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Neuropatia, motora, distal, hereditária, tipo Jerash
ORPHA:139552CID-10 · G12.2CID-11 · 8B61.4OMIM 605726DOENÇA RARA

A Neuropatia Motora Hereditária Distal, tipo Jerash, é uma doença neuromuscular genética e rara. Ela causa fraqueza muscular e desgaste (atrofia) progressivos e simétricos, de moderados a graves, que afetam as partes mais distantes dos membros, sem comprometer a sensibilidade. Os primeiros sintomas aparecem nas pernas (perto dos 10 anos de idade) e, em até dois anos, também nos braços e mãos. Os pacientes geralmente desenvolvem 'pé caído', pé varo (com o pé virado para dentro), dedos em martelo e mãos em garra. No início, alguns sinais neurológicos como reflexos do joelho muito ativos, o sinal de Babinski positivo (quando o dedão do pé se estica para cima ao raspar a planta do pé) e a ausência de reflexos no tornozelo, são observados. No entanto, esses sinais desaparecem ou diminuem à medida que a doença se estabiliza, o que ocorre cerca de 10 anos após o início dos sintomas.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A Neuropatia Motora Hereditária Distal, tipo Jerash, é uma doença neuromuscular genética e rara. Ela causa fraqueza muscular e desgaste (atrofia) progressivos e simétricos, de moderados a graves, que afetam as partes mais distantes dos membros, sem comprometer a sensibilidade. Os primeiros sintomas aparecem nas pernas (perto dos 10 anos de idade) e, em até dois anos, também nos braços e mãos. Os pacientes geralmente desenvolvem 'pé caído', pé varo (com o pé virado para dentro), dedos em martelo e mãos em garra. No início, alguns sinais neurológicos como reflexos do joelho muito ativos, o sinal de Babinski positivo (quando o dedão do pé se estica para cima ao raspar a planta do pé) e a ausência de reflexos no tornozelo, são observados. No entanto, esses sinais desaparecem ou diminuem à medida que a doença se estabiliza, o que ocorre cerca de 10 anos após o início dos sintomas.

Publicações científicas
266 artigos
Último publicado: 2026 Apr 6

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
30
pacientes catalogados
Início
Childhood
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: G12.2
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (2)
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)genetic_test
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças rarasrehabilitation
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

💪
Músculos
4 sintomas
🦴
Ossos e articulações
2 sintomas

+ 9 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Velocidade de condução nervosa motora diminuída
Obrigatório (100%)
100%prev.
Amiotrofia distal
Frequência: 3/3
100%prev.
Fraqueza muscular distal
Frequência: 3/3
100%prev.
Reflexo patelar hiperativo
Frequência: 3/3
100%prev.
Amplitude diminuída do potencial de ação muscular composto
Obrigatório (100%)
100%prev.
Fraqueza dos dorsiflexores do pé
Frequência: 3/3
15sintomas
Muito frequente (8)
Frequente (2)
Sem dados (5)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 15 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Velocidade de condução nervosa motora diminuídaDecreased motor nerve conduction velocity
Obrigatório (100%)100%
Amiotrofia distalDistal amyotrophy
Frequência: 3/3100%
Fraqueza muscular distalDistal muscle weakness
Frequência: 3/3100%
Reflexo patelar hiperativoHyperactive patellar reflex
Frequência: 3/3100%
Amplitude diminuída do potencial de ação muscular compostoDecreased compound muscle action potential amplitude
Obrigatório (100%)100%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa7desde 2019
Total histórico266PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico20191 papers
Linha do tempo
20202019Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

SIGMAR1Sigma non-opioid intracellular receptor 1Disease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

Functions in lipid transport from the endoplasmic reticulum and is involved in a wide array of cellular functions probably through regulation of the biogenesis of lipid microdomains at the plasma membrane. Involved in the regulation of different receptors it plays a role in BDNF signaling and EGF signaling. Also regulates ion channels like the potassium channel and could modulate neurotransmitter release. Plays a role in calcium signaling through modulation together with ANK2 of the ITP3R-depend

LOCALIZAÇÃO

Nucleus inner membraneNucleus outer membraneNucleus envelopeCytoplasmic vesicleEndoplasmic reticulum membraneMembraneLipid dropletCell junctionCell membraneCell projection, growth conePostsynaptic density membrane

