Uma condição hereditária rara que causa atrofia (desgaste) do nervo óptico, encontrada em apenas 4 famílias até hoje. Ela geralmente se manifesta na primeira infância e é caracterizada por uma perda progressiva da visão, o nervo óptico fica visivelmente mais pálido e, ocasionalmente, outros problemas neurológicos aparecem. Mulheres não são afetadas.
Introdução
O que você precisa saber de cara
A atrofia óptica ligada ao X de início precoce é uma condição hereditária muito rara que provoca desgaste nas fibras do nervo óptico na infância. A família costuma notar a perda gradual da visão, dificuldades para enxergar com nitidez e, em alguns casos, problemas no equilíbrio ou tremores nos movimentos. Por seguir um padrão ligado ao cromossomo X, a doença afeta apenas pessoas do sexo masculino. Não existe um medicamento curativo aprovado nem diretriz específica pelo SUS, de modo que o cuidado envolve a reabilitação dos sintomas pela rede de saúde.
Uma condição hereditária rara que causa atrofia (desgaste) do nervo óptico, encontrada em apenas 4 famílias até hoje. Ela geralmente se manifesta na primeira infância e é caracterizada por uma perda progressiva da visão, o nervo óptico fica visivelmente mais pálido e, ocasionalmente, outros problemas neurológicos aparecem. Mulheres não são afetadas.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →
Entender a doença
Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo
Preparando trilha educativa...
Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 11 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 22 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →
Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Atrofia óptica ligada ao X de início precoce
Selecione um estado ou use sua localização para ver resultados.
Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.
Pesquisa ativa
Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes
Pesquisa e ensaios clínicos
Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.
Publicações mais relevantes
Publicações recentes
ARR3 variant-induced cone mosaicism alters cone subtype composition and disrupts phototransduction.
Compound heterozygous TMEM67 biallelic variants including a novel frameshift mutation in two Filipino adolescent siblings with Joubert syndrome.
Photoreceptor deficits appear at eye opening in Rs1 mutant mouse models of X-linked retinoschisis.
The Road towards Gene Therapy for X-Linked Juvenile Retinoschisis: A Systematic Review of Preclinical Gene Therapy in Cell-Based and Rodent Models of XLRS.
RP2-Associated X-linked Retinopathy: Clinical Findings, Molecular Genetics, and Natural History in a Large Cohort of Female Carriers.
Associações
Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação
Ainda não temos associações cadastradas para Atrofia óptica ligada ao X de início precoce.
É de uma associação que acompanha esta doença? Fale com a gente →
Doença com base genética
Um médico geneticista pode ajudar no diagnóstico de Atrofia óptica ligada ao X de início precoce e no aconselhamento genético da família.
Doenças relacionadas
Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico
Perguntas frequentes
O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu
É uma doença genética rara descrita em poucas famílias que afeta o nervo óptico logo nos primeiros anos de infância. Ela acarreta palidez no disco óptico e redução progressiva da visão.
Referências
Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete
6 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 6 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
Citar este verbete
Raras. (s.d.). Atrofia óptica ligada ao X de início precoce. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/atrofia-optica-ligada-ao-x-de-inicio-precoce
Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.
Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar
Atrofia óptica ligada ao X de início precoce
📋 Origem dos dados
Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.
- Doença rara (ontologia)
- fonte: Orphanet
- Identificador unificado
- fonte: MONDO
- Genética mendeliana
- fonte: OMIM
- Codificação WHO/SUS
- fonte: WHO ICD-10 / DATASUS
- NIH/GARD
- fonte: GARD (NIH)
- Indexação biomédica
- fonte: MeSH (NLM)
- Dado público estruturado
- fonte: Wikidata