A Neuropatia Motora Hereditária Distal, tipo Jerash, é uma doença neuromuscular genética e rara. Ela causa fraqueza muscular e desgaste (atrofia) progressivos e simétricos, de moderados a graves, que afetam as partes mais distantes dos membros, sem comprometer a sensibilidade. Os primeiros sintomas aparecem nas pernas (perto dos 10 anos de idade) e, em até dois anos, também nos braços e mãos. Os pacientes geralmente desenvolvem 'pé caído', pé varo (com o pé virado para dentro), dedos em martelo e mãos em garra. No início, alguns sinais neurológicos como reflexos do joelho muito ativos, o sinal de Babinski positivo (quando o dedão do pé se estica para cima ao raspar a planta do pé) e a ausência de reflexos no tornozelo, são observados. No entanto, esses sinais desaparecem ou diminuem à medida que a doença se estabiliza, o que ocorre cerca de 10 anos após o início dos sintomas.
Introdução
O que você precisa saber de cara
A Neuropatia Motora Hereditária Distal, tipo Jerash, é uma doença neuromuscular genética e rara. Ela causa fraqueza muscular e desgaste (atrofia) progressivos e simétricos, de moderados a graves, que afetam as partes mais distantes dos membros, sem comprometer a sensibilidade. Os primeiros sintomas aparecem nas pernas (perto dos 10 anos de idade) e, em até dois anos, também nos braços e mãos. Os pacientes geralmente desenvolvem 'pé caído', pé varo (com o pé virado para dentro), dedos em martelo e mãos em garra. No início, alguns sinais neurológicos como reflexos do joelho muito ativos, o sinal de Babinski positivo (quando o dedão do pé se estica para cima ao raspar a planta do pé) e a ausência de reflexos no tornozelo, são observados. No entanto, esses sinais desaparecem ou diminuem à medida que a doença se estabiliza, o que ocorre cerca de 10 anos após o início dos sintomas.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
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Entender a doença
Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo
Preparando trilha educativa...
Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 9 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 15 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.
Functions in lipid transport from the endoplasmic reticulum and is involved in a wide array of cellular functions probably through regulation of the biogenesis of lipid microdomains at the plasma membrane. Involved in the regulation of different receptors it plays a role in BDNF signaling and EGF signaling. Also regulates ion channels like the potassium channel and could modulate neurotransmitter release. Plays a role in calcium signaling through modulation together with ANK2 of the ITP3R-depend
Nucleus inner membraneNucleus outer membraneNucleus envelopeCytoplasmic vesicleEndoplasmic reticulum membraneMembraneLipid dropletCell junctionCell membraneCell projection, growth conePostsynaptic density membrane
Amyotrophic lateral sclerosis 16, juvenile
A neurodegenerative disorder affecting upper motor neurons in the brain and lower motor neurons in the brain stem and spinal cord, resulting in fatal paralysis. Sensory abnormalities are absent. The pathologic hallmarks of the disease include pallor of the corticospinal tract due to loss of motor neurons, presence of ubiquitin-positive inclusions within surviving motor neurons, and deposition of pathologic aggregates. The etiology of amyotrophic lateral sclerosis is likely to be multifactorial, involving both genetic and environmental factors. The disease is inherited in 5-10% of the cases.
Variantes genéticas (ClinVar)
112 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Vias biológicas (Reactome)
1 via biológica associada aos genes desta condição.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Neuropatia, motora, distal, hereditária, tipo Jerash
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Pesquisa ativa
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Pesquisa e ensaios clínicos
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Publicações mais relevantes
Publicações recentes
Molecular, cellular, and clinical aspects of myofibrillar myopathy caused by HSPB8 frameshift mutations.
Novel Biallelic PLEKHG5 Variant Associated With Intermediate Charcot-Marie-Tooth Disease: Case Report From South America.
SYT2-Related Disease: A Case-Based Review.
REEP1 Accumulation Disrupts ER Integrity and Drives Spinal Motoneuron Degeneration in Distal Hereditary Motor Neuropathy.
Charcot-Marie-Tooth Hereditary Neuropathy Overview.
Associações
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Referências e fontes
Bases de dados externas citadas neste artigo
Publicações científicas
Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.
- Report of a novel ATP7A mutation causing distal motor neuropathy.
- Molecular, cellular, and clinical aspects of myofibrillar myopathy caused by HSPB8 frameshift mutations.
- Novel Biallelic PLEKHG5 Variant Associated With Intermediate Charcot-Marie-Tooth Disease: Case Report From South America.
- SYT2-Related Disease: A Case-Based Review.
- REEP1 Accumulation Disrupts ER Integrity and Drives Spinal Motoneuron Degeneration in Distal Hereditary Motor Neuropathy.
- Charcot-Marie-Tooth Hereditary Neuropathy Overview.
Bases de dados e fontes oficiais
Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.
- ORPHA:139552(Orphanet)
- OMIM OMIM:605726(OMIM)
- MONDO:0011585(MONDO)
- GARD:10133(GARD (NIH))
- Variantes catalogadas(ClinVar)
- Busca completa no PubMed(PubMed)
- Q16944450(Wikidata)
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
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