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A gangliosidose GM1 tipo 1 é a forma infantil grave da gangliosidose GM1 com manifestações neurológicas e sistêmicas variáveis.
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12 ensaios clínicos encontrados, 7 ativos.
Clinical, Radiological, and Genetic Profiles of Eight Patients with Combined Dystonic Manifestation of Type-III GM1 Gangliosidosis: A Video Case Series from India.
From Molecule to Meaning: Neuronopathic Biomarkers and Clinical Relevance in GM1.
Lentiviral hematopoietic stem cell gene therapy ameliorates GM1-gangliosidosis in mice.
Burden of caregiving of individuals with GM1 and GM2 gangliosidoses in the United States: a qualitative study.
Neuroimaging Spectrum of GM1 Gangliosidosis with Description of Novel Imaging Signs.