A deficiência de Carnitina Palmitoiltransferase II (CPT II) é uma doença metabólica hereditária que afeta a forma como as mitocôndrias (as "usinas de energia" das células) processam e transformam em energia certos tipos de gordura, chamados ácidos graxos de cadeia longa (AGCL). Existem três formas conhecidas da deficiência de CPT II: uma forma que afeta os músculos, uma forma grave que atinge bebês e uma forma que aparece em recém-nascidos.
Introdução
O que você precisa saber de cara
Deficiência de carnitina palmitoiltransferase II (CPT II) é uma condição que impede o corpo de usar certas gorduras para obter energia, particularmente durante períodos de jejum. Existem três tipos principais de deficiência de CPT II que variam em gravidade e na idade em que os sintomas aparecem pela primeira vez: uma forma neonatal letal, uma forma hepatocardiomuscular infantil grave e uma forma miopática.
A forma neonatal letal da deficiência de CPT II torna‑se evidente logo após o nascimento. Bebês com essa forma do distúrbio desenvolvem insuficiência respiratória, insuficiência hepática, um músculo cardíaco enfraquecido (cardiomiopatia) e um ritmo cardíaco irregular (arritmia). Em muitos casos, o cérebro e os rins também apresentam anomalias estruturais. As pessoas afetadas apresentam baixos níveis de glicose no sangue e baixos níveis de cetonas, que são produzidas durante a degradação de gorduras e usadas como fonte de energia. Juntos, esses sinais são chamados de hipoglicemia hipocetótica. Se as pessoas afetadas jejunarem por longos períodos, podem sofrer convulsões ou coma. Devido a essas complicações graves, bebês com a forma neonatal letal de deficiência de CPT II geralmente vivem apenas alguns dias a alguns meses.
A forma hepatocardiomuscular infantil grave da deficiência de CPT II afeta o fígado, o coração e os músculos. Os sinais e sintomas geralmente aparecem dentro do primeiro ano de vida. Essa forma envolve episódios recorrentes de hipoglicemia hipocetótica, convulsões, disfunção hepática, cardiomiopatia, arritmia e fraqueza muscular (miopatia) nos braços e nas pernas. Os sinais e sintomas dessa forma de deficiência de CPT II podem ser desencadeados por jejum ou por doenças, como infecções virais. Pessoas com a forma hepatocardiomuscular infantil grave de deficiência de CPT II correm risco de insuficiência hepática, dano ao sistema nervoso, coma e morte súbita.
A forma miopática é o tipo menos grave de deficiência de CPT II. Essa forma é caracterizada por episódios recorrentes de dor muscular (mialgia) e fraqueza ocasional associada à degradação do tecido muscular (rabdomiólise). A destruição do tecido muscular libera uma proteína chamada mioglobina. O excesso de mioglobina pode fazer com que a urina fique vermelha ou marrom (mioglobinúria). Os episódios de mialgia e rabdomiólise podem ser desencadeados por exercício, estresse, exposição a temperaturas extremas, infecções ou jejum. O primeiro episódio de mialgia geralmente ocorre durante a infância ou adolescência. A gravidade e a frequência dos episódios variam entre as pessoas afetadas. A maioria das pessoas com a forma miopática de deficiência de CPT II não apresenta sinais ou sintomas da doença entre os episódios.
Pessoas com deficiência de CPT II são frequentemente encorajadas a evitar gatilhos como longos períodos de jejum e exercício intenso para limitar a ocorrência de problemas de saúde graves.
A deficiência de CPT II costuma ser detectada logo após o nascimento por meio da triagem neonatal, que identifica níveis anormais de certos compostos no sangue. Em indivíduos com deficiência de CPT II, os níveis sanguíneos de certas gorduras estão elevados.
Fonte: MedlinePlus Genetics (NLM/NIH), traduzidoA deficiência de Carnitina Palmitoiltransferase II (CPT II) é uma doença metabólica hereditária que afeta a forma como as mitocôndrias (as "usinas de energia" das células) processam e transformam em energia certos tipos de gordura, chamados ácidos graxos de cadeia longa (AGCL). Existem três formas conhecidas da deficiência de CPT II: uma forma que afeta os músculos, uma forma grave que atinge bebês e uma forma que aparece em recém-nascidos.
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O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.
Curadoria gene-doença
fontes oficiaisCarnitine palmitoyltransferase 2 deficiency, myopathic, stress-induced
An autosomal recessive disorder of mitochondrial long-chain fatty acid oxidation, characterized by recurrent myoglobinuria, episodes of muscle pain, stiffness, and rhabdomyolysis. These symptoms are exacerbated by prolonged exercise, fasting, cold, or viral infection. CPT2DM affects most frequently children or young adults, and severity of attacks is highly variable. Myoglobinuria can cause kidney failure and death.
Medicamentos e terapias
Mecanismo: Peroxisome proliferator-activated receptor agonist
Variantes genéticas (ClinVar)
308 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Classificação de variantes (ClinVar)
Distribuição de 994 variantes classificadas pelo ClinVar.
Vias biológicas (Reactome)
2 vias biológicas associadas aos genes desta condição.
Diagnóstico
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Referências
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Raras. (s.d.). Deficiência de carnitina palmitoiltransferase 2. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/deficiencia-de-carnitina-palmitoiltransferase-2
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