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Deficiência de 3-fosfoglicerato desidrogenase, forma da infância/juvenil
ORPHA:79351CID-10 · E72.8CID-11 · 5C50.6OMIM 601815DOENÇA RARA

A deficiência de 3-fosfoglicerato desidrogenase (deficiência de 3-PGDH) é uma forma autossômica recessiva de síndrome de deficiência de serina caracterizada clinicamente, nos poucos casos relatados, por microcefalia congênita, retardo psicomotor e convulsões intratáveis ​​na forma infantil e por crises de ausência, atraso moderado no desenvolvimento e distúrbios comportamentais na forma juvenil.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A deficiência de 3-fosfoglicerato desidrogenase (deficiência de 3-PGDH) é uma forma autossômica recessiva de síndrome de deficiência de serina caracterizada clinicamente, nos poucos casos relatados, por microcefalia congênita, retardo psicomotor e convulsões intratáveis ​​na forma infantil e por crises de ausência, atraso moderado no desenvolvimento e distúrbios comportamentais na forma juvenil.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
15
pacientes catalogados
Início
Adolescent
+ childhood, infancy
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: E72.8
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (7)
0202010279
Dosagem de aminoácidos (erros inatos)metabolic_test
0202010295
Dosagem de ácidos orgânicos na urinagenetic_test
0202010490
Teste de triagem para erros inatos do metabolismonewborn_screening
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202080013
Teste do pezinho (triagem neonatal)nutritional
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
+1 outros procedimentos
Você se identifica com essa condição?
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🧠
Neurológico
23 sintomas
📏
Crescimento
6 sintomas
🫃
Digestivo
5 sintomas
❤️
Coração
2 sintomas
🩸
Sangue
2 sintomas
🦴
Ossos e articulações
2 sintomas

+ 11 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Hipoglicinemia
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Hiposerinemia
Muito frequente (99-80%)
55%prev.
Baixa estatura
Frequente (79-30%)
55%prev.
Estagnação do desenvolvimento
Frequente (79-30%)
55%prev.
Hipomielinização cerebral
Frequente (79-30%)
55%prev.
Espasticidade
Frequente (79-30%)
55sintomas
Muito frequente (2)
Frequente (15)
Ocasional (28)
Sem dados (10)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 55 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

HipoglicinemiaHypoglycinemia
Muito frequente (99-80%)90%
HiposerinemiaHyposerinemia
Muito frequente (99-80%)90%
Baixa estaturaShort stature
Frequente (79-30%)55%
Estagnação do desenvolvimentoDevelopmental stagnation
Frequente (79-30%)55%
Hipomielinização cerebralCerebral hypomyelination
Frequente (79-30%)55%

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

PHGDHD-3-phosphoglycerate dehydrogenaseDisease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

Catalyzes the reversible oxidation of 3-phospho-D-glycerate to 3-phosphonooxypyruvate, the first step of the phosphorylated L-serine biosynthesis pathway. Also catalyzes the reversible oxidation of 2-hydroxyglutarate to 2-oxoglutarate and the reversible oxidation of (S)-malate to oxaloacetate

LOCALIZAÇÃO

VIAS BIOLÓGICAS (1)
Serine metabolism
MECANISMO DE DOENÇA

Phosphoglycerate dehydrogenase deficiency

An autosomal recessive inborn error of L-serine biosynthesis, clinically characterized by congenital microcephaly, psychomotor retardation, and seizures.

VIAS REACTOME (1)
EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Fibroblastos
83.1 TPM
Brain Spinal cord cervical c-1
50.3 TPM
Skin Not Sun Exposed Suprapubic
50.0 TPM
Glândula salivar
47.9 TPM
Testículo
45.6 TPM
OUTRAS DOENÇAS (2)
Neu-Laxova syndrome 1PHGDH deficiency
HGNC:8923UniProt:O43175

Variantes genéticas (ClinVar)

166 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 PHGDH: NM_006623.4(PHGDH):c.701G>T (p.Cys234Phe) ()
🧬 PHGDH: NM_006623.4(PHGDH):c.367C>T (p.Gln123Ter) ()
🧬 PHGDH: NM_006623.4(PHGDH):c.636del (p.Thr213fs) ()
🧬 PHGDH: NM_006623.4(PHGDH):c.510+1G>T ()
🧬 PHGDH: NM_006623.4(PHGDH):c.557T>A (p.Phe186Tyr) ()
Ver todas no ClinVar

Vias biológicas (Reactome)

1 via biológica associada aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Pipeline de tratamentos
Pipeline regulatório — de medicamentos já aprovados a drogas em pesquisa exploratória.
·Pré-clínico3
Medicamentos catalogadosEnsaios clínicos· 0 medicamentos · 3 ensaios
Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Deficiência de 3-fosfoglicerato desidrogenase, forma da infância/juvenil

🗺️

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

🟢 Recrutando agora

1 pesquisa recrutando participantes. Converse com seu médico sobre a possibilidade de participar.

Outros ensaios clínicos

0 ensaios clínicos encontrados.

Distribuição por fase
Ver todos no ClinicalTrials.gov
🧪 Está conduzindo uma pesquisa?
Divulgue para pacientes e familiares que acompanham esta doença.
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Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

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Comunidades

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Ordenadas pelo número de sintomas em comum.

Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:79351(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:601815(OMIM)
  3. MONDO:0011152(MONDO)
  4. GARD:16718(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Q18553426(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Deficiência de 3-fosfoglicerato desidrogenase, forma da infância/juvenil
Compêndio · Raras BR

Deficiência de 3-fosfoglicerato desidrogenase, forma da infância/juvenil

ORPHA:79351 · MONDO:0011152
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
15 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
E72.8 · Outros distúrbios especificados do metabolismo dos aminoácidos
CID-11
Início
Adolescent, Childhood, Infancy
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C0580190
Wikidata
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