Forma de distrofia muscular de cinturas caracterizada por fraqueza muscular proximal progressiva de início na infância (levando à redução da deambulação) com mialgia e fadiga, além de movimentos hipercinéticos infantis, ataxia troncular e deficiência intelectual. As manifestações adicionais incluem escoliose, displasia da anca e, menos frequentemente, características oculares (por exemplo, miopia, catarata) e convulsões.
Introdução
O que você precisa saber de cara
A distrofia muscular das cinturas dos membros R18 TRAPPC11-relacionada é uma doença genética muito rara que atinge principalmente os músculos e o sistema nervoso. Ela costuma começar na infância, provocando fraqueza muscular, dificuldade de equilíbrio, dor no corpo e movimentos involuntários. Não existe um remédio que cure a condição ou que seja dispensado pelo SUS especificamente para ela. O cuidado na rede pública é focado no atendimento em reabilitação para preservar os movimentos e apoiar o desenvolvimento da criança.
Forma de distrofia muscular de cinturas caracterizada por fraqueza muscular proximal progressiva de início na infância (levando à redução da deambulação) com mialgia e fadiga, além de movimentos hipercinéticos infantis, ataxia troncular e deficiência intelectual. As manifestações adicionais incluem escoliose, displasia da anca e, menos frequentemente, características oculares (por exemplo, miopia, catarata) e convulsões.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
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Entender a doença
Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo
Preparando trilha educativa...
Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 21 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 59 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.
Curadoria gene-doença
fontes oficiaisMuscular dystrophy, limb-girdle, autosomal recessive 18
A form of limb-girdle muscular dystrophy characterized by proximal muscle weakness with childhood onset, resulting in gait abnormalities and scapular winging. Serum creatine kinase is increased. A subset of patients may show a hyperkinetic movement disorder with chorea, ataxia, or dystonia and global developmental delay.
Variantes genéticas (ClinVar)
242 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Vias biológicas (Reactome)
1 via biológica associada aos genes desta condição.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
Dado oficial do SIH/SUS · Volume por estado de residência do paciente.
🇧🇷 Atendimento SUS — Distrofia muscular das cinturas dos membros R18 TRAPPC11-relacionada
Selecione um estado ou use sua localização para ver resultados.
Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.
Pesquisa ativa
Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes
Pesquisa e ensaios clínicos
Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.
Publicações mais relevantes
Associações
Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação
Ainda não temos associações cadastradas para Distrofia muscular das cinturas dos membros R18 TRAPPC11-relacionada.
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Doença com base genética
Um médico geneticista pode ajudar no diagnóstico de Distrofia muscular das cinturas dos membros R18 TRAPPC11-relacionada e no aconselhamento genético da família.
Doenças relacionadas
Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico
Perguntas frequentes
O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu
A doença é causada por alterações genéticas no gene TRAPPC11. Ela é herdada de forma autossômica recessiva, quando a pessoa recebe uma cópia alterada do gene de cada um dos pais.
Referências
Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete
1 publicação do grafo RarasNet (PubMed) · 6 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
Citar este verbete
Raras. (s.d.). Distrofia muscular das cinturas dos membros R18 TRAPPC11-relacionada. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/distrofia-muscular-das-cinturas-dos-membros-r18-trappc11-relacionada
Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.
Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar
Distrofia muscular das cinturas dos membros R18 TRAPPC11-relacionada
📋 Origem dos dados
Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.
- Doença rara (ontologia)
- fonte: Orphanet
- Identificador unificado
- fonte: MONDO
- Genética mendeliana
- fonte: OMIM
- Codificação WHO/SUS
- fonte: WHO ICD-10 / DATASUS
- NIH/GARD
- fonte: GARD (NIH)
- Dado público estruturado
- fonte: Wikidata