VIAS BIOLÓGICAS (1)
Potential therapeutics for SARS
MECANISMO DE DOENÇA

Amyotrophic lateral sclerosis 16, juvenile

A neurodegenerative disorder affecting upper motor neurons in the brain and lower motor neurons in the brain stem and spinal cord, resulting in fatal paralysis. Sensory abnormalities are absent. The pathologic hallmarks of the disease include pallor of the corticospinal tract due to loss of motor neurons, presence of ubiquitin-positive inclusions within surviving motor neurons, and deposition of pathologic aggregates. The etiology of amyotrophic lateral sclerosis is likely to be multifactorial, involving both genetic and environmental factors. The disease is inherited in 5-10% of the cases.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Fibroblastos
143.9 TPM
Fígado
106.6 TPM
Cervix Ectocervix
101.1 TPM
Cervix Endocervix
93.5 TPM
Útero
86.8 TPM
OUTRAS DOENÇAS (3)
amyotrophic lateral sclerosis type 16autosomal recessive distal spinal muscular atrophy 2juvenile amyotrophic lateral sclerosis
HGNC:8157UniProt:Q99720

Variantes genéticas (ClinVar)

112 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 SIGMAR1: GRCh38/hg38 9p24.3-q21.13(chr9:208455-72054336)x3 ()
🧬 SIGMAR1: GRCh38/hg38 9p24.3-13.1(chr9:208455-38787483)x3 ()
🧬 SIGMAR1: NM_005866.4(SIGMAR1):c.446-2A>C ()
🧬 SIGMAR1: NM_005866.4(SIGMAR1):c.353-2A>G ()
🧬 SIGMAR1: NM_005866.4(SIGMAR1):c.73del (p.Val25fs) ()
Ver todas no ClinVar

Vias biológicas (Reactome)

1 via biológica associada aos genes desta condição.

Diagnóstico

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Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

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Onde tratar no SUS

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🇧🇷 Atendimento SUS — Neuropatia, motora, distal, hereditária, tipo Jerash

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Pesquisa e ensaios clínicos

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
0 papers (10 anos)
#1

Report of a novel ATP7A mutation causing distal motor neuropathy.

Neuromuscular disorders : NMD2019 Oct

We describe a novel ATP7A gene mutation associated with distal motor neuropathy, mild connective tissue abnormalities and autonomic disturbances. Next-generation sequencing analysis of a lower-motor neuron diseases gene panel was performed in two sibs presenting with distal motor neuropathy plus an autonomic dysfunction, which main manifestations were retrograde ejaculation, diarrhea and hyperhydrosis. Probands underwent dysmorphological, neurological, electrophysiological as well as biochemical evaluations and somatic and autonomic innervation studies on skin biopsies. A novel missense mutation (p.A991D) was identified in the X-linked ATP7A gene, segregating in both brothers and inherited from their healthy mother. Biochemical studies on patients' blood samples showed reduced serum copper and ceruloplasmin levels. Clinical and neurophysiological evaluation documented dysautonomic signs. Quantitative evaluation of skin innervation disclosed a small fiber neuropathy with prevalent autonomic involvement. Mutations in the ATP7A gene, encoding for a copper-transporting ATPase, have been associated with the severe infantile neurodegenerative Menkes disease and in its milder variant, the Occipital Horn Syndrome. Only two ATP7A mutations were previously reported as causing, a pure axonal distal motor neuropathy (dHMN-SMAX3). The phenotype we report represents a further example of this rare genotype-phenotype correlation and highlights the possible occurrence in SMAX3 of autonomic disturbances, as described for Menkes disease and Occipital Horn Syndrome.

Publicações recentes

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Report of a novel ATP7A mutation causing distal motor neuropathy.
    Neuromuscular disorders : NMD· 2019· PMID 31558336mais citado
  2. Molecular, cellular, and clinical aspects of myofibrillar myopathy caused by HSPB8 frameshift mutations.
    Biochim Biophys Acta Mol Basis Dis· 2026· PMID 41951012recente
  3. Novel Biallelic PLEKHG5 Variant Associated With Intermediate Charcot-Marie-Tooth Disease: Case Report From South America.
    J Peripher Nerv Syst· 2026· PMID 41562385recente
  4. SYT2-Related Disease: A Case-Based Review.
    J Clin Neuromuscul Dis· 2025· PMID 41331967recente
  5. REEP1 Accumulation Disrupts ER Integrity and Drives Spinal Motoneuron Degeneration in Distal Hereditary Motor Neuropathy.
    Adv Sci (Weinh)· 2026· PMID 41268727recente
  6. Charcot-Marie-Tooth Hereditary Neuropathy Overview.
    · 1993· PMID 20301532recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:139552(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:605726(OMIM)
  3. MONDO:0011585(MONDO)
  4. GARD:10133(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q16944450(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Neuropatia, motora, distal, hereditária, tipo Jerash

ORPHA:139552 · MONDO:0011585
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
30 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
G12.2 · Doença do neurônio motor
CID-11
Início
Childhood
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1854023
Wikidata
DiscussaoAtiva

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