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Atrofia óptica ligada ao X de início precoce
ORPHA:98890CID-10 · H47.2OMIM 311050DOENÇA RARA
Esta doença tem causa genética. Recomendamos procurar um médico geneticista para diagnóstico, exames genéticos e aconselhamento familiar.
Visão / ocularInício infantilHerança XL
Também conhecida comoOPA2
Sinônimos clínicos: Atrofia óptica tipo 2 · OPA2

Uma condição hereditária rara que causa atrofia (desgaste) do nervo óptico, encontrada em apenas 4 famílias até hoje. Ela geralmente se manifesta na primeira infância e é caracterizada por uma perda progressiva da visão, o nervo óptico fica visivelmente mais pálido e, ocasionalmente, outros problemas neurológicos aparecem. Mulheres não são afetadas.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

💬
EM LINGUAGEM SIMPLES

A atrofia óptica ligada ao X de início precoce é uma condição hereditária muito rara que provoca desgaste nas fibras do nervo óptico na infância. A família costuma notar a perda gradual da visão, dificuldades para enxergar com nitidez e, em alguns casos, problemas no equilíbrio ou tremores nos movimentos. Por seguir um padrão ligado ao cromossomo X, a doença afeta apenas pessoas do sexo masculino. Não existe um medicamento curativo aprovado nem diretriz específica pelo SUS, de modo que o cuidado envolve a reabilitação dos sintomas pela rede de saúde.

📋
Informacoes curadas por IA — podem conter imprecisoes

Uma condição hereditária rara que causa atrofia (desgaste) do nervo óptico, encontrada em apenas 4 famílias até hoje. Ela geralmente se manifesta na primeira infância e é caracterizada por uma perda progressiva da visão, o nervo óptico fica visivelmente mais pálido e, ocasionalmente, outros problemas neurológicos aparecem. Mulheres não são afetadas.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
4
pacientes catalogados
Início
Childhood
🏥
SUS: Sem cobertura SUSScore: 0%
CID-10: H47.2
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

👁️
Olhos
5 sintomas
🧠
Neurológico
5 sintomas
🦴
Ossos e articulações
1 sintomas

+ 11 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

55%prev.
Palidez do disco óptico
Frequente (79-30%)
55%prev.
Perda visual progressiva
Frequente (79-30%)
55%prev.
Escotoma central
Frequente (79-30%)
55%prev.
Acuidade visual reduzida
Frequente (79-30%)
55%prev.
Atrofia óptica
Frequente (79-30%)
55%prev.
Defeito da visão de cores
Frequente (79-30%)
22sintomas
Frequente (6)
Ocasional (11)
Sem dados (5)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 22 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Palidez do disco ópticoOptic disc pallor
Frequente (79-30%)55%
Perda visual progressivaProgressive visual loss
Frequente (79-30%)55%
Escotoma centralCentral scotoma
Frequente (79-30%)55%
Acuidade visual reduzidaReduced visual acuity
Frequente (79-30%)55%
Atrofia ópticaOptic atrophy
Frequente (79-30%)55%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa3
Últimos 10 anos1publicações
Pico20231 papers
Linha do tempo
2023Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: X-linked recessive.

OPA2Disease-causing germline mutation(s) inDesconhecido
HGNC:8141

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

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🇧🇷 Atendimento SUS — Atrofia óptica ligada ao X de início precoce

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
0 papers (10 anos)
#1

Variants in the WDR45 Gene Within the OPA-2 Locus Associate With Isolated X-Linked Optic Atrophy.

Investigative ophthalmology &amp; visual science2023 Oct 03

To describe clinical and molecular findings of two families with X-linked optic atrophy and present two new pathogenic variants in the WDR45 gene. Case series and molecular analysis of two families of Jewish Ashkenazi descent with early onset bilateral optic atrophy. Whole-exome sequencing (WES) and bioinformatic analysis were performed, followed by Sanger sequencing and segregation analysis. In both families, male siblings (three in family 1, two in family 2) had early-onset isolated bilateral optic atrophy. The sibling's healthy mother (and in the second family also one healthy sister) had a mild presentation, suggesting a carrier state and an X-linked inheritance pattern. All participants were otherwise healthy, apart from mild learning disabilities and autism spectrum disorder in two siblings of the second family. Variants in known optic atrophy genes were excluded. Analysis revealed a point variant in the WDR45 gene-a missense variant in the first family, NM_001029896.2:c.107C>A; NP_001025067.1:p.Pro36His (variant ID: 1704205), and a splice site variant in the second family, NM_001029896.2:c.236-1G>T; NP_009006.2:p.Val80Leu (variant ID: 1704204), located on Xp11.23 (OPA2 locus). Both variants are novel and predicted as pathogenic. In both families, the variant was seen with full segregation with the disease, occurring in all affected male participants and in one allele of the carrier females, as well as none of the healthy participants. Among two families with isolated X-linked optic atrophy, molecular analysis revealed novel variants in the WDR45 gene in full segregation with the disease. This gene resides within the OPA2 locus, previously described to associate with X-linked optic atrophy. Taken together, these findings suggest that certain pathogenic variants in the WDR45 gene are associated with isolated X-linked optic atrophy.

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Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu

Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

É uma doença genética rara descrita em poucas famílias que afeta o nervo óptico logo nos primeiros anos de infância. Ela acarreta palidez no disco óptico e redução progressiva da visão.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

Citar este verbete

Raras. (s.d.). Atrofia óptica ligada ao X de início precoce. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/atrofia-optica-ligada-ao-x-de-inicio-precoce

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

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Compêndio · Raras BR

Atrofia óptica ligada ao X de início precoce

ORPHA:98890 · MONDO:0010698
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
4 casos conhecidos
Herança
X-linked recessive
CID-10
H47.2 · Atrofia óptica
Início
Childhood
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1839576
Wikidata

📋 Origem dos dados

Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.

Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Genética mendeliana
fonte: OMIM
Indexação biomédica
fonte: MeSH (NLM)
Dado público estruturado
fonte: Wikidata
Rara