Pancreatite Crônica Hereditária (PCH) é uma forma rara e genética de pancreatite. Ela é definida como crises repetidas de pancreatite aguda e/ou pancreatite crônica que acontecem em pelo menos dois parentes próximos (como pais, irmãos ou filhos) ou em três ou mais parentes um pouco mais distantes (como avós, tios ou netos), abrangendo duas ou mais gerações da família, sem que outras causas conhecidas para a doença sejam encontradas. A PCH causa um dano permanente e irreversível nas duas partes do pâncreas: tanto na que produz enzimas importantes para a digestão quanto na que produz hormônios, como a insulina.
Introdução
O que você precisa saber de cara
A pancreatite crônica hereditária autossômica dominante é uma condição genética rara que provoca crises inflamatórias repetidas no pâncreas a partir da infância ou adolescência. A família costuma notar episódios intensos de dor na barriga, náuseas, vômitos e problemas digestivos, além de sinais como desnutrição e diabetes ao longo do tempo. A enfermidade não consta na lista oficial de PCDTs de doenças raras do Ministério da Saúde, sendo o cuidado oferecido por meio dos serviços de assistência geral da rede do SUS.
Pancreatite Crônica Hereditária (PCH) é uma forma rara e genética de pancreatite. Ela é definida como crises repetidas de pancreatite aguda e/ou pancreatite crônica que acontecem em pelo menos dois parentes próximos (como pais, irmãos ou filhos) ou em três ou mais parentes um pouco mais distantes (como avós, tios ou netos), abrangendo duas ou mais gerações da família, sem que outras causas conhecidas para a doença sejam encontradas. A PCH causa um dano permanente e irreversível nas duas partes do pâncreas: tanto na que produz enzimas importantes para a digestão quanto na que produz hormônios, como a insulina.
Tem tratamento?
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
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Entender a doença
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Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 9 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 28 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
8 genes identificados com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant.
Curadoria gene-doença
fontes oficiaisHypocalciuric hypercalcemia, familial 1
A form of hypocalciuric hypercalcemia, a disorder of mineral homeostasis that is transmitted as an autosomal dominant trait with a high degree of penetrance. It is characterized biochemically by lifelong elevation of serum calcium concentrations and is associated with inappropriately low urinary calcium excretion and a normal or mildly elevated circulating parathyroid hormone level. Hypermagnesemia is typically present. Affected individuals are usually asymptomatic and the disorder is considered benign. However, chondrocalcinosis and pancreatitis occur in some adults.
Pancreatitis, hereditary
A disease characterized by pancreas inflammation, permanent destruction of the pancreatic parenchyma, maldigestion, and severe abdominal pain attacks.
Pancreatitis, hereditary
A disease characterized by pancreas inflammation, permanent destruction of the pancreatic parenchyma, maldigestion, and severe abdominal pain attacks.
Hyperparathyroidism, transient neonatal
An autosomal recessive disease characterized by impaired transplacental maternal-fetal transport of calcium, high serum PTH levels and signs of metabolic bone disease in the neonatal period. Skeletal anomalies include generalized osteopenia, narrow chest, short ribs with multiple healing fractures, and bowing or fractures of long bones. Affected individuals experience postnatal respiratory and feeding difficulties. The condition improves within a short time after birth once calcium is provided orally.
Pancreatitis, hereditary
A disease characterized by pancreas inflammation, permanent destruction of the pancreatic parenchyma, maldigestion, and severe abdominal pain attacks.
Cystic fibrosis
A common generalized disorder of the exocrine glands which impairs clearance of secretions in a variety of organs. It is characterized by the triad of chronic bronchopulmonary disease (with recurrent respiratory infections), pancreatic insufficiency (which leads to malabsorption and growth retardation) and elevated sweat electrolytes. It is the most common genetic disease in Caucasians, with a prevalence of about 1 in 2'000 live births. Inheritance is autosomal recessive.
Medicamentos aprovados (FDA)
1 medicamento encontrado nos registros da FDA americana.
Variantes genéticas (ClinVar)
2.297 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Vias biológicas (Reactome)
22 vias biológicas associadas aos genes desta condição.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
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Outros ensaios clínicos
3 ensaios clínicos encontrados, 2 ativos.
Publicações mais relevantes
Diagnosis of Hereditary Pancreatitis Following the Initial Acute Episode With Multiple Pseudocyst Complications.
