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Displasia parastremática

O nanismo parastremático é uma condrodisplasia muito rara, caracterizada por nanismo grave, cifoescoliose, rigidez de grandes articulações e distorção dos membros inferiores.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

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O nanismo parastremático é uma condrodisplasia muito rara, caracterizada por nanismo grave, cifoescoliose, rigidez de grandes articulações e distorção dos membros inferiores.

Publicações científicas
6 artigos
Último publicado: 2021 May
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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🦴
Ossos e articulações
4 sintomas
🧠
Neurológico
1 sintomas
💪
Músculos
1 sintomas

+ 4 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Início na infância
Frequência: 3/3
100%prev.
Genu valgum
Frequência: 3/3
100%prev.
Escoliose
Frequência: 3/3
100%prev.
Pescoço curto
Frequência: 3/3
100%prev.
Encurvamento dos ossos longos
Frequência: 3/3
100%prev.
Cifose
Frequência: 3/3
10sintomas
Muito frequente (8)
Muito raro (1)
Sem dados (1)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 10 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Início na infânciaInfantile onset
Frequência: 3/3100%
Genu valgum
Frequência: 3/3100%
EscolioseScoliosis
Frequência: 3/3100%
Pescoço curtoShort neck
Frequência: 3/3100%
Encurvamento dos ossos longosBowing of the long bones
Frequência: 3/3100%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa5desde 2021
Total histórico6PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico20211 papers
Linha do tempo
2021Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição.

TRPV4Transient receptor potential cation channel subfamily V member 4Disease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

Non-selective calcium permeant cation channel involved in osmotic sensitivity and mechanosensitivity (PubMed:16293632, PubMed:18695040, PubMed:18826956, PubMed:22526352, PubMed:23136043, PubMed:29899501). Activation by exposure to hypotonicity within the physiological range exhibits an outward rectification (PubMed:18695040, PubMed:18826956, PubMed:29899501). Also activated by heat, low pH, citrate and phorbol esters (PubMed:16293632, PubMed:18695040, PubMed:18826956, PubMed:20037586, PubMed:219

LOCALIZAÇÃO

Cell membraneApical cell membraneCell junction, adherens junctionCell projection, ciliumEndoplasmic reticulum

VIAS BIOLÓGICAS (2)
High laminar flow shear stress activates signaling by PIEZO1 and PECAM1:CDH5:KDR in endothelial cellsTRP channels
MECANISMO DE DOENÇA

Brachyolmia 3

A form of brachyolmia, a clinically and genetically heterogeneous skeletal dysplasia primarily affecting the spine and characterized by a short trunk, short stature, and platyspondyly. BCYM3 is an autosomal dominant form with severe scoliosis with or without kyphosis, and flattened irregular cervical vertebrae.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Tecido-específico)
Glândula salivar
28.0 TPM
Esôfago - Mucosa
13.4 TPM
Rim - Córtex
13.3 TPM
Próstata
12.8 TPM
Skin Sun Exposed Lower leg
12.0 TPM
OUTRAS DOENÇAS (11)
spondyloepimetaphyseal dysplasia, Maroteaux typeneuronopathy, distal hereditary motor, autosomal dominant 8scapuloperoneal spinal muscular atrophy, autosomal dominantfamilial digital arthropathy-brachydactyly
HGNC:18083UniProt:Q9HBA0

Variantes genéticas (ClinVar)

264 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 TRPV4: NM_021625.5(TRPV4):c.839G>A (p.Gly280Asp) ()
🧬 TRPV4: NM_021625.5(TRPV4):c.87G>C (p.Glu29Asp) ()
🧬 TRPV4: GRCh37/hg19 12q23.1-24.33(chr12:99532287-133777902)x3 ()
🧬 TRPV4: NM_021625.5(TRPV4):c.1963C>T (p.Pro655Ser) ()
🧬 TRPV4: NM_021625.5(TRPV4):c.2458+1G>C ()
Ver todas no ClinVar

Vias biológicas (Reactome)

2 vias biológicas associadas aos genes desta condição.

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Publicações mais relevantes

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1 papers (10 anos)
#1

Natural history of TRPV4-Related disorders: From skeletal dysplasia to neuromuscular phenotype.

European journal of paediatric neurology : EJPN : official journal of the European Paediatric Neurology Society2021 May

TRPV4-related disorders constitute a broad spectrum of clinical phenotypes including several genetic skeletal and neuromuscular disorders, in which clinical variability and somewhat overlapping features are present. These disorders have previously been considered to be clinically distinct phenotypes before their molecular basis was discovered. However, with the identification of TRPV4 variants in the etiology, they are referred as TRPV4-related disorders (TRPV4-pathies), and are now mainly grouped into skeletal dysplasias and neuromuscular disorders. The skeletal dysplasia group includes metatropic dysplasia, parastremmatic dysplasia, spondyloepiphyseal dysplasia Maroteaux type, spondylometaphyseal dysplasia Kozlowski type, autosomal dominant brachyolmia, and familial digital arthropathy-brachydactyly, whereas the neuromuscular group includes congenital distal spinal muscular atrophy (SMA), scapuloperoneal SMA and Charcot-Marie-Tooth neuropathy type 2C with common manifestations of peripheral neuropathy, joint contractures, and respiratory system involvement. Apart from familial digital arthropathy-brachydactyly, skeletal dysplasia associated with TRPV4 pathogenic variants share some clinical features such as short stature with short trunk, spinal and pelvic changes with varying degrees of long bone involvement. Of note, there is considerable phenotypic overlap within and between both groups. Herein, we report on the clinical and molecular spectrum of 11 patients from six different families diagnosed with TRPV4-related disorders. This study yet represents the largest cohort of patients with TRPV4 variants from a single center in Turkey.

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Natural history of TRPV4-Related disorders: From skeletal dysplasia to neuromuscular phenotype.
    European journal of paediatric neurology : EJPN : official journal of the European Paediatric Neurology Society· 2021· PMID 33774370mais citado
  2. TRPV4-associated skeletal dysplasias.
    Am J Med Genet C Semin Med Genet· 2012· PMID 22791502recente
  3. TRPV4-pathy manifesting both skeletal dysplasia and peripheral neuropathy: a report of three patients.
    Am J Med Genet A· 2012· PMID 22419508recente
  4. TRPV4-pathy, a novel channelopathy affecting diverse systems.
    J Hum Genet· 2010· PMID 20505684recente
  5. Spondylo-epiphyseal dysplasia, Maroteaux type (pseudo-Morquio syndrome type 2), and parastremmatic dysplasia are caused by TRPV4 mutations.
    Am J Med Genet A· 2010· PMID 20503319recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:2646(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:168400(OMIM)
  3. MONDO:0008196(MONDO)
  4. GARD:4222(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q7136039(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Displasia parastremática

ORPHA:2646 · MONDO:0008196
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