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Displasia condroectodérmica com cegueira noturna
ORPHA:319195CID-10 · Q77.6DOENÇA RARA

A displasia condroectodérmica com cegueira noturna é um distúrbio genético raro do desenvolvimento ósseo caracterizado por baixa estatura proporcional, displasia ungueal (unhas aumentadas, convexas e hipertróficas), hipodontia e cegueira noturna. Osteopenia, tendência a apresentar fraturas, talipes varo com marcha anormal, infecções de ouvido e olhos lacrimejantes devido a canais lacrimais estreitos estão frequentemente associados. Radiologicamente os pacientes apresentam idade óssea tardia nas radiografias do punho, platispondilia e metáfises amplas dos úmeros com placas de crescimento densas e espessadas.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A displasia condroectodérmica com cegueira noturna é um distúrbio genético raro do desenvolvimento ósseo caracterizado por baixa estatura proporcional, displasia ungueal (unhas aumentadas, convexas e hipertróficas), hipodontia e cegueira noturna. Osteopenia, tendência a apresentar fraturas, talipes varo com marcha anormal, infecções de ouvido e olhos lacrimejantes devido a canais lacrimais estreitos estão frequentemente associados. Radiologicamente os pacientes apresentam idade óssea tardia nas radiografias do punho, platispondilia e metáfises amplas dos úmeros com placas de crescimento densas e espessadas.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
4
pacientes catalogados
Início
Infancy
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: Q77.6
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🦴
Ossos e articulações
11 sintomas
😀
Face
2 sintomas
💪
Músculos
2 sintomas
🦷
Dentes
1 sintomas
👁️
Olhos
1 sintomas
🧬
Pele e cabelo
1 sintomas

+ 10 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Epífora
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Anormalidade do joelho
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Baixa estatura
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Pé torto calcaneovaro
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Morfologia dentária anormal
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Hiperidrose
Muito frequente (99-80%)
28sintomas
Muito frequente (26)
Ocasional (1)
Sem dados (1)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 28 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

EpíforaEpiphora
Muito frequente (99-80%)90%
Anormalidade do joelhoAbnormality of the knee
Muito frequente (99-80%)90%
Baixa estaturaShort stature
Muito frequente (99-80%)90%
Pé torto calcaneovaroTalipes calcaneovarus
Muito frequente (99-80%)90%
Morfologia dentária anormalAbnormal dental morphology
Muito frequente (99-80%)90%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa1desde 2025
Últimos 10 anos2publicações
Pico20201 papers
Linha do tempo
2025Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

🧬

Nenhum gene associado encontrado

Os dados genéticos desta condição ainda estão sendo catalogados.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Displasia condroectodérmica com cegueira noturna

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Pesquisa e ensaios clínicos

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
0 papers (10 anos)
#1

Report of a Rare Syndromic Retinal Dystrophy: Asphyxiating Thoracic Dystrophy (Jeune Syndrome).