Hereditary pancreatitis (HP) is an unusual form of pancreatitis inherited as an autosomal dominant disorder. Patients typically present with recurrent acute pancreatitis-like symptoms that eventually progress to chronic pancreatitis, resulting in pancreatic exocrine insufficiency or diabetes mellitus, and a high risk of developing pancreatic cancer. As such, early diagnosis is crucial. Herein, we present the case of an 11-year-old boy with no significant medical history, but a family history of type 1 diabetes and pancreatic cancer, who presented with intermittent epigastric pain and nausea. Imaging revealed multiple pancreatic pseudocysts, pancreatic stones, and pancreatic duct dilation, resulting in the diagnosis of acute-on-chronic pancreatitis. Genetic testing confirmed the presence of a mutation in the PRSS1 gene, ultimately resulting in the diagnosis of HP. The patient remained symptom-free for five years during follow-up post-treatment. This case highlights the importance of considering HP in young patients presenting with pseudocysts and other signs of chronic pancreatitis even during the initial acute episode.
Identification of protease-sensitive but not misfolding PNLIP variants in familial and hereditary pancreatitis.
Mutations in the PNLIP gene have recently been implicated in chronic pancreatitis. Several PNLIP missense variants have been reported to cause protein misfolding and endoplasmic reticulum stress although genetic evidence supporting their association with chronic pancreatitis is currently lacking. Protease-sensitive PNLIP missense variants have also been associated with early-onset chronic pancreatitis although the underlying pathological mechanism remains enigmatic. Herein, we provide new evidence to support the association of protease-sensitive PNLIP variants (but not misfolding PNLIP variants) with pancreatitis. Specifically, we identified protease-sensitive PNLIP variants in 5 of 373 probands (1.3%) with a positive family history of pancreatitis. The protease-sensitive variants, p.F300L and p.I265R, were found to segregate with the disease in three families, including one exhibiting a classical autosomal dominant inheritance pattern. Consistent with previous findings, protease-sensitive variant-positive patients were often characterized by early-onset disease and invariably experienced recurrent acute pancreatitis, although none has so far developed chronic pancreatitis.
Pancreas in Hereditary Syndromes: Cross-sectional Imaging Spectrum.
A wide spectrum of hereditary syndromes predispose patients to distinct pancreatic abnormalities, including cystic lesions, recurrent pancreatitis, ductal adenocarcinoma, nonductal neoplasms, and parenchymal iron deposition. While pancreatic exocrine insufficiency and recurrent pancreatitis are common manifestations in cystic fibrosis and hereditary pancreatitis, pancreatic cysts are seen in von Hippel-Lindau disease, cystic fibrosis, autosomal dominant polycystic kidney disease, and McCune-Albright syndrome. Ductal adenocarcinoma can be seen in many syndromes, including Peutz-Jeghers syndrome, familial atypical multiple mole melanoma syndrome, Lynch syndrome, hereditary breast and ovarian cancer syndrome, Li-Fraumeni syndrome, and familial pancreatic cancer syndrome. Neuroendocrine tumors are commonly seen in multiple endocrine neoplasia type 1 syndrome and von Hippel-Lindau disease. Pancreatoblastoma is an essential component of Beckwith-Wiedemann syndrome. Primary hemochromatosis is characterized by pancreatic iron deposition. Pancreatic pathologic conditions associated with genetic syndromes exhibit characteristic imaging findings. Imaging plays a pivotal role in early detection of these conditions and can positively affect the clinical outcomes of those at risk for pancreatic malignancies. Awareness of the characteristic imaging features, imaging-based screening protocols, and surveillance guidelines is crucial for radiologists to guide appropriate patient management. ©RSNA, 2021.
An Autopsy Case of Anaplastic Carcinoma of the Pancreas in a 39-Year-Old Woman that Developed from Hereditary Pancreatitis.
BACKGROUND Anaplastic carcinoma of the pancreas (ACP) is a rare type of cancer with an extremely poor prognosis. Hereditary pancreatitis is a rare autosomal-dominant disease. It progresses to chronic pancreatitis at a young age, increasing the risk of pancreatic cancer. CASE REPORT A 39-year-old woman was diagnosed with chronic pancreatitis at the age of 18 years. The patient was referred to our hospital for epigastralgia and jaundice. We identified a tumor mass at the head of the pancreas using contrast computed tomography (CT) and endoscopic ultrasound (EUS) of the abdomen. Tissue biopsy revealed ACP of the spindle cell type. We started the patient on combination chemotherapy using gemcitabine and nanoparticle albumin-bound (nab) -paclitaxel, but she died 1 month after her first visit. An autopsy revealed a mixture of tubular adenocarcinoma and anaplastic carcinoma. We performed genetic analysis using DNA samples from the biopsy tissues but did not find mutations in the PRSS1 and SPINK1 genes associated with hereditary pancreatitis. CONCLUSIONS The risk of pancreatic cancer generally increases in patients with hereditary pancreatitis after 50 years of age. However, in this case, the development of pancreatic cancer occurred at a younger age, suggesting the importance of early detection in such cases. Furthermore, this case suggests that EUS is a useful method for monitoring patients with hereditary pancreatitis and the diagnosis of ACP.
