uso do medicamento para epilepsia valproato de sódio.
Introdução
O que você precisa saber de cara
Uma síndrome rara que afeta a manutenção do DNA das mitocôndrias, caracterizada por dificuldade de coordenação dos movimentos, danos nos nervos periféricos que afetam a sensibilidade, contrações musculares involuntárias, epilepsia, piora progressiva da memória e do raciocínio, queda das pálpebras que aparece na idade adulta e dificuldade para mover os olhos. Falência do fígado também pode ocorrer, geralmente associada ao uso do medicamento para epilepsia valproato de sódio.
Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →
Entender a doença
Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo
Preparando trilha educativa...
Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 9 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 28 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →
Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
1 gene identificado com associação a esta condição.
Catalytic subunit of DNA polymerase gamma solely responsible for replication of mitochondrial DNA (mtDNA). Replicates both heavy and light strands of the circular mtDNA genome using a single-stranded DNA template, RNA primers and the four deoxyribonucleoside triphosphates as substrates (PubMed:11477093, PubMed:11897778, PubMed:15917273, PubMed:19837034, PubMed:9558343). Has 5' -> 3' polymerase activity. Functionally interacts with TWNK and SSBP1 at the replication fork to form a highly processiv
MitochondrionMitochondrion matrix, mitochondrion nucleoid
Progressive external ophthalmoplegia with mitochondrial DNA deletions, autosomal dominant, 1
A disorder characterized by progressive weakness of ocular muscles and levator muscle of the upper eyelid. In a minority of cases, it is associated with skeletal myopathy, which predominantly involves axial or proximal muscles and which causes abnormal fatigability and even permanent muscle weakness. Ragged-red fibers and atrophy are found on muscle biopsy. A large proportion of chronic ophthalmoplegias are associated with other symptoms, leading to a multisystemic pattern of this disease. Additional symptoms are variable, and may include cataracts, hearing loss, sensory axonal neuropathy, ataxia, depression, hypogonadism, and parkinsonism.
Variantes genéticas (ClinVar)
878 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Classificação de variantes (ClinVar)
Distribuição de 8 variantes classificadas pelo ClinVar.
Vias biológicas (Reactome)
1 via biológica associada aos genes desta condição.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Ataxia espinocerebelar com epilepsia
Selecione um estado ou use sua localização para ver resultados.
Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.
Pesquisa ativa
Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes
Ensaios em destaque
🟢 Recrutando agora
1 pesquisa recrutando participantes. Converse com seu médico sobre a possibilidade de participar.
Outros ensaios clínicos
Publicações mais relevantes
Publicações recentes
The in cis T251I and P587L POLG1 base changes: description of a new family and literature review.
Mitochondrial disease and epilepsy.
The spectrum of clinical disease caused by the A467T and W748S POLG mutations: a study of 26 cases.
📚 EuropePMC3 artigos no totalmostrando 1
Ver todos os 3 no EuropePMCAssociações
Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação
Associação brasileira dedicada a Doença de Machado-Joseph.
Comunidades
Grupos ativos de quem convive com esta doença aqui no Raras
Ainda não existe comunidade no Raras para Ataxia espinocerebelar com epilepsia
Pacientes, familiares e cuidadores se organizam em comunidades pra compartilhar experiências, fazer perguntas e se apoiar. Você pode ser o primeiro.
Tire suas dúvidas
Perguntas, dicas e experiências compartilhadas aqui na página
Participe da discussão
Faça login para postar dúvidas, compartilhar experiências e interagir com especialistas.
Fazer loginDoenças relacionadas
Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico
Referências e fontes
Bases de dados externas citadas neste artigo
Publicações científicas
Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.
Bases de dados e fontes oficiais
Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.
- ORPHA:254881(Orphanet)
- MONDO:0016809(MONDO)
- Epilepsia(PCDT · Ministério da Saúde)
- GARD:17229(GARD (NIH))
- Variantes catalogadas(ClinVar)
- Busca completa no PubMed(PubMed)
- Q1939709(Wikidata)
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar
