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Síndrome de cardiopatia-encurtamento de membros
ORPHA:1354CID-11 · LD2F.1YOMIM 212135DOENÇA RARA
Esta doença tem causa genética. Recomendamos procurar um médico geneticista para diagnóstico, exames genéticos e aconselhamento familiar.
heartInício neonatalHerança AR

A Síndrome dos Defeitos Cardíacos e Membros Curtos é uma condição que combina problemas no coração presentes desde o nascimento e alterações no desenvolvimento dos ossos (incluindo rachaduras na parte da frente das vértebras e membros curtos). Ela foi descrita apenas uma vez na literatura médica, em dois irmãos do sexo masculino, filhos de primos de primeiro grau de uma família do Kuwait. Os sintomas e as alterações vistas em exames de imagem desses pacientes foram relatados como uma síndrome única que afeta o coração e o esqueleto.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

💬
EM LINGUAGEM SIMPLES

A **Síndrome de cardiopatia-encurtamento de membros** é uma doença genética extremamente rara que provoca problemas no coração e no esqueleto identificados logo ao nascer. Os bebês afetados apresentam membros curtos, tórax estreito, alterações nas vértebras e defeitos nas paredes ou válvulas do coração. Não existem medicamentos curativos específicos conhecidos nem terapias exclusivas no mundo para essa síndrome. No Brasil, a condição não consta na lista oficial de PCDTs de doenças raras do Ministério da Saúde, e o atendimento a complicações é realizado pela rede do SUS.

📋
Informacoes curadas por IA — podem conter imprecisoes

A Síndrome dos Defeitos Cardíacos e Membros Curtos é uma condição que combina problemas no coração presentes desde o nascimento e alterações no desenvolvimento dos ossos (incluindo rachaduras na parte da frente das vértebras e membros curtos). Ela foi descrita apenas uma vez na literatura médica, em dois irmãos do sexo masculino, filhos de primos de primeiro grau de uma família do Kuwait. Os sintomas e as alterações vistas em exames de imagem desses pacientes foram relatados como uma síndrome única que afeta o coração e o esqueleto.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
2
pacientes catalogados
Início
Neonatal
🏥
SUS: Sem cobertura SUSScore: 5%
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🦴
Ossos e articulações
6 sintomas
❤️
Coração
5 sintomas

+ 3 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Morfologia metafisária anormal
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Defeito do septo ventricular
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Defeito do septo atrial
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Encurtamento mesomélico/rizomélico de membros
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Maturação esquelética acelerada
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Baixa estatura desproporcional
Muito frequente (99-80%)
14sintomas
Muito frequente (8)
Frequente (6)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 14 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Morfologia metafisária anormalAbnormal metaphysis morphology
Muito frequente (99-80%)90%
Defeito do septo ventricularVentricular septal defect
Muito frequente (99-80%)90%
Defeito do septo atrialAtrial septal defect
Muito frequente (99-80%)90%
Encurtamento mesomélico/rizomélico de membrosMesomelic/rhizomelic limb shortening
Muito frequente (99-80%)90%
Maturação esquelética aceleradaAccelerated skeletal maturation
Muito frequente (99-80%)90%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa7desde 2019
Últimos 10 anos1publicações
Pico20191 papers
Linha do tempo
20202019Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

🧬

Nenhum gene associado encontrado

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Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

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🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de cardiopatia-encurtamento de membros

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
0 papers (10 anos)
#1

Long-Term Outcome of WHIM Syndrome in 18 Patients: High Risk of Lung Disease and HPV-Related Malignancies.

The journal of allergy and clinical immunology. In practice2019

In the warts, hypogammaglobulinemia, infections, and myelokathexis (WHIM) syndrome, variable phenotypic expression may delay diagnosis. Panleukopenia, malignancy, and chronic lung disease all affect morbidity and mortality risks. Routinely used treatments include immunoglobulins, granulocyte-colony stimulating factor (G-CSF), and antibiotics; recent trials with a target C-X-C chemokine receptor type 4 (CXCR4) antagonist show promising results. We sought to characterize the largest cohort of patients with WHIM and evaluate their diagnostic and therapeutic management. Data were collected from an international cohort of 18 patients with CXCR4 mutations. The clinical features manifested at 2.2 ± 2.6 years of age, whereas the disease diagnosis was delayed until 12.5 ± 10.4 years of age. Patients with WHIM commonly presented with a severe bacterial infection (78%). Pneumonia recurrence was observed in 61% of patients and was complicated with bronchiectasis in 27%. Skin warts were observed in 61% of patients at a mean age of 11 years, whereas human papilloma virus (HPV)-related malignancies manifested in 16% of patients. All the patients had severe neutropenia (195 ± 102 cells/mm3 at onset), whereas lymphopenia and hypogammaglobulinemia were detected in 88% and 58% of patients, respectively. Approximately 50% of patients received antibiotic prophylaxis, whereas G-CSF and immunoglobulin treatments were used in 72% and 55% of patients, respectively. The WHIM syndrome onsets early in life and should be suspected in patients with chronic neutropenia. Patients with WHIM need careful monitoring and timely intervention for complications, mainly lung disease and HPV-related malignancies. We suggest that immunoglobulin therapy should be promptly considered to control the frequency of bacterial infections and prevent chronic lung damage.

Publicações recentes

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Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu

Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

É uma condição malformativa genética muito rara que combina anomalias estruturais no coração e alterações no desenvolvimento ósseo. As manifestações incluem membros curtos, alterações vertebrais e defeitos nos septos e válvulas cardíacas desde o nascimento.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

4 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 6 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. ORPHA:1354
    Orphanet
  2. GARD:2613
    GARD (NIH)
  3. Q55781717
    Wikidata

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Citar este verbete

Raras. (s.d.). Síndrome de cardiopatia-encurtamento de membros. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/sindrome-de-cardiopatia-encurtamento-de-membros

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

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Compêndio · Raras BR

Síndrome de cardiopatia-encurtamento de membros

ORPHA:1354 · MONDO:0008917
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
2 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-11
Início
Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1859327
Wikidata

📋 Origem dos dados

Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.

Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Genética mendeliana
fonte: OMIM
Indexação biomédica
fonte: MeSH (NLM)
Dado público estruturado
fonte: Wikidata
Rara