Novel p.K374E variant of CPA1 causes misfolding-induced hereditary pancreatitis with autosomal dominant inheritance.
Publicações recentes
Sex differences in familial risk and genetic components of suicide attempts: a register-based cohort study in Sweden.
🥇 Revisão sistemáticaWilling but Unable - Exploring the Barriers to Living Kidney Donation in a Tertiary Hospital in Southeast Nigeria: A Preliminary Report.
🥈 ObservacionalSurvival in familial idiopathic pulmonary fibrosis and fibrotic hypersensitivity pneumonitis.
🥇 Ensaio randomizadoPopulation-Based Evidence of Familial Clustering in Pulmonary Carcinoid Tumors: Insights From the Utah Population Database.
🥈 Ensaio clínicoRegional cerebellar structural deficits distinguish psychostimulant-free ADHD youth with and without familial risk for bipolar I disorder: a cross-sectional morphometric analysis.
📚 EuropePMCmostrando 18
Diagnosis of Hereditary Pancreatitis Following the Initial Acute Episode With Multiple Pseudocyst Complications.
CureusIdentification of protease-sensitive but not misfolding PNLIP variants in familial and hereditary pancreatitis.
Pancreatology : official journal of the International Association of Pancreatology (IAP) ... [et al.]Pancreas in Hereditary Syndromes: Cross-sectional Imaging Spectrum.
Radiographics : a review publication of the Radiological Society of North America, IncAn Autopsy Case of Anaplastic Carcinoma of the Pancreas in a 39-Year-Old Woman that Developed from Hereditary Pancreatitis.
The American journal of case reportsCharacteristics of early-onset pancreatic cancer and its association with familial pancreatic cancer and hereditary pancreatic cancer syndromes.
Annals of gastroenterological surgeryDiabetes of the Exocrine Pancreas Related to Hereditary Pancreatitis, an Update.
Current diabetes reports[Hereditary pancreatitis].
Ugeskrift for laegerImpact of hereditary pancreatitis on patients and their families.
Journal of genetic counselingTrypsin activity governs increased susceptibility to pancreatitis in mice expressing human PRSS1R122H.
The Journal of clinical investigationElastase 3B mutation links to familial pancreatitis with diabetes and pancreatic adenocarcinoma.
The Journal of clinical investigationEtiology and Risk Factors of Acute and Chronic Pancreatitis.
Visceral medicineNovel p.K374E variant of CPA1 causes misfolding-induced hereditary pancreatitis with autosomal dominant inheritance.
GutHereditary Pancreatitis in the United States: Survival and Rates of Pancreatic Cancer.
The American journal of gastroenterologyPRSS1 (R122H) mutation in an Indian family with low penetrance is associated with pancreatitis phenotype.
Indian journal of gastroenterology : official journal of the Indian Society of GastroenterologyGenetic risk in chronic pancreatitis: the misfolding-dependent pathway.
Current opinion in gastroenterologyFamilial Pancreatic Cancer and the Future of Directed Screening.
Gut and liverA novel p.Ser282Pro CPA1 variant is associated with autosomal dominant hereditary pancreatitis.
GutHereditary Pancreatitis Associated With the N29T Mutation of the PRSS1 Gene in a Brazilian Family: A Case-Control Study.
MedicineAssociações
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Doença com base genética
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Doenças relacionadas
Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico
Perguntas frequentes
O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu
Sim, a condição possui herança autossômica dominante. Isso significa que a alteração genética pode ser herdada de um dos pais e costuma acometer várias pessoas em diferentes gerações da família.
Referências
Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete
10 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 8 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
Citar este verbete
Raras. (s.d.). Pancreatite crônica hereditária autossômica dominante. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/pancreatite-cronica-hereditaria-autossomica-dominante
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Pancreatite crônica hereditária autossômica dominante
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- Doença rara (ontologia)
- fonte: Orphanet
- Identificador unificado
- fonte: MONDO
- Genética mendeliana
- fonte: OMIM
- Codificação WHO/SUS
- fonte: WHO ICD-10 / DATASUS
- CID-11 (futuro)
- fonte: WHO ICD-11
- NIH/GARD
- fonte: GARD (NIH)
- Indexação biomédica
- fonte: MeSH (NLM)
- Dado público estruturado
- fonte: Wikidata
- Medicamentos aprovados FDA
- fonte: FDA OpenFDA
- Reposicionamento
- fonte: Drug Repurposing Hub
- Ensaios clínicos
- fonte: ClinicalTrials.gov