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Obesidade por déficit de CEP19
ORPHA:397615CID-10 · E66.8CID-11 · 5B81.YOMIM 615703DOENÇA RARA
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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Obesidade por déficit de CEP19 é uma condição autossômica recessiva rara associada à obesidade, dislipidemia grave (colesterol LDL e triglicerídeos elevados, HDL baixo), infertilidade masculina (azoospermia) e risco aumentado de eventos cardiovasculares.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
15
pacientes catalogados
Início
Childhood
🏥
SUS: Sem cobertura SUSScore: 0%
CID-10: E66.8
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

📏
Crescimento
4 sintomas
❤️
Coração
2 sintomas
🧠
Neurológico
1 sintomas
🫃
Digestivo
1 sintomas

+ 9 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Oligozoospermia
Frequência: 6/6
100%prev.
Esteatose hepática
Frequência: 11/11
100%prev.
Hipertensão
Frequência: 11/11
91%prev.
Obesidade
Frequência: 10/11
55%prev.
Concentração diminuída de colesterol HDL
Frequência: 6/11
36%prev.
Hipertrigliceridemia
Frequência: 4/11
17sintomas
Muito frequente (4)
Frequente (4)
Ocasional (3)
Sem dados (6)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 17 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Oligozoospermia
Frequência: 6/6100%
Esteatose hepáticaHepatic steatosis
Frequência: 11/11100%
HipertensãoHypertension
Frequência: 11/11100%
ObesidadeObesity
Frequência: 10/1191%
Concentração diminuída de colesterol HDLDecreased HDL cholesterol concentration
Frequência: 6/1155%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa9desde 2017
Últimos 10 anos1publicações
Pico20171 papers
Linha do tempo
20202017Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

CEP19Centrosomal protein of 19 kDaDisease-causing germline mutation(s) (loss of function) inTolerante
FUNÇÃO

Required for ciliation (PubMed:28428259, PubMed:28625565, PubMed:28659385). Recruits the RABL2B GTPase to the ciliary base to initiate ciliation. After specifically capturing the activated GTP-bound RABL2B, the CEP19-RABL2B complex binds intraflagellar transport (IFT) complex B from the large pool pre-docked at the base of the cilium and thus triggers its entry into the cilia (PubMed:28428259, PubMed:28625565). Involved in the early steps in cilia formation by recruiting the ciliary vesicles (CV

LOCALIZAÇÃO

Cytoplasm, cytoskeleton, microtubule organizing center, centrosome, centrioleCytoplasm, cytoskeleton, spindle poleCytoplasm, cytoskeleton, cilium basal body

VIAS BIOLÓGICAS (7)
Recruitment of mitotic centrosome proteins and complexesLoss of proteins required for interphase microtubule organization from the centrosomeLoss of Nlp from mitotic centrosomesRegulation of PLK1 Activity at G2/M TransitionAURKA Activation by TPX2
MECANISMO DE DOENÇA

Morbid obesity and spermatogenic failure

An autosomal recessive morbid obesity syndrome characterized by hypertension, fatty liver disease, insulin resistance, and decreased sperm counts. Variable clinical manifestations are early coronary artery disease with myocardial infarction before 45 years of age, type II diabetes mellitus, and intellectual disability. Morbid obese individuals are defined as having a BMI greater than 40.

VIAS REACTOME (1)
INTERAÇÕES PROTEICAS (4)
OUTRAS DOENÇAS (2)
obesity due to CEP19 deficiencyBardet-Biedl syndrome
HGNC:28209UniProt:Q96LK0

Medicamentos aprovados (FDA)

1 medicamento encontrado nos registros da FDA americana.

💊 Imcivree (SETMELANOTIDE)
Ver no DailyMed/FDA

Variantes genéticas (ClinVar)

93 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 CEP19: GRCh37/hg19 3q22.1-29(chr3:132561657-197851986)x3 ()
🧬 CEP19: NM_032898.5(CEP19):c.130+1G>A ()
🧬 CEP19: GRCh37/hg19 3q29(chr3:194814799-197817520)x3 ()
🧬 CEP19: Single allele ()
🧬 CEP19: NC_000003.12:g.196051941_197546443del ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 3 variantes classificadas pelo ClinVar.

1
1
1
Patogênica (33.3%)
VUS (33.3%)
Benigna (33.3%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
CEP19: NM_032898.5(CEP19):c.232C>T (p.Arg78Ter) [Conflicting classifications of pathogenicity]
CEP19: NM_032898.5(CEP19):c.283C>T (p.Arg95Trp) [Uncertain significance]
CEP19: NM_032898.5(CEP19):c.-11T>C [Benign]

Vias biológicas (Reactome)

1 via biológica associada aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Obesidade por déficit de CEP19

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. The CEP19-RABL2 GTPase Complex Binds IFT-B to Initiate Intraflagellar Transport at the Ciliary Base.
    Developmental cell· 2017· PMID 28625565mais citado

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:397615(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:615703(OMIM)
  3. MONDO:0014309(MONDO)
  4. GARD:17631(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Q55784773(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Obesidade por déficit de CEP19

ORPHA:397615 · MONDO:0014309
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
15 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
E66.8 · Outra obesidade
CID-11
Início
Childhood
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C3810324
Repurposing
2 candidatos
ephedrineadrenergic receptor agonist
ephedrine-(racemic)
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