Turkish journal of ophthalmology2025 Feb 27

Jeune syndrome (JS), first described by Jeune as asphyxiating thoracic dystrophy, is an autosomal recessive osteochondrodysplasia with characteristic skeletal abnormalities and variable renal, hepatic, pancreatic, and ocular complications. Approximately 1 in every 100,000 to 130,000 babies is born with JS. Most patients with JS have respiratory distress due to inadequate lung development and many lose their lives due to respiratory failure. Those who survive have serious comorbidities. In terms of ophthalmological diseases, JS is classified among the hereditary syndromic retinopathies. Most, if not all, hereditary syndromic retinopathies can be analyzed in two main groups: inherited metabolic diseases and ciliopathies. The main cause of ocular pathologies in JS is genetic mutations in ciliary proteins that prevent normal function of retinal photoreceptor cells. Here we describe a patient with JS who presented with the complaint of night blindness. Although Snellen visual acuity was 20/20, the patient’s visual function was severely impaired due to photoreceptor dysfunction caused by ciliopathy secondary to the genetic mutation. This case shows that in patients with syndromic comorbidities accompanying nyctalopia, even those with perfect visual acuity, hereditary retinal dystrophies should be considered and asphyxiating thoracic dystrophy (JS) included in the differential diagnosis. Multimodal retinal imaging, including structural and functional assessments, should be used for the diagnosis and genetic counselling should also be provided. İlk olarak Jeune tarafından tanımlanan asfiksik torasik distrofi bir diğer adıyla Jeune sendromu (JS), karakteristik iskelet anormallikleri ve değişken böbrek, karaciğer, pankreas ve göz komplikasyonları ile otozomal resesif geçişli bir osteokondrodisplazidir. Yaklaşık olarak her 100.000 ila 130.000 bebekten 1’i JS ile doğmaktadır. JS tanılı hastaların çoğu yetersiz akciğer gelişimi nedeniyle solunum sıkıntısı çekmektedir ve birçoğu solunum yetmezliği nedeniyle hayatını kaybetmektedir. Hayatta kalan JS tanılı hastaların ise ciddi komorbiditeleri vardır. Göz hastalıkları açısından detaylandıracak olursak, JS kalıtımsal sendromik retinopatiler arasında değerlendirilmektedir. Kalıtımsal sendromik retinopatilerin hepsi olmasa da çoğu, iki temel grup içerisinde incelenebilir: Kalıtımsal metabolizma hastalıkları ve siliopatiler. JS’deki göz patolojilerinin temel sebebi retina fotoreseptör hücrelerinin normal fonksiyon görmesini engelleyen silier proteinlerdeki genetik mutasyonlardır. Bu olgu raporunda gece görme azlığı şikayeti ile başvuran bir JS olgusunu sunuyoruz. Hastamızın görme keskinliği Snellen eşeline göre 20/20 olmasına rağmen, genetik mutasyona sekonder siliopatinin neden olduğu fotoreseptör disfonksiyonu nedeniyle hastamızın görme fonksiyonları ciddi şekilde bozulmuştu. Bu olgu üzerinden, niktalopiye eşlik eden sendromik komorbiditeleri olan hastalarda görme keskinliği tam olsa bile herediter retinal distrofileri akılda tutulmalıdır ve bunlardan biri olan asfiktik torasik distrofi (JS) sendromu ayırıcı tanıda yer almalıdır. Tanı için yapısal ve fonksiyonel olmak üzere multimodal retinal görüntüleme kullanılmalı ve genetik danışmanlık da yapılmalıdır.

#2

Usher syndrome in a patient with Ellis-van Creveld syndrome.

European journal of ophthalmology2020 Mar

To describe a case of Ellis-van Creveld syndrome with concomitant Usher syndrome. A 24-year-old lady with a diagnosis of Ellis-van Creveld syndrome came to our attention in 2015 complaining of nyctalopia. She underwent yearly ophthalmologic examinations, including visual acuity, dilated fundoscopy, optical coherence tomography and colour fundus photography. On the day of her first examination, her visual acuity was 20/20, whereas fundus examination revealed diffuse peripheral retinal atrophy with pigmented bone spicules, waxy pallor of the disc and macular sparing in both eyes, compatible with retinitis pigmentosa. Due to the severe retinitis pigmentosa phenotype for the age and the concomitant neurosensory hearing loss, ancillary electrophysiological and genetic tests were requested. At the end of follow-up, visual function remained stable, with electroretinogram tests confirming the peripheral dysfunction. Interestingly, next generation sequencing test revealed a mutation in USH2A gene, suggestive of an overlapping Usher syndrome. On optical coherence tomography angiography, all plexuses appeared altered, with some degree of impairment also in the choriocapillaris of the spared macula. Our report emphasizes the advantage of new genetic tests to investigate atypical presentations of known retinal disorders found in syndromic settings. In addition, we speculate that the underlying ciliopathy might possibly aggravate the phenotype of this case of Usher syndrome.

Publicações recentes

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Report of a Rare Syndromic Retinal Dystrophy: Asphyxiating Thoracic Dystrophy (Jeune Syndrome).
    Turkish journal of ophthalmology· 2025· PMID 39881615mais citado
  2. Usher syndrome in a patient with Ellis-van Creveld syndrome.
    European journal of ophthalmology· 2020· PMID 30991842mais citado

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:319195(Orphanet)
  2. MONDO:0017869(MONDO)
  3. GARD:21408(GARD (NIH))
  4. Busca completa no PubMed(PubMed)
  5. Q55787477(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Displasia condroectodérmica com cegueira noturna

ORPHA:319195 · MONDO:0017869
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
4 casos conhecidos
CID-10
Q77.6 · Displasia condroectodérmica
Início
Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C4706